Estudo retrospectivo em pacientes pediátricos tratados com caplacizumabe com púrpura trombocitopênica imunomediada (iTTP)
13 de dezembro de 2022 atualizado por: Sanofi
Coleta retrospectiva de dados de pacientes pediátricos com púrpura trombocitopênica trombótica imunomediada (TTPi) tratados com caplacizumabe
O objetivo deste estudo retrospectivo de coleta de dados em vários países (revisão de prontuário) é descrever a eficácia e a segurança do caplacizumabe em pacientes pediátricos com iTTP.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os pacientes pediátricos que receberam caplacizumabe serão identificados para inscrição na revisão do prontuário. O período de elegibilidade começa em 30 de agosto de 2018 no Reino Unido (Reino Unido) e na França e em 6 de fevereiro de 2019 nos Estados Unidos (EUA).
A coleta de dados é totalmente retrospectiva e será ancorada na data do evento índice do paciente. A data do evento índice é definida como a data em que o paciente iniciou o tratamento com caplacizumabe. O período do estudo começa na data do índice e termina na primeira data de início da abstração do gráfico, 12 semanas após a última dose do tratamento com caplacizumabe, data da morte ou perda de acompanhamento, o que ocorrer primeiro.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Chilly-Mazarin, França, 91380
- Sanofi-Aventis
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 18 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes pediátricos com púrpura trombocitopênica trombótica imunomediada tratados com caplacizumabe
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente com idade ≤18 anos no início do tratamento com caplacizumabe
- Paciente tem diagnóstico de iTTP documentado no prontuário
- O paciente foi tratado com caplacizumabe dentro do período de elegibilidade
Critério de exclusão:
- O paciente recusou o uso de dados para o estudo (onde os regulamentos locais exigem a notificação do paciente sobre o estudo planejado)
- O prontuário médico do paciente está ausente ou não pode ser recuperado
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Controle de caso
- Perspectivas de Tempo: Retrospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Resposta de contagem de plaquetas
Prazo: Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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definido como o tempo desde o início do caplacizumabe até a contagem inicial de plaquetas ≥ 150×109/L com subsequente interrupção da plasmaférese diária (PE) dentro de 5 dias
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Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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Proporção de indivíduos com iTTP refratário
Prazo: Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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definido como a falta de duplicação da contagem de plaquetas após quatro dias de tratamento com caplacizumabe e um nível de lactato desidrogenase (LDH) que permaneceu acima do limite superior da faixa normal (ULN)
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Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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Proporção de indivíduos com doença recorrente
Prazo: Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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Proporção de indivíduos com exacerbação de iTTP (definida como recorrência dentro de 30 dias após o último EP) e Proporção de indivíduos com recaída de iTTP (definida como recorrência mais de 30 dias após o último EP)
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Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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Tempo para a normalização dos níveis de marcadores de danos aos órgãos
Prazo: Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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Definido comoLDH ≤ 2 x LSN, Creatinina sérica ≤ 1 x LSN, Troponina cardíaca I ≤ 1 x LSN
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Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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Duração total das internações
Prazo: Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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Duração da permanência na unidade de terapia intensiva (UTI)
Prazo: Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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Duração da EP terapêutica
Prazo: Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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Proporção de pacientes que alcançaram resposta clínica
Prazo: Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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definido como uma contagem normal de plaquetas e LDH < 2 LSN por pelo menos 48 horas após a normalização inicial ou resposta da contagem de plaquetas
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Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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Tempo para atividade de ADAMTS13 ≥ 20%
Prazo: Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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quando disponível e viável
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Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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Número de participantes com evento adverso
Prazo: Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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incluindo eventos adversos graves
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Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Padrão de tratamento da terapia com caplacizumabe
Prazo: Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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Dosagem e duração
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Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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Tipos e duração dos medicamentos concomitantes
Prazo: Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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Da data índice até 12 semanas após a última dose de caplacizumabe
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de junho de 2022
Conclusão Primária (Real)
28 de outubro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
28 de outubro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de fevereiro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de fevereiro de 2022
Primeira postagem (Real)
2 de março de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de dezembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de dezembro de 2022
Última verificação
1 de dezembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças autoimunes
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Manifestações de pele
- Trombocitopenia
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
Outros números de identificação do estudo
- OBS17325
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .