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Estudio retrospectivo en pacientes pediátricos tratados con caplacizumab con púrpura trombocitopénica inmunomediada (iTTP)

13 de diciembre de 2022 actualizado por: Sanofi

Recopilación retrospectiva de datos de pacientes pediátricos con púrpura trombocitopénica trombótica inmunomediada (iTTP) tratados con caplacizumab

El propósito de este estudio de recopilación de datos retrospectivo de varios países (revisión de gráficos) es describir la eficacia y seguridad de caplacizumab en pacientes pediátricos con iTTP.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los pacientes pediátricos que recibieron caplacizumab serán identificados para su inscripción en la revisión de expedientes. El período de elegibilidad comienza el 30 de agosto de 2018 en el Reino Unido (UK) y Francia y el 6 de febrero de 2019 para los Estados Unidos (US).

La recopilación de datos es completamente retrospectiva y se anclará a la fecha del evento índice del paciente. La fecha del evento índice se define como la fecha en que el paciente inició el tratamiento con caplacizumab. El período de estudio comienza en la fecha índice y finaliza en la fecha más temprana de inicio de extracción del historial, 12 semanas después de la última dosis de tratamiento con caplacizumab, fecha de muerte o pérdida de seguimiento, lo que ocurra primero.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Chilly-Mazarin, Francia, 91380
        • Sanofi-Aventis

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes pediátricos con púrpura trombocitopénica trombótica inmunomediada tratados con caplacizumab

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad del paciente ≤ 18 años al inicio del tratamiento con caplacizumab
  • El paciente tiene un diagnóstico de iTTP documentado en la historia clínica
  • El paciente fue tratado con caplacizumab dentro del período de elegibilidad

Criterio de exclusión:

  • El paciente rechazó el uso de los datos para el estudio (cuando las reglamentaciones locales exigen que se notifique al paciente sobre el estudio planificado)
  • Falta el historial médico del paciente o no se puede recuperar

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Control de caso
  • Perspectivas temporales: Retrospectivo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta del recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab
definido como el tiempo desde el inicio de caplacizumab hasta el recuento inicial de plaquetas ≥ 150 × 109/l con la interrupción subsiguiente del intercambio plasmático diario (PE) dentro de los 5 días
Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab
Proporción de sujetos con iTTP refractario
Periodo de tiempo: Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab
definido como la falta de duplicación del recuento de plaquetas después de cuatro días de tratamiento con caplacizumab y un nivel de lactato deshidrogenasa (LDH) que permaneció por encima del límite superior del rango normal (LSN)
Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab
Proporción de sujetos con enfermedad recurrente
Periodo de tiempo: Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab
Proporción de sujetos con exacerbación de iTTP (definida como recurrencia dentro de los 30 días posteriores a la última EP) y Proporción de sujetos con recaída de iTTP (definida como recurrencia más de 30 días después de la última EP)
Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab
Tiempo hasta la normalización de los niveles de marcadores de daño orgánico
Periodo de tiempo: Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab
Definido como LDH ≤ 2 x ULN, creatinina sérica ≤ 1 x ULN, troponina cardíaca I ≤ 1 x ULN
Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab
Duración total de las estancias de hospitalización
Periodo de tiempo: Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab
Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab
Duración de la estancia en la unidad de cuidados intensivos (UCI)
Periodo de tiempo: Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab
Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab
Duración de la EP terapéutica
Periodo de tiempo: Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab
Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab
Proporción de pacientes que lograron una respuesta clínica
Periodo de tiempo: Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab
definido como un recuento de plaquetas normal y LDH < 2 ULN durante al menos 48 horas después de la normalización inicial o la respuesta del recuento de plaquetas
Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab
Tiempo hasta la actividad de ADAMTS13 ≥ 20 %
Periodo de tiempo: Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab
donde esté disponible y sea factible
Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab
Número de participantes con evento adverso
Periodo de tiempo: Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab
incluyendo eventos adversos graves
Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Patrón de tratamiento de la terapia con caplacizumab
Periodo de tiempo: Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab
Dosificación y duración
Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab
Tipos y duración de los medicamentos concomitantes
Periodo de tiempo: Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab
Desde la fecha índice hasta 12 semanas después de la última dosis de caplacizumab

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sanofi

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de junio de 2022

Finalización primaria (Actual)

28 de octubre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

28 de octubre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de febrero de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de febrero de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

2 de marzo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de diciembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de diciembre de 2022

Última verificación

1 de diciembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • OBS17325

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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