Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Retrospektiv undersøgelse af Caplacizumab-behandlede pædiatriske patienter med immunmedieret trombocytopenisk purpura (iTTP)

13. december 2022 opdateret af: Sanofi

Retrospektiv dataindsamling af pædiatriske patienter med immunmedieret trombotisk trombocytopenisk purpura (iTTP) behandlet med caplacizumab

Formålet med denne retrospektive dataindsamlingsundersøgelse i flere lande (diagramgennemgang) er at beskrive effektiviteten og sikkerheden af ​​caplacizumab hos pædiatriske patienter med iTTP.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Pædiatriske patienter, der fik caplacizumab, vil blive identificeret til optagelse i diagramgennemgangen. Berettigelsesperioden starter den 30. august 2018 i Storbritannien (UK) og Frankrig og den 6. februar 2019 for USA (USA).

Dataindsamling er fuldt retrospektiv og vil være forankret til patientens indekshændelsesdato. Indekshændelsesdatoen er defineret som den dato, hvor patienten påbegyndte behandling med caplacizumab. Undersøgelsesperioden begynder på indeksdatoen og slutter på den tidligste dato for påbegyndelse af diagramabstraktion, 12 uger efter sidste dosis af caplacizumab-behandling, dødsdato eller tab til opfølgning, alt efter hvad der kommer først.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Chilly-Mazarin, Frankrig, 91380
        • Sanofi-Aventis

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Pædiatriske patienter med immunmedieret trombotisk trombocytopenisk purpura behandlet med Caplacizumab

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter i alderen ≤18 år ved start af behandling med caplacizumab
  • Patienten har en diagnose af iTTP dokumenteret i journalerne
  • Patienten blev behandlet med caplacizumab inden for berettigelsesperioden

Ekskluderingskriterier:

  • Patient afvist brug af data til undersøgelse (hvor lokale regler kræver patientmeddelelse om planlagt undersøgelse)
  • Patientens lægeskema mangler eller kan ikke genfindes

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Case-Control
  • Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blodpladeantal respons
Tidsramme: Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab
defineret som tid fra initiering af caplacizumab til initialt blodpladetal ≥ 150×109/L med efterfølgende stop af daglig plasmaudskiftning (PE) inden for 5 dage
Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab
Andel af forsøgspersoner med refraktær iTTP
Tidsramme: Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab
defineret som manglende fordobling af trombocyttallet efter fire dages behandling med caplacizumab og et lactatdehydrogenase (LDH) niveau, der forblev over den øvre grænse for normalområdet (ULN)
Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab
Andel af forsøgspersoner med tilbagevendende sygdom
Tidsramme: Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab
Andel af forsøgspersoner med iTTP-eksacerbation (defineret som recidiv inden for 30 dage efter sidste PE) og andel af forsøgspersoner med iTTP-tilbagefald (defineret som recidiv mere end 30 dage efter sidste PE)
Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab
Tid til normalisering af organskademarkørniveauer
Tidsramme: Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab
Defineret som LDH ≤ 2 x ULN, serumkreatinin ≤ 1 x ULN, hjertetroponin I ≤ 1 x ULN
Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab
Samlet varighed af indlæggelsesophold
Tidsramme: Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab
Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab
Varighed af intensiv afdeling (ICU) ophold
Tidsramme: Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab
Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab
Varighed af terapeutisk PE
Tidsramme: Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab
Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab
Andel af patienter, der opnår klinisk respons
Tidsramme: Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab
defineret som et normalt trombocyttal og LDH < 2 ULN i mindst 48 timer efter initial normalisering eller respons af trombocyttal
Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab
Tid til ADAMTS13-aktivitet ≥ 20 %
Tidsramme: Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab
hvor det er muligt og muligt
Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab
Antal deltagere med Uønsket hændelse
Tidsramme: Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab
herunder alvorlige bivirkninger
Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsmønster for caplacizumab-terapi
Tidsramme: Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab
Dosering og varighed
Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab
Typer og varighed af samtidig medicin
Tidsramme: Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab
Fra indeksdato op til 12 uger efter sidste dosis caplacizumab

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. juni 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. oktober 2022

Studieafslutning (Faktiske)

28. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. februar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. februar 2022

Først opslået (Faktiske)

2. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. december 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. december 2022

Sidst verificeret

1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OBS17325

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Immun-medieret trombocytopenisk purpura

Kliniske forsøg med Caplacizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner