Retrospektiv studie på Caplacizumab-behandlede pediatriske pasienter med immunmediert trombocytopenisk purpura (iTTP)
13. desember 2022 oppdatert av: Sanofi
Retrospektiv datainnsamling av pediatriske pasienter med immunmediert trombotisk trombocytopenisk purpura (iTTP) behandlet med Caplacizumab
Formålet med denne multi-lands, retrospektive datainnsamlingsstudien (diagramgjennomgang) er å beskrive effektiviteten og sikkerheten til caplacizumab hos pediatriske pasienter med iTTP.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Pediatriske pasienter som fikk caplacizumab vil bli identifisert for registrering i diagramgjennomgangen. Kvalifikasjonsperioden starter 30. august 2018 i Storbritannia (Storbritannia) og Frankrike og 6. februar 2019 for USA (USA).
Datainnsamling er fullt retrospektiv og vil være forankret til pasientens indekshendelsesdato. Indekshendelsesdatoen er definert som datoen da pasienten startet behandling med caplacizumab. Studieperioden begynner på indeksdatoen og slutter på den tidligste datoen for initiering av kartabstraksjonen, 12 uker etter siste dose kaplacizumabbehandling, dødsdato eller tap for oppfølging, avhengig av hva som kommer først.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Chilly-Mazarin, Frankrike, 91380
- Sanofi-Aventis
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 18 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pediatriske pasienter med immunmediert trombotisk trombocytopenisk purpura behandlet med Caplacizumab
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasientens alder ≤18 år ved oppstart av behandling med caplacizumab
- Pasienten har en iTTP-diagnose dokumentert i journalen
- Pasienten ble behandlet med caplacizumab innenfor valgbarhetsperioden
Ekskluderingskriterier:
- Pasienten avviste bruk av data for studien (der lokale forskrifter krever pasientmelding om planlagt studie)
- Pasientens medisinske kart mangler eller kan ikke gjenfinnes
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Case-Control
- Tidsperspektiver: Retrospektiv
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Blodplate telling respons
Tidsramme: Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
definert som tid fra initiering av kaplacizumab til initialt antall blodplater ≥ 150×109/L med påfølgende stopp av daglig plasmautveksling (PE) innen 5 dager
|
Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
|
Andel forsøkspersoner med ildfast iTTP
Tidsramme: Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
definert som mangel på dobling av antall blodplater etter fire dagers behandling med kaplacizumab og et laktatdehydrogenase (LDH) nivå som holdt seg over den øvre grensen for normalområdet (ULN)
|
Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
|
Andel forsøkspersoner med tilbakevendende sykdom
Tidsramme: Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
Andel av forsøkspersoner med iTTP-eksaserbasjon (definert som tilbakefall innen 30 dager etter siste PE) og Andel forsøkspersoner med iTTP-tilbakefall (definert som tilbakefall mer enn 30 dager etter siste PE)
|
Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
|
Tid til normalisering av nivåer av organskademarkører
Tidsramme: Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
Definert som LDH ≤ 2 x ULN, serumkreatinin ≤ 1 x ULN, hjertetroponin I ≤ 1 x ULN
|
Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
|
Total varighet av sykehusopphold
Tidsramme: Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
|
|
Varighet av intensivavdeling (ICU) opphold
Tidsramme: Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
|
|
Varighet av terapeutisk PE
Tidsramme: Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
|
|
Andel pasienter som oppnår klinisk respons
Tidsramme: Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
definert som et normalt antall blodplater og LDH < 2 ULN i minst 48 timer etter initial normalisering eller respons på antall blodplater
|
Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
|
Tid til ADAMTS13-aktivitet ≥ 20 %
Tidsramme: Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
der det er tilgjengelig og mulig
|
Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
|
Antall deltakere med Uønsket hendelse
Tidsramme: Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
inkludert alvorlige uønskede hendelser
|
Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandlingsmønster for caplacizumab-terapi
Tidsramme: Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
Dosering og varighet
|
Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
|
Typer og varighet av samtidige medisiner
Tidsramme: Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
Fra indeksdato opp til 12 uker etter siste dose kaplacizumab
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. juni 2022
Primær fullføring (Faktiske)
28. oktober 2022
Studiet fullført (Faktiske)
28. oktober 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. februar 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. februar 2022
Først lagt ut (Faktiske)
2. mars 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
14. desember 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. desember 2022
Sist bekreftet
1. desember 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i immunsystemet
- Autoimmune sykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Blødning
- Hemoragiske lidelser
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hudmanifestasjoner
- Trombocytopeni
- Blodplateforstyrrelser
- Trombotiske mikroangiopatier
- Purpura
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura, trombocytopenisk, idiopatisk
Andre studie-ID-numre
- OBS17325
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne.
Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .