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Studio retrospettivo su pazienti pediatrici trattati con Caplacizumab con porpora trombocitopenica immuno-mediata (iTTP)

13 dicembre 2022 aggiornato da: Sanofi

Raccolta dati retrospettiva di pazienti pediatrici con porpora trombotica trombocitopenica immuno-mediata (iTTP) trattati con caplacizumab

Lo scopo di questo studio di raccolta dati retrospettivo multinazionale (revisione del grafico) è descrivere l'efficacia e la sicurezza di caplacizumab nei pazienti pediatrici con iTTP.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti pediatrici che hanno ricevuto caplacizumab saranno identificati per l'arruolamento nella revisione del grafico. Il periodo di ammissibilità inizia il 30 agosto 2018 nel Regno Unito (UK) e in Francia e il 6 febbraio 2019 per gli Stati Uniti (US).

La raccolta dei dati è completamente retrospettiva e sarà ancorata alla data dell'evento indice del paziente. La data dell'evento indice è definita come la data in cui il paziente ha iniziato il trattamento con caplacizumab. Il periodo di studio inizia alla data indice e termina alla prima data di inizio dell'estrazione del grafico, 12 settimane dopo l'ultima dose di trattamento con caplacizumab, la data del decesso o la perdita al follow-up, che si verifica per prima.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Chilly-Mazarin, Francia, 91380
        • Sanofi-Aventis

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti pediatrici con porpora trombotica trombocitopenica immuno-mediata trattati con Caplacizumab

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età del paziente ≤18 anni all'inizio del trattamento con caplacizumab
  • Il paziente ha una diagnosi di iTTP documentata nella cartella clinica
  • Il paziente è stato trattato con caplacizumab entro il periodo di ammissibilità

Criteri di esclusione:

  • Il paziente ha rifiutato l'uso dei dati per lo studio (dove le normative locali richiedono la notifica al paziente dello studio pianificato)
  • Cartella clinica del paziente mancante o non recuperabile

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Caso di controllo
  • Prospettive temporali: Retrospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta conta piastrinica
Lasso di tempo: Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab
definito come tempo dall'inizio di caplacizumab alla conta piastrinica iniziale ≥ 150×109/L con successiva interruzione dello scambio plasmatico giornaliero (EP) entro 5 giorni
Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab
Proporzione di soggetti con iTTP refrattario
Lasso di tempo: Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab
definito come mancato raddoppio della conta piastrinica dopo quattro giorni di trattamento con caplacizumab e un livello di lattato deidrogenasi (LDH) che è rimasto al di sopra del limite superiore della norma (ULN)
Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab
Proporzione di soggetti con malattia ricorrente
Lasso di tempo: Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab
Proporzione di soggetti con esacerbazione iTTP (definita come recidiva entro 30 giorni dall'ultima EP) e Proporzione di soggetti con recidiva iTTP (definita come recidiva oltre 30 giorni dopo l'ultima EP)
Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab
Tempo di normalizzazione dei livelli dei marcatori di danno d'organo
Lasso di tempo: Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab
Definito come LDH ≤ 2 x ULN, creatinina sierica ≤ 1 x ULN, troponina cardiaca I ≤ 1 x ULN
Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab
Durata totale delle degenze ospedaliere
Lasso di tempo: Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab
Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab
Durata della degenza in unità di terapia intensiva (ICU).
Lasso di tempo: Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab
Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab
Durata dell'EP terapeutica
Lasso di tempo: Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab
Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab
Percentuale di pazienti che ottengono una risposta clinica
Lasso di tempo: Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab
definito come conta piastrinica normale e LDH < 2 ULN per almeno 48 ore dopo la normalizzazione iniziale o la risposta della conta piastrinica
Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab
Tempo all'attività ADAMTS13 ≥ 20%
Lasso di tempo: Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab
ove disponibile e fattibile
Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab
Numero di partecipanti con evento avverso
Lasso di tempo: Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab
compresi gli eventi avversi gravi
Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modello di trattamento della terapia con caplacizumab
Lasso di tempo: Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab
Dosaggio e durata
Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab
Tipi e durata dei farmaci concomitanti
Lasso di tempo: Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab
Dalla data indice fino a 12 settimane dopo l'ultima dose di caplacizumab

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 giugno 2022

Completamento primario (Effettivo)

28 ottobre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

28 ottobre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 febbraio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 febbraio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

2 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 dicembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 dicembre 2022

Ultimo verificato

1 dicembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OBS17325

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Caplacizumab

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