Retrospektív vizsgálat immunmediált thrombocytopeniás purpurában (iTTP) szenvedő, caplacizumabbal kezelt gyermekgyógyászati betegeken
2022. december 13. frissítette: Sanofi
Retrospektív adatgyűjtés az immunmediált thromboticus thrombocytopeniás purpurában (iTTP) kaplacizumabbal kezelt gyermek betegekről
Ennek a több országra kiterjedő, retrospektív adatgyűjtési vizsgálatnak (diagram áttekintése) a célja, hogy leírja a caplacizumab hatékonyságát és biztonságosságát iTTP-ben szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Azon gyermekgyógyászati betegeket, akik kaplacizumabot kaptak, be kell azonosítani a táblázat áttekintésébe. A jogosultsági időszak az Egyesült Királyságban (Egyesült Királyság) és Franciaországban 2018. augusztus 30-án, az Egyesült Államokban (USA) pedig 2019. február 6-án kezdődik.
Az adatgyűjtés teljes mértékben visszamenőleges, és a páciens indexeseményének dátumához lesz rögzítve. Az index esemény dátuma az a dátum, amikor a beteg elkezdte a kaplacizumab-kezelést. A vizsgálati időszak az index dátumával kezdődik, és a diagram absztrakciójának legkorábbi megkezdésének időpontjában ér véget, 12 héttel a kaplacizumab-kezelés utolsó adagja után, a halálozás dátuma vagy az utánkövetés elvesztése után, amelyik előbb következik be.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
4
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Chilly-Mazarin, Franciaország, 91380
- Sanofi-Aventis
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 18 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Immunmediált thromboticus trombocitopéniás purpurában szenvedő, kaplacizumabbal kezelt gyermekgyógyászati betegek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A beteg életkora ≤ 18 év a kaplacizumab-kezelés megkezdésekor
- A betegnél az iTTP diagnózisa szerepel az orvosi nyilvántartásban
- A beteget kaplacizumabbal kezelték a jogosultsági időszakon belül
Kizárási kritériumok:
- A beteg megtagadta az adatok vizsgálathoz való felhasználását (ahol a helyi szabályozás előírja a beteg értesítését a tervezett vizsgálatról)
- A páciens egészségügyi kártyája hiányzik, vagy nem kereshető
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Case-Control
- Időperspektívák: Visszatekintő
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A vérlemezkeszám válasz
Időkeret: Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
úgy definiálható, mint a kaplacizumab kezelés megkezdésétől a kezdeti thrombocytaszám ≥ 150 × 109/l eléréséig eltelt idő, majd a napi plazmacsere (PE) leállítása 5 napon belül.
|
Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
|
A tűzálló iTTP-vel rendelkező alanyok aránya
Időkeret: Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
definíció szerint a vérlemezkeszám megduplázódásának hiánya négynapos kaplacizumab-kezelés után, és a laktát-dehidrogenáz (LDH) szintje a normál felső határ (ULN) felett maradt.
|
Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
|
A visszatérő betegségben szenvedők aránya
Időkeret: Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
Az iTTP exacerbációban szenvedő alanyok aránya (az utolsó PE után 30 napon belüli kiújulásként definiálva) és az iTTP-relapszusban szenvedő alanyok aránya (az utolsó PE után 30 napon belüli kiújulásként definiálva)
|
Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
|
A szervkárosodás markerszintjének normalizálásának ideje
Időkeret: Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
Meghatározása: LDH ≤ 2 x ULN, szérum kreatinin ≤ 1 x ULN, szív troponin I ≤ 1 x ULN
|
Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
|
A kórházi tartózkodás teljes időtartama
Időkeret: Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
|
|
Az intenzív osztályon (ICU) való tartózkodás időtartama
Időkeret: Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
|
|
A terápiás PE időtartama
Időkeret: Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
|
|
A klinikai választ elérő betegek aránya
Időkeret: Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
normális thrombocytaszámként definiálva, és az LDH < 2 ULN legalább 48 órán keresztül a kezdeti normalizálást vagy a vérlemezkeszám válaszát követően
|
Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
|
Az ADAMTS13 aktivitásig eltelt idő ≥ 20%
Időkeret: Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
ahol elérhető és megvalósítható
|
Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
|
Káros eseményben résztvevők száma
Időkeret: Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
beleértve a súlyos nemkívánatos eseményeket
|
Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A caplacizumab-terápia kezelési mintája
Időkeret: Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
Adagolás és időtartam
|
Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
|
Az egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek típusai és időtartama
Időkeret: Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
Az index dátumától a kaplacizumab utolsó adagját követő 12 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. június 8.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. október 28.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. október 28.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. február 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. február 22.
Első közzététel (Tényleges)
2022. március 2.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. december 14.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. december 13.
Utolsó ellenőrzés
2022. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Immunrendszeri betegségek
- Autoimmun betegség
- Hematológiai betegségek
- Vérzés
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Véralvadási zavarok
- A bőr megnyilvánulásai
- Thrombocytopenia
- Vérlemezke-rendellenességek
- Trombózisos mikroangiopátiák
- Purpura
- Purpura, thrombocytopeniás
- Purpura, thrombocytopeniás, idiopátiás
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- OBS17325
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Igen
IPD terv leírása
A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit.
A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a kísérletben résztvevők magánéletének védelme érdekében.
A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .