全身性重症筋無力症の2歳から18歳未満の小児におけるニポカリマブの研究
2026年7月30日 更新者：Janssen Research & Development, LLC
全身性重症筋無力症の2歳から18歳未満の小児におけるニポカリマブの薬物動態、薬力学、安全性および活性を評価する非盲検非対照多施設研究
この研究の目的は、2 歳未満の小児患者の総血清免疫グロブリン G (IgG) に対するニポカリマブの効果を判断することです (
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
12
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
アクセスの拡大
一時的に利用できません 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Study Contact
- 電話番号：844-434-4210
- メール：Participate-In-This-Study1@its.jnj.com
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- 募集
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- 完了
- Childrens Hospital Los Angeles
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- 募集
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- 募集
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- 募集
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33613
- 募集
- University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
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Kansas
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Lawrence、Kansas、アメリカ、66045
- 完了
- University of Kansas Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- 募集
- C.S. Mott Children's Hospital
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- 募集
- Penn State Milton S Hershey Medical Ctr
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19106
- 募集
- Childrens Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- 終了しました
- University of Pittsburgh Medical Center
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Leiden、オランダ、2333 ZA
- 募集
- Leiden University Medical Center
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Gdansk、ポーランド、80 211
- 募集
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Azumino-shi、日本、399-8288
- 募集
- Nagano Children's Hospital
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Chiba、日本、260 8677
- 完了
- Chiba University Hospital
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Miyazaki、日本、889-1692
- 募集
- University of Miyazaki Hospital
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Nishinomiya-Shi、日本、663-8501
- 募集
- Hyogo College of Medicine Hospital
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Saitama Shi、日本、330-8777
- 募集
- Saitama Prefecture Children's Medical Center
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Shinjuku-ku、日本、162-8666
- 募集
- Tokyo Women's Medical University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -全身性筋力低下を伴う重症筋無力症（MG）の診断 アメリカ重症筋無力症財団（MGFA）によって定義された全身性重症筋無力症（gMG）の臨床基準を満たす 臨床分類クラスIIa / b、IIIa / b、またはIVa / bでふるい分け
- -スクリーニング時にアセチルコリン受容体（抗AChR）抗体または筋肉特異的チロシンキナーゼ（抗MuSK）抗体の血清学的検査が陽性である
- ハーブ、自然療法、伝統的な中国の治療法、アーユルヴェーダまたは栄養補助食品、または医療用マリファナ（医師の処方箋による）を使用している参加者は、これらの薬物の使用が治験責任医師に受け入れられる場合に適格です。 これらの治療法は、研究を通じて安定した用量とレジメンを維持する必要があります
- -プロトコルに従って注入および採血による薬物投与を可能にするのに十分な静脈アクセスがあります
- 参加者は、年齢と性別の体重と体格指数が 5 ～ 95 パーセンタイルである必要があります。 95パーセンタイルを超える肥満の参加者および5パーセンタイル未満の低体重の参加者は、医学的クリアランス後に参加することができます
- -出産の可能性のある女性は、スクリーニング時に高感度血清（ベータ-ヒト絨毛性ゴナドトロピン[ベータ-hCG]）が陰性でなければならず、研究介入の投与前の1日目に尿妊娠検査が陰性である必要があります
除外基準:
- -重度および/または制御されていない肝臓の病歴がある（例、ウイルス性/アルコール性/自己免疫性肝炎/肝硬変/および/または代謝性肝疾患）、胃腸、腎臓、肺、心血管（先天性心疾患を含む）、精神医学的、神経学的筋骨格障害、 -他の医学的障害（真性糖尿病など）、またはスクリーニング検査室での臨床的に重大な異常で、参加者の研究への完全な参加を妨げる可能性がある、および/または参加者の安全性または研究結果の妥当性を危険にさらす可能性がある
- -彼/彼女の全身性重症筋無力症（gMG）の治療に関連しない臨床的免疫不全症候群が確認されているか疑われている、または先天性または遺伝性免疫不全の家族歴がある 参加者に存在しないことが確認されていない限り
- -スクリーニング前の12か月以内に胸腺摘出術を受けたか、胸腺摘出が計画されています 研究の積極的な治療段階
- 治療用タンパク質に対するアナフィラキシーなど、以前に重度の即時型過敏症反応を示したことがある (例: モノクローナル抗体)
- -スクリーニングの12週間以内に心筋梗塞、不安定な虚血性心疾患、または脳卒中を経験した
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ニポカリマブ
2 歳以上 18 歳未満（全世界）および 8 歳以上 18 歳未満（米国サイトのみ）の参加者は、年齢に応じて 2 つのコホート（12 歳以上 18 歳未満の青少年と 2 歳未満の小児）に分けられます。 12歳未満まではニポカリマブを2週間に1回、24週間投与する。
24 週目以降、すべての参加者は長期延長 (LTE) に登録するオプションを利用できます。
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ニポカリマブは、IV 注入として投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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感染性有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：3年まで
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感染性の有害事象のある参加者の数が報告されます。
AE とは、臨床試験に参加している参加者において、試験中の医薬品/生物剤と必ずしも因果関係があるとは限らない、あらゆる不都合な医学的事象です。
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3年まで
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重篤な有害事象 (SAE) のある参加者の数
時間枠：3年まで
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SAEの参加者数が報告されます。
SAE とは、死亡、永続的または重大な障害/不能、入院または既存の入院の延長を必要とする、生命を脅かす経験である、先天性異常/先天性欠損症である、感染性病原体の伝染が疑われる、医薬品は、上記の結果の 1 つを防ぐために医学的に重要です。
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3年まで
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臨床検査で異常があった参加者数
時間枠：3年まで
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臨床検査（化学、血液学、凝固、尿検査を含む）で異常を示した参加者の数が報告されます。
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3年まで
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バイタルサインに異常のある参加者数
時間枠：3年まで
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座位の脈拍/心拍数、座位の収縮期および拡張期血圧、口内温度 (摂氏) などのバイタルサインに異常のある参加者の数が報告されます。
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3年まで
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身体検査に異常のある参加者数
時間枠：3年まで
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身長、体重、皮膚の評価、頭、目、耳、鼻、喉、首、甲状腺、肺、心臓、腹部、リンパ節、四肢などの身体検査で異常のある参加者の数が報告されます。
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3年まで
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経時的なニポカリマブの血清濃度
時間枠：3年まで
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血清サンプルを分析して、検証済みの特異的で感度の高いイムノアッセイ法を使用して、ニポカリマブの濃度を決定します。
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3年まで
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ニポカリマブのクリアランス (CL)
時間枠：3年まで
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CL は、単位時間あたりにニポカリマブが完全に除去される血清の量として定義されます。
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3年まで
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ニポカリマブの流通量（V）
時間枠：3年まで
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V は、ニポカリマブが血清中に留まるか、他の組織コンパートメントに再分布する傾向を表すものとして定義されます。
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3年まで
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ニポカリマブの半減期（t1/2）
時間枠：3年まで
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t1/2 は、体内のニポカリマブの活性物質が半減するのにかかる時間として定義されます。
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3年まで
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ニポカリマブの定常状態ピーク濃度 (Cpeak,ss)
時間枠：3年まで
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Cpeak,ss は、定常状態におけるニポカリマブのピーク血清濃度として定義されます。
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3年まで
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ニポカリマブの定常状態トラフ濃度 (Ctrough,ss)
時間枠：3年まで
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Ctrough,ss が報告されます。
これは、定常状態での投与間隔の開始直前に観察されたニポカリマブの血清濃度として定義されます。
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3年まで
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ニポカリマブの定常状態曲線下面積 (AUCss)
時間枠：3年まで
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AUCss は、定常状態でのニポカリマブの曲線下面積として定義されます。
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3年まで
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総血清免疫グロブリン G (IgG) レベルのベースラインからの変化
時間枠：最長3年
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総血清 IgG レベルのベースラインからの変化が報告されました。
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最長3年
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特別関心事有害事象（AESI）のある参加者の数
時間枠：最長3年
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AESI を持つ参加者の数が報告されます。
以下の状況に関連する治療中に発生した AE は、AESI と考えられます。 a) 重篤な感染症、または静脈内 (IV) 抗感染症薬または手術/侵襲的介入が必要な感染症。 b) アルブミンが 20 グラム/リットル (g/L) 未満 (<) 2.0 グラム/デシリットル [g/dL] 未満の低アルブミン血症) c) 日和見感染症、および d) 重篤および非重篤な深部静脈血栓症 (DVT) ）および/または肺塞栓症（PE）。
研究介入の初回投与時または投与後から研究終了までに発生したAEは緊急治療です。
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最長3年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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重症筋無力症のベースラインからの変化 - 日常生活動作 (MG-ADL) スコア
時間枠：3年まで
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MG-ADLスコアのベースラインからの変化が報告されます。
MG-ADL スコアは、参加者の重症筋無力症 (MG) 症状の重症度を迅速に評価します。
8つの機能（話す、噛む、飲み込む、呼吸する、歯磨きや髪をとかす能力の障害、椅子から立ち上がる能力の障害、複視、まぶたの垂れ下がり）を4段階で評価：0（障害なし） ～3（重度の障害）。
合計スコアは 8 つの機能スコアの合計で、0 から 24 の範囲になります。
スコアが高いほど、症状の重症度が高いことを示します。
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3年まで
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定量的重症筋無力症（QMG）スコアの変化
時間枠：3年まで
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QMG スコアは、13 の要素からなる標準化された定量的な筋力評価です (医師、医師助手、ナース プラクティショナー、看護師など、訓練を受けた資格のある医療専門家 [HCP] によって管理されます)。
各筋力成分の定量的結果は、次の 4 段階スケールにマッピングされます。0 は (=) なし、1 = 軽度、2 = 中等度、3 = 重度です。
合計スコアは 13 のコンポーネント スコアの合計で、0 から 39 の範囲になります。
スコアが高いほど、弱点が大きいことを示します。
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3年まで
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ヨーロッパの生活の質 5 次元ユース (EQ-5D-Y) ツール スコア
時間枠：3年まで
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EQ-5D-Y は、健康状態の尺度として使用するための標準化された子供に優しい器具であり、主に子供や青年による自己完了、または子供の介護者が完了するプロキシ バージョンを介して設計されています。
EQ-5D-Y 記述システムは、次の 5 つの次元で構成されます: 可動性、身の回りの世話 (洗濯と着替え)、通常の活動、痛みまたは不快感、および心配または不幸な感じ。
5 つの次元のそれぞれは、知覚される問題の 3 つのレベルに分けられます (レベル 1 は問題がないことを示し、レベル 2 は問題があることを示し、レベル 3 は問題が多いことを示します)。
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3年まで
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神経学的生活の質 (Neuro-QoL) 小児疲労スコア
時間枠：3年まで
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Neuro-QoL 小児疲労スコアは、10 歳以上の参加者の疲労の影響を評価するために使用されます (
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3年まで
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患者全体の重症度の印象 (PGI-S) スコア
時間枠：3年まで
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PGI-Sスコアは、10歳から18歳未満の参加者の全身性重症筋無力症（gMG）による疲労の重症度を評価するために使用されます。
参加者は、次の 5 段階のスケールを使用して、過去 7 日間の疲労を評価するよう求められます: 1 = なし、2 = 軽度、3 = 中程度、4 = 重度、および 5 = 非常に重度。
スコアが高いほど、疲労の重症度が高いことを示します。
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3年まで
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患者全体の変化の印象 (PGI-C) スコア
時間枠：3年まで
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PGI-C スコアは、10 歳から
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3年まで
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ニポカリマブに対する抗薬物抗体[ADA]を有する参加者の数
時間枠：3年まで
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ニポカリマブに対するADAを有する参加者の数が報告されます。
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3年まで
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ニポカリマブに対する中和抗体（NAb）を有する参加者の数
時間枠：3年まで
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ニポカリマブに対するNAbを持つ参加者の数が報告されます。
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3年まで
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ジフテリアまたは破傷風に対するワクチン抗体価を持つ参加者の数
時間枠：3年まで
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ジフテリアまたは破傷風に対するワクチン抗体価を持つ参加者の数が報告されます。
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3年まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial、Janssen Research & Development, LLC
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年7月20日
一次修了 (推定)
2027年6月30日
研究の完了 (推定)
2029年7月2日
試験登録日
最初に提出
2022年2月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年2月22日
最初の投稿 (実際)
2022年3月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月30日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CR109137
- 2021-002479-20 (EudraCT番号)
- 80202135MYG2001 (その他の識別子：Janssen Research & Development, LLC)
- 2022-502539-21-00 (レジストリ識別子：EUCT number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson and Johnson のデータ共有ポリシーは、www.janssen.com/clinical-trials/transparency で入手できます。
このサイトに記載されているように、研究データへのアクセスのリクエストは、Yale Open Data Access (YODA) Project サイト (yoda.yale.edu) から送信できます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。