Retrospektiv studie på Caplacizumab-behandlade pediatriska patienter med immunmedierad trombocytopenisk purpura (iTTP)
13 december 2022 uppdaterad av: Sanofi
Retrospektiv datainsamling av pediatriska patienter med immunmedierad trombotisk trombocytopenisk purpura (iTTP) behandlade med Caplacizumab
Syftet med denna retrospektiva datainsamlingsstudie i flera länder (diagramgranskning) är att beskriva effektiviteten och säkerheten för caplacizumab hos pediatriska patienter med iTTP.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Pediatriska patienter som fått caplacizumab kommer att identifieras för inskrivning i diagramgenomgången. Behörighetsperioden börjar den 30 augusti 2018 i Storbritannien (Storbritannien) och Frankrike och den 6 februari 2019 för USA (USA).
Datainsamlingen är helt retrospektiv och kommer att förankras till patientens indexhändelsedatum. Datum för indexhändelse definieras som det datum då patienten påbörjade behandling med caplacizumab. Studieperioden börjar vid indexdatumet och slutar vid det tidigaste datumet då diagrammets abstraktion påbörjades, 12 veckor efter sista dosen av caplacizumabbehandling, dödsdatum eller förlust för uppföljning, beroende på vilket som kommer först.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Chilly-Mazarin, Frankrike, 91380
- Sanofi-Aventis
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 18 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Pediatriska patienter med immunmedierad trombotisk trombocytopen purpura behandlade med Caplacizumab
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patientens ålder ≤18 år vid start av behandling med caplacizumab
- Patienten har en diagnos av iTTP dokumenterad i journalen
- Patienten behandlades med caplacizumab inom behörighetsperioden
Exklusions kriterier:
- Patient avböjt användning av data för studien (där lokala bestämmelser kräver patientmeddelande om planerad studie)
- Patientens medicinska diagram saknas eller går inte att hämta
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Case-Control
- Tidsperspektiv: Retrospektiv
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Trombocytantal svar
Tidsram: Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
definieras som tiden från start av kaplacizumab till initialt antal trombocyter ≥ 150×109/L med efterföljande stopp av dagligt plasmautbyte (PE) inom 5 dagar
|
Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
|
Andel försökspersoner med refraktär iTTP
Tidsram: Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
definieras som avsaknad av fördubbling av trombocytantalet efter fyra dagars behandling med kaplacizumab och en laktatdehydrogenasnivå (LDH) som förblev över den övre normalgränsen (ULN)
|
Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
|
Andel försökspersoner med återkommande sjukdom
Tidsram: Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
Andel försökspersoner med iTTP-exacerbation (definierat som återfall inom 30 dagar efter senaste PE) och Andel försökspersoner med iTTP-återfall (definierat som återfall mer än 30 dagar efter senaste PE)
|
Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
|
Dags för normalisering av organskadamarkörnivåer
Tidsram: Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
Definierat somLDH ≤ 2 x ULN, serumkreatinin ≤ 1 x ULN, hjärttroponin I ≤ 1 x ULN
|
Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
|
Total längd på sjukhusvistelser
Tidsram: Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
|
|
Varaktighet av vistelse på intensivvårdsavdelning (ICU).
Tidsram: Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
|
|
Varaktighet av terapeutisk PE
Tidsram: Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
|
|
Andel patienter som uppnår kliniskt svar
Tidsram: Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
definieras som ett normalt trombocytantal och LDH < 2 ULN i minst 48 timmar efter initial normalisering eller respons av trombocytantalet
|
Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
|
Tid till ADAMTS13-aktivitet ≥ 20 %
Tidsram: Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
där tillgängligt och genomförbart
|
Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
|
Antal deltagare med negativ händelse
Tidsram: Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
inklusive allvarliga biverkningar
|
Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Behandlingsmönster för caplacizumab-terapi
Tidsram: Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
Dosering och varaktighet
|
Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
|
Typer och varaktighet av samtidig medicinering
Tidsram: Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
Från indexdatum upp till 12 veckor efter sista dosen av caplacizumab
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
8 juni 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
28 oktober 2022
Avslutad studie (Faktisk)
28 oktober 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 februari 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 februari 2022
Första postat (Faktisk)
2 mars 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
14 december 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 december 2022
Senast verifierad
1 december 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Immunsystemets sjukdomar
- Autoimmuna sjukdomar
- Hematologiska sjukdomar
- Blödning
- Hemorragiska störningar
- Blodkoagulationsstörningar
- Hudmanifestationer
- Trombocytopeni
- Blodplättssjukdomar
- Trombotiska mikroangiopatier
- Purpura
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura, Trombocytopenisk, Idiopatisk
Andra studie-ID-nummer
- OBS17325
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till patientnivådata och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer.
Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet.
Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .