Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie nipokalimabu u dzieci w wieku od 2 do mniej niż 18 lat z uogólnioną miastenią

30 lipca 2026 zaktualizowane przez: Janssen Research & Development, LLC

Otwarte, niekontrolowane, wieloośrodkowe badanie oceniające farmakokinetykę, farmakodynamikę, bezpieczeństwo i aktywność nipokalimabu u dzieci w wieku od 2 do mniej niż 18 lat z uogólnioną miastenią

Celem tego badania jest określenie wpływu nipokalimabu na całkowitą surowiczą immunoglobulinę G (IgG) u dzieci i młodzieży w wieku od 2 do mniej niż (

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Chwilowo niedostępne poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2333 ZA
        • Rekrutacyjny
        • Leiden University Medical Center
  • Japonia
      • Azumino-shi, Japonia, 399-8288
        • Rekrutacyjny
        • Nagano Children's Hospital
      • Chiba, Japonia, 260 8677
        • Zakończony
        • Chiba University Hospital
      • Miyazaki, Japonia, 889-1692
        • Rekrutacyjny
        • University of Miyazaki Hospital
      • Nishinomiya-Shi, Japonia, 663-8501
        • Rekrutacyjny
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Saitama Shi, Japonia, 330-8777
        • Rekrutacyjny
        • Saitama Prefecture Children's Medical Center
      • Shinjuku-ku, Japonia, 162-8666
        • Rekrutacyjny
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80 211
        • Rekrutacyjny
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Rekrutacyjny
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Zakończony
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Rekrutacyjny
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33613
        • Rekrutacyjny
        • University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Kansas
      • Lawrence, Kansas, Stany Zjednoczone, 66045
        • Zakończony
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Rekrutacyjny
        • Penn State Milton S Hershey Medical Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19106
        • Rekrutacyjny
        • Childrens Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Zakończony
        • University of Pittsburgh Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie myasthenia gravis (MG) z uogólnionym osłabieniem mięśni, spełniające kryteria kliniczne uogólnionej myasthenia gravis (gMG) zgodnie z klasyfikacją kliniczną Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasa IIa/b, IIIa/b lub IVa/b na ekranizacja
  • Ma pozytywny wynik testu serologicznego na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (anty-AChR) lub swoistych dla mięśni kinazy tyrozynowej (anty-MuSK) podczas badania przesiewowego
  • Uczestnik stosujący leki ziołowe, naturopatyczne, tradycyjne chińskie, ajurwedyjskie lub odżywcze suplementy lub medyczną marihuanę (na receptę lekarską) kwalifikuje się, jeśli badacz akceptuje stosowanie tych leków. Leki te muszą pozostać w stałej dawce i schemacie przez całe badanie
  • Ma wystarczający dostęp żylny, aby umożliwić podawanie leku we wlewie i pobieranie krwi zgodnie z protokołem
  • Uczestnicy powinni mieć masę ciała i wskaźnik masy ciała między 5 a 95 percentylem dla wieku i płci. Uczestnicy otyli powyżej 95 percentyla i uczestnicy z niedowagą poniżej 5 percentyla mogą wziąć udział po uzyskaniu zgody lekarza
  • Kobieta w wieku rozrodczym musi mieć ujemny wynik bardzo wrażliwej surowicy (beta-ludzka gonadotropina kosmówkowa [beta-hCG]) podczas badania przesiewowego i ujemny wynik testu ciążowego z moczu w dniu 1 przed podaniem interwencji badawczej

Kryteria wyłączenia:

  • W przeszłości występowały ciężkie i/lub niekontrolowane choroby wątroby (np. wirusowe/alkoholowe/autoimmunologiczne zapalenie wątroby/marskość/i/lub metaboliczna choroba wątroby), żołądkowo-jelitowe, nerkowe, płucne, sercowo-naczyniowe (w tym wrodzone choroby serca), psychiatryczne, neurologiczne zaburzenia mięśniowo-szkieletowe, wszelkie inne zaburzenia medyczne (na przykład cukrzyca) lub istotne klinicznie nieprawidłowości w laboratorium przesiewowym, które mogą zakłócać pełny udział uczestnika w badaniu i/lub mogą zagrażać bezpieczeństwu uczestnika lub ważności wyników badania
  • Czy występuje jakikolwiek potwierdzony lub podejrzewany kliniczny zespół niedoboru odporności niezwiązany z leczeniem jego/jej uogólnionej miastenii (gMG) lub w rodzinie występuje wrodzony lub dziedziczny niedobór odporności, chyba że potwierdzono brak u uczestnika
  • Miał tymektomię w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub tymektomia jest planowana podczas fazy aktywnego leczenia badania
  • Wykazał wcześniejszą ciężką natychmiastową reakcję nadwrażliwości, taką jak anafilaksja na białka terapeutyczne (na przykład przeciwciała monoklonalne)
  • Przeszedł zawał mięśnia sercowego, niestabilną chorobę niedokrwienną serca lub udar w ciągu 12 tygodni od badania przesiewowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Nipokalimab
Uczestnicy w wieku od 2 do mniej niż (<) 18 lat (na całym świecie) i od 8 do <18 lat (tylko w przypadku witryn w USA) zostaną podzieleni na 2 kohorty według wieku – młodzież od 12 do <18 lat i dzieci 2 do 12 lat i będzie otrzymywać nipokalimab raz na dwa tygodnie przez 24 tygodnie. Po 24. tygodniu wszyscy uczestnicy będą mieli możliwość zapisania się na przedłużenie długoterminowe (LTE).
Lek: Nipokalimab
Nipokalimab będzie podawany we wlewie dożylnym.
Inne nazwy:
  • M281/JNJ-80202135

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z zakaźnymi zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Do 3 lat
Zgłoszona zostanie liczba uczestników z zakaźnymi zdarzeniami niepożądanymi. AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika biorącego udział w badaniu klinicznym, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym środkiem farmaceutycznym/biologicznym.
Do 3 lat
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Do 3 lat
Zgłoszona zostanie liczba uczestników z SAE. SAE to każdy AE, którego skutkiem jest: śmierć, trwała lub znaczna niepełnosprawność/niezdolność, wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, stanowi zagrożenie życia, jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną, istnieje podejrzenie przeniesienia jakiegokolwiek czynnika zakaźnego przez produktu leczniczego, jest medycznie ważne, aby zapobiec jednemu z wyżej wymienionych skutków.
Do 3 lat
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w klinicznych badaniach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Do 3 lat
Zgłoszona zostanie liczba uczestników z nieprawidłowościami w klinicznych badaniach laboratoryjnych (w tym chemii, hematologii, krzepnięcia i analizie moczu).
Do 3 lat
Liczba uczestników z nieprawidłowościami funkcji życiowych
Ramy czasowe: Do 3 lat
Zgłoszona zostanie liczba uczestników z nieprawidłowościami parametrów życiowych, w tym tętna/tętna w pozycji siedzącej, skurczowego i rozkurczowego ciśnienia krwi w pozycji siedzącej oraz temperatury w jamie ustnej (w stopniach Celsjusza).
Do 3 lat
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w badaniu przedmiotowym
Ramy czasowe: Do 3 lat
Zgłoszona zostanie liczba uczestników z nieprawidłowościami w badaniach fizykalnych, w tym wzrostem, wagą, oceną skóry, głowy, oczu, uszu, nosa, gardła, szyi, tarczycy, płuc, serca, brzucha, węzłów chłonnych i kończyn.
Do 3 lat
Stężenie Nipokalimabu w surowicy w czasie
Ramy czasowe: Do 3 lat
Próbki surowicy zostaną przeanalizowane w celu określenia stężeń nipokalimabu przy użyciu zwalidowanej, swoistej i czułej metody immunologicznej.
Do 3 lat
Klirens (CL) nipokalimabu
Ramy czasowe: Do 3 lat
CL definiuje się jako objętość surowicy, z której nipokalimab jest całkowicie usuwany w jednostce czasu.
Do 3 lat
Objętość dystrybucji (V) nipokalimabu
Ramy czasowe: Do 3 lat
V definiuje się jako reprezentację skłonności nipokalimabu do pozostawania w surowicy lub redystrybucji do innych kompartmentów tkankowych.
Do 3 lat
Okres półtrwania (t1/2) nipokalimabu
Ramy czasowe: Do 3 lat
t1/2 definiuje się jako czas potrzebny do zmniejszenia stężenia substancji czynnej nipokalimabu w organizmie o połowę.
Do 3 lat
Szczytowe stężenie w stanie stacjonarnym (Cpeak,ss) nipokalimabu
Ramy czasowe: Do 3 lat
Cpeak,ss definiuje się jako maksymalne stężenie nipokalimabu w surowicy w stanie stacjonarnym.
Do 3 lat
Minimalne stężenie w stanie stacjonarnym (Ctrough,ss) nipokalimabu
Ramy czasowe: Do 3 lat
Ctrough,ss zostanie zgłoszone. Definiuje się go jako obserwowane stężenie nipokalimabu w surowicy tuż przed rozpoczęciem przerwy w dawkowaniu w stanie stacjonarnym.
Do 3 lat
Pole pod krzywą w stanie stacjonarnym (AUCss) nipokalimabu
Ramy czasowe: Do 3 lat
AUCss definiuje się jako pole pod krzywą dla nipokalimabu w stanie stacjonarnym.
Do 3 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych całkowitego poziomu immunoglobuliny G (IgG) w surowicy
Ramy czasowe: Do 3 lat
Zgłaszano zmiany w stosunku do wartości wyjściowych całkowitego stężenia IgG w surowicy.
Do 3 lat
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do 3 lat
Liczba uczestników z AESI zostanie zgłoszona. Za AESI uznawane są pojawiające się podczas leczenia zdarzenia niepożądane związane z następującymi sytuacjami: a) zakażenia, które są ciężkie lub wymagają dożylnej (IV) interwencji przeciwinfekcyjnej lub operacyjnej/inwazyjnej; b) hipoalbuminemia z albuminami mniejszymi niż (<)20 gramów na litr (g/l) [<] 2,0 gramów na decylitr [g/dl]) c) zakażenia oportunistyczne oraz d) poważna i inna niż poważna zakrzepica żył głębokich (DVT) ) i/lub zatorowość płucna (PE). Wszelkie działania niepożądane występujące w trakcie lub po początkowym podaniu interwencji badawczej do końca badania wymagają leczenia.
Do 3 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku Myasthenia Gravis – Codzienna aktywność (MG-ADL).
Ramy czasowe: Do 3 lat
Zgłoszona zostanie zmiana wyniku MG-ADL w stosunku do wartości początkowej. Wynik MG-ADL zapewnia szybką ocenę nasilenia objawów miastenii (MG) u uczestnika. Osiem funkcji (mówienie, żucie, połykanie, oddychanie, upośledzenie zdolności mycia zębów lub czesania włosów, upośledzenie zdolności wstawania z krzesła, podwójne widzenie, opadanie powiek) ocenia się w 4-stopniowej skali: 0 (brak upośledzenia) do 3 (poważne upośledzenie). Całkowity wynik będzie sumą wyników ośmiu funkcji i może wynosić od 0 do 24. Wyższy wynik wskazuje na większe nasilenie objawów.
Do 3 lat
Zmiana wyniku ilościowej miastenii (QMG).
Ramy czasowe: Do 3 lat
Wynik QMG to wystandaryzowana ilościowa ocena siły, składająca się z 13 elementów (i jest przeprowadzana przez wykwalifikowanego pracownika służby zdrowia [HCP], np. lekarza, asystenta lekarza, pielęgniarkę, pielęgniarkę). Ilościowe wyniki każdego składnika siły są odwzorowywane na następującą 4-punktową skalę: 0 równa się (=) brak, 1 = łagodny, 2 = umiarkowany i 3 = ciężki. Całkowity wynik będzie sumą 13 punktów składowych i może wynosić od 0 do 39. Wyższy wynik wskazuje na większą słabość.
Do 3 lat
Wynik narzędzia European Quality of Life 5-Dimension Youth (EQ-5D-Y).
Ramy czasowe: Do 3 lat
EQ-5D-Y to znormalizowany, przyjazny dla dzieci instrument służący do pomiaru stanu zdrowia, przeznaczony przede wszystkim do samodzielnego wypełniania przez dzieci i młodzież lub jako wersja pośrednia do wypełnienia przez opiekuna dziecka. System opisowy EQ-5D-Y obejmuje 5 następujących wymiarów: mobilność, dbanie o siebie (mycie i ubieranie się), zwykłe czynności, ból lub dyskomfort oraz uczucie zmartwienia lub nieszczęścia. Każdy z 5 wymiarów jest podzielony na 3 poziomy postrzeganych problemów (Poziom 1 oznacza brak problemu, Poziom 2 wskazuje pewne problemy, Poziom 3 wiele problemów).
Do 3 lat
Neurologiczna jakość życia (Neuro-QoL) Ocena zmęczenia dzieci
Ramy czasowe: Do 3 lat
Skala zmęczenia pediatrycznego Neuro-QoL zostanie wykorzystana do oceny wpływu zmęczenia na uczestników w wieku od 10 do mniej niż (
Do 3 lat
Wynik ogólnego wrażenia ciężkości pacjenta (PGI-S).
Ramy czasowe: Do 3 lat
Wynik PGI-S zostanie wykorzystany do oceny nasilenia zmęczenia spowodowanego uogólnioną myasthenia gravis (gMG) u uczestników w wieku od 10 do <18 lat. Uczestnicy zostaną poproszeni o ocenę zmęczenia w ciągu ostatnich 7 dni za pomocą następującej 5-punktowej skali: 1 = brak, 2 = łagodne, 3 = umiarkowane, 4 = ciężkie i 5 = bardzo poważne. Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie zmęczenia.
Do 3 lat
Wynik globalnego wrażenia zmiany (PGI-C) pacjenta
Ramy czasowe: Do 3 lat
Wynik PGI-C zostanie wykorzystany do oceny, czy nastąpiła poprawa lub spadek zgłaszanego przez pacjentów zmęczenia od początku leczenia u uczestników w wieku od 10 do
Do 3 lat
Liczba uczestników z przeciwciałami przeciwlekowymi [ADA] na nipokalimab
Ramy czasowe: Do 3 lat
Zgłoszona zostanie liczba uczestników z ADA na nipokalimab.
Do 3 lat
Liczba uczestników z przeciwciałami neutralizującymi (NAb) na nipokalimab
Ramy czasowe: Do 3 lat
Zgłoszona zostanie liczba uczestników z NAbs na nipokalimab.
Do 3 lat
Liczba uczestników z mianami przeciwciał szczepionkowych przeciwko błonicy lub tężcowi
Ramy czasowe: Do 3 lat
Zgłoszona zostanie liczba uczestników z mianami przeciwciał szczepionkowych przeciwko błonicy lub tężcowi.
Do 3 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 lipca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

2 lipca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 lutego 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 lutego 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 marca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CR109137
  • 2021-002479-20 (Numer EudraCT)
  • 80202135MYG2001 (Inny identyfikator: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-502539-21-00 (Identyfikator rejestru: EUCT number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zasady udostępniania danych Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson and Johnson są dostępne na stronie www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Jak wspomniano na tej stronie, wnioski o dostęp do danych z badań można składać za pośrednictwem witryny projektu Yale Open Data Access (YODA) pod adresem yoda.yale.edu

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj