Retrospektiivinen tutkimus kaplasitsumabilla hoidetuista lapsipotilaista, joilla on immuunivälitteinen trombosytopeeninen purppura (iTTP)
tiistai 13. joulukuuta 2022 päivittänyt: Sanofi
Retrospektiivinen tiedonkeruu kaplasitsumabilla hoidetuista lapsipotilaista, joilla on immuunivälitteinen tromboottinen trombosytopeeninen purppura (iTTP)
Tämän usean maan kattavan retrospektiivisen tiedonkeruututkimuksen (kaavion katsaus) tarkoituksena on kuvata kaplasitsumabin tehokkuutta ja turvallisuutta lapsipotilailla, joilla on iTTP.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Lapsipotilaat, jotka ovat saaneet kaplasitsumabia, tunnistetaan taulukon tarkastelussa. Kelpoisuusaika alkaa 30.8.2018 Isossa-Britanniassa ja Ranskassa ja 6.2.2019 Yhdysvalloissa (USA).
Tiedonkeruu on täysin takautuvaa ja ankkuroituu potilaan indeksitapahtuman päivämäärään. Indeksitapahtuman päivämäärä määritellään päivämääräksi, jolloin potilas aloitti kaplasitsumabihoidon. Tutkimusjakso alkaa indeksipäivänä ja päättyy aikaisintaan kaavion abstraktion aloituspäivänä, 12 viikkoa viimeisen kaplasitsumabihoidon annoksen, kuolinpäivämäärän tai seurannan menetyksen jälkeen, kumpi tulee ensin.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Chilly-Mazarin, Ranska, 91380
- Sanofi-Aventis
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaplasitsumabilla hoidetut lapsipotilaat, joilla on immuunivälitteinen tromboottinen trombosytopeeninen purppura
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaan ikä ≤18 vuotta kaplasitsumabihoidon alussa
- Potilaalla on iTTP-diagnoosi, joka on dokumentoitu lääketieteellisiin asiakirjoihin
- Potilasta hoidettiin kaplasitsumabilla kelpoisuusajan kuluessa
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas kieltäytyi käyttämästä tietoja tutkimukseen (jos paikalliset määräykset edellyttävät potilaan ilmoittamista suunnitellusta tutkimuksesta)
- Potilaan sairauskortti puuttuu tai sitä ei voi hakea
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Case-Control
- Aikanäkymät: Takautuva
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verihiutaleiden määrän vaste
Aikaikkuna: Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
määritellään ajanjaksona kaplasitsumabin aloittamisesta verihiutalemäärän alkuun ≥ 150 × 109/l, minkä jälkeen päivittäisen plasmanvaihdon (PE) lopetetaan 5 päivän sisällä
|
Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
|
Kohteiden osuus, joilla on tulenkestävä iTTP
Aikaikkuna: Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
määritellään verihiutaleiden määrän kaksinkertaistumisen puutteeksi neljän päivän kaplasitsumabihoidon jälkeen ja laktaattidehydrogenaasin (LDH) tasoksi, joka pysyi normaalin ylärajan (ULN) yläpuolella
|
Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
|
Toistuvan sairauden koehenkilöiden osuus
Aikaikkuna: Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on iTTP:n paheneminen (määritelty uusiutuneeksi 30 päivän sisällä viimeisen PE:n jälkeen) ja potilaiden osuus, joilla on iTTP-relapsi (määritelty uusiutumiseksi yli 30 päivää viimeisen PE:n jälkeen)
|
Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
|
Aika normalisoida elinvaurion merkkiainetasot
Aikaikkuna: Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
Määritelty seuraavasti: LDH ≤ 2 x ULN, seerumin kreatiniini ≤ 1 x ULN, sydämen troponiini I ≤ 1 x ULN
|
Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
|
Sairaalahoitojen kokonaiskesto
Aikaikkuna: Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
|
|
Tehohoitoyksikön (ICU) oleskelun kesto
Aikaikkuna: Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
|
|
Terapeuttisen PE:n kesto
Aikaikkuna: Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
|
|
Kliinisen vasteen saavuttaneiden potilaiden osuus
Aikaikkuna: Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
määritellään normaaliksi verihiutaleiden määräksi ja LDH:ksi < 2 ULN vähintään 48 tunnin ajan verihiutaleiden määrän normalisoitumisen tai vasteen jälkeen
|
Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
|
Aika ADAMTS13-aktiivisuuteen ≥ 20 %
Aikaikkuna: Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
kun mahdollista ja mahdollista
|
Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
|
Haitallisen tapahtuman saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
mukaan lukien vakavat haittatapahtumat
|
Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaplasitsumabihoidon hoitomalli
Aikaikkuna: Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
Annostus ja kesto
|
Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
|
Samanaikaisten lääkkeiden tyypit ja kesto
Aikaikkuna: Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
Indeksipäivästä 12 viikkoon viimeisen kaplasitsumabiannoksen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 8. kesäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 28. lokakuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 28. lokakuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 22. helmikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 22. helmikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 2. maaliskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 14. joulukuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. joulukuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. joulukuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Verenvuoto
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt
- Ihon ilmenemismuodot
- Trombosytopenia
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purpura
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- OBS17325
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .