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Étude rétrospective sur des patients pédiatriques traités au caplacizumab atteints de purpura thrombocytopénique à médiation immunitaire (iTTP)

13 décembre 2022 mis à jour par: Sanofi

Collecte de données rétrospectives de patients pédiatriques atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique à médiation immunitaire (iTTP) traités par caplacizumab

L'objectif de cette étude de collecte de données rétrospective multi-pays (examen des dossiers) est de décrire l'efficacité et l'innocuité du caplacizumab chez les patients pédiatriques atteints d'iTTP.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients pédiatriques qui ont reçu du caplacizumab seront identifiés pour l'inscription à l'examen des dossiers. La période d'éligibilité commence le 30 août 2018 au Royaume-Uni (UK) et en France et le 6 février 2019 aux États-Unis (US).

La collecte de données est entièrement rétrospective et sera ancrée à la date de l'événement index du patient. La date de l'événement index est définie comme la date à laquelle le patient a commencé le traitement par caplacizumab. La période d'étude commence à la date index et se termine à la première date d'initiation de l'abstraction du dossier, 12 semaines après la dernière dose de traitement au caplacizumab, la date du décès ou la perte de suivi, selon la première éventualité.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Chilly-Mazarin, France, 91380
        • Sanofi-Aventis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients pédiatriques atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique à médiation immunitaire traités par caplacizumab

La description

Critère d'intégration:

  • Patient âgé de ≤ 18 ans au début du traitement par caplacizumab
  • Le patient a un diagnostic d'iTTP documenté dans les dossiers médicaux
  • Le patient a été traité par caplacizumab pendant la période d'éligibilité

Critère d'exclusion:

  • Le patient a refusé l'utilisation des données pour l'étude (lorsque les réglementations locales exigent la notification au patient de l'étude prévue)
  • Le dossier médical du patient est manquant ou non récupérable

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cas-témoins
  • Perspectives temporelles: Rétrospective

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse de la numération plaquettaire
Délai: De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab
défini comme le temps écoulé entre l'initiation du caplacizumab et la numération plaquettaire initiale ≥ 150 × 109/L avec l'arrêt ultérieur des échanges plasmatiques quotidiens (EP) dans les 5 jours
De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab
Proportion de sujets avec iTTP réfractaire
Délai: De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab
défini comme l'absence de doublement du nombre de plaquettes après quatre jours de traitement par le caplacizumab et un taux de lactate déshydrogénase (LDH) qui est resté au-dessus de la limite supérieure de la plage normale (LSN)
De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab
Proportion de sujets atteints d'une maladie récurrente
Délai: De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab
Proportion de sujets avec une exacerbation de l'iTTP (définie comme une récidive dans les 30 jours après le dernier EP) et proportion de sujets avec une rechute de l'iTTP (définie comme une récidive plus de 30 jours après le dernier EP)
De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab
Délai de normalisation des niveaux de marqueurs de dommages aux organes
Délai: De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab
Défini comme LDH ≤ 2 x LSN, Créatinine sérique ≤ 1 x LSN, Troponine I cardiaque ≤ 1 x LSN
De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab
Durée totale des séjours d'hospitalisation
Délai: De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab
De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab
Durée du séjour en unité de soins intensifs (USI)
Délai: De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab
De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab
Durée de l'EP thérapeutique
Délai: De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab
De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab
Proportion de patients obtenant une réponse clinique
Délai: De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab
défini comme une numération plaquettaire normale et une LDH < 2 LSN pendant au moins 48 heures après la normalisation initiale ou la réponse de la numération plaquettaire
De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab
Temps d'activité ADAMTS13 ≥ 20 %
Délai: De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab
si disponible et faisable
De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab
Nombre de participants avec événement indésirable
Délai: De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab
y compris les événements indésirables graves
De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Schéma de traitement du traitement par caplacizumab
Délai: De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab
Dosage et durée
De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab
Types et durée des médicaments concomitants
Délai: De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab
De la date index jusqu'à 12 semaines après la dernière dose de caplacizumab

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sanofi

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 juin 2022

Achèvement primaire (Réel)

28 octobre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

28 octobre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 février 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 février 2022

Première publication (Réel)

2 mars 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 décembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 décembre 2022

Dernière vérification

1 décembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OBS17325

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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