Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Retrospectief onderzoek bij met caplacizumab behandelde pediatrische patiënten met immuungemedieerde trombocytopenische purpura (iTTP)

13 december 2022 bijgewerkt door: Sanofi

Retrospectieve gegevensverzameling van pediatrische patiënten met immuungemedieerde trombotische trombocytopenische purpura (iTTP) behandeld met caplacizumab

Het doel van deze retrospectieve gegevensverzamelingsstudie in meerdere landen (kaartoverzicht) is om de effectiviteit en veiligheid van caplacizumab bij pediatrische patiënten met iTTP te beschrijven.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Pediatrische patiënten die caplacizumab hebben gekregen, zullen worden geïdentificeerd voor opname in de kaartbeoordeling. De subsidiabiliteitsperiode begint op 30 augustus 2018 in het Verenigd Koninkrijk (VK) en Frankrijk en op 6 februari 2019 voor de Verenigde Staten (VS).

Het verzamelen van gegevens is volledig retrospectief en wordt verankerd aan de indexgebeurtenisdatum van de patiënt. De indexgebeurtenisdatum wordt gedefinieerd als de datum waarop de patiënt caplacizumab-behandeling startte. De studieperiode begint op de indexdatum en eindigt op de vroegste datum waarop de grafiek wordt geabstraheerd, 12 weken na de laatste dosis caplacizumab-behandeling, de datum van overlijden of verlies voor follow-up, wat het eerst komt .

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Chilly-Mazarin, Frankrijk, 91380
        • Sanofi-Aventis

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Pediatrische patiënten met immuungemedieerde trombotische trombocytopenische purpura behandeld met caplacizumab

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt is ≤18 jaar oud bij aanvang van de start van de behandeling met caplacizumab
  • Patiënt heeft een diagnose van iTTP gedocumenteerd in de medische dossiers
  • Patiënt werd behandeld met caplacizumab binnen de geschiktheidsperiode

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt weigerde gebruik van gegevens voor onderzoek (waar lokale regelgeving vereist dat de patiënt op de hoogte wordt gesteld van een gepland onderzoek)
  • De medische kaart van de patiënt ontbreekt of kan niet worden opgevraagd

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-control
  • Tijdsperspectieven: Retrospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Reactie op het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab
gedefinieerd als de tijd vanaf het starten van caplacizumab tot het initiële aantal bloedplaatjes ≥ 150×109/l met daaropvolgende stopzetting van de dagelijkse plasma-uitwisseling (PE) binnen 5 dagen
Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab
Percentage proefpersonen met refractaire iTTP
Tijdsspanne: Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab
gedefinieerd als het ontbreken van een verdubbeling van het aantal bloedplaatjes na vier dagen behandeling met caplacizumab en een lactaatdehydrogenase (LDH)-spiegel die boven de bovengrens van normaal (ULN) bleef
Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab
Percentage proefpersonen met terugkerende ziekte
Tijdsspanne: Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab
Proportie proefpersonen met iTTP-exacerbatie (gedefinieerd als recidief binnen 30 dagen na laatste PE) en Proportie proefpersonen met iTTP-recidief (gedefinieerd als recidief meer dan 30 dagen na laatste PE)
Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab
Tijd tot normalisatie van markerniveaus voor orgaanschade
Tijdsspanne: Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab
Gedefinieerd als LDH ≤ 2 x ULN, serumcreatinine ≤ 1 x ULN, cardiaal troponine I ≤ 1 x ULN
Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab
Totale duur van ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab
Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab
Duur van verblijf op de intensive care (ICU).
Tijdsspanne: Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab
Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab
Duur van therapeutische PE
Tijdsspanne: Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab
Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab
Percentage patiënten dat een klinische respons bereikt
Tijdsspanne: Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab
gedefinieerd als een normaal aantal bloedplaatjes en LDH < 2 ULN gedurende ten minste 48 uur na initiële normalisatie of respons van het aantal bloedplaatjes
Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab
Tijd tot ADAMTS13-activiteit ≥ 20%
Tijdsspanne: Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab
waar beschikbaar en haalbaar
Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab
Aantal deelnemers met bijwerking
Tijdsspanne: Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab
inclusief ernstige bijwerkingen
Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Behandelpatroon van caplacizumab-therapie
Tijdsspanne: Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab
Dosering en duur
Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab
Soorten en duur van gelijktijdige medicatie
Tijdsspanne: Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab
Vanaf indexdatum tot 12 weken na de laatste dosis caplacizumab

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sanofi

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 juni 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 oktober 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 oktober 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 februari 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 februari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 maart 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 december 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 december 2022

Laatst geverifieerd

1 december 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • OBS17325

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Caplacizumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren