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Caplacizumab治疗免疫介导的血小板减少性紫癜（iTTP）儿科患者的回顾性研究

2022年12月13日更新者：Sanofi

Caplacizumab 治疗免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜 (iTTP) 儿科患者的回顾性数据收集

这项多国回顾性数据收集研究（图表审查）的目的是描述 caplacizumab 在 iTTP 儿科患者中的有效性和安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

免疫介导的血小板减少性紫癜

干预/治疗

药品：卡普西单抗

详细说明

接受 caplacizumab 治疗的儿科患者将被确定参加图表审查。英国 (UK) 和法国的资格期从 2018 年 8 月 30 日开始，美国 (US) 的资格期从 2019 年 2 月 6 日开始。

数据收集是完全回顾性的，将与患者的索引事件日期挂钩。指数事件日期定义为患者开始 caplacizumab 治疗的日期。研究期从索引日期开始，到图表提取开始的最早日期、最后一剂 caplacizumab 治疗后 12 周、死亡日期或失访日期（以先到者为准）结束。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

法国
- - Chilly-Mazarin、法国、91380
    - Sanofi-Aventis

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

Caplacizumab 治疗免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜儿科患者

描述

纳入标准：

患者在开始 caplacizumab 治疗时年龄≤18 岁
患者的病历中记录了 iTTP 的诊断
患者在资格期内接受了 caplacizumab 治疗

排除标准：

患者拒绝将数据用于研究（当地法规要求患者通知计划研究）
患者的病历丢失或无法检索

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：病例对照
时间观点：追溯

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
血小板计数反应大体时间：从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周	定义为从 caplacizumab 开始到初始血小板计数 ≥ 150×109/L 并随后在 5 天内停止每日血浆置换 (PE) 的时间	从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周
难治性 iTTP 受试者的比例大体时间：从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周	定义为在 caplacizumab 治疗四天后血小板计数未加倍且乳酸脱氢酶 (LDH) 水平仍高于正常上限 (ULN)	从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周
患有复发性疾病的受试者比例大体时间：从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周	ITTP 恶化的受试者比例（定义为上次 PE 后 30 天内复发）和 iTTP 复发的受试者比例（定义为上次 PE 后 30 天内复发）	从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周
器官损伤标志物水平正常化的时间大体时间：从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周	定义为 LDH ≤ 2 x ULN，血清肌酐 ≤ 1 x ULN，心肌肌钙蛋白 I ≤ 1 x ULN	从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周
总住院时间大体时间：从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周		从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周
重症监护病房（ICU）停留时间大体时间：从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周		从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周
治疗性 PE 的持续时间大体时间：从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周		从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周
达到临床反应的患者比例大体时间：从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周	定义为正常血小板计数和 LDH < 2 ULN 至少 48 小时后初始正常化或血小板计数反应	从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周
ADAMTS13 活动时间 ≥ 20% 大体时间：从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周	在可行的情况下	从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周
出现不良事件的参与者人数大体时间：从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周	包括严重不良事件	从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
Caplacizumab治疗的治疗模式大体时间：从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周	剂量和持续时间	从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周
合并用药的类型和持续时间大体时间：从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周		从索引日期到最后一剂 caplacizumab 后 12 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sanofi

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年6月8日

初级完成 (实际的)

2022年10月28日

研究完成 (实际的)

2022年10月28日

研究注册日期

首次提交

2022年2月22日

首先提交符合 QC 标准的

2022年2月22日

首次发布 (实际的)

2022年3月2日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年12月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年12月13日

最后验证

2022年12月1日