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Um estudo de nipocalimabe em crianças de 2 a menos de 18 anos com miastenia gravis generalizada

30 de julho de 2026 atualizado por: Janssen Research & Development, LLC

Um estudo multicêntrico não controlado de rótulo aberto para avaliar a farmacocinética, farmacodinâmica, segurança e atividade do nipocalimabe em crianças de 2 a menos de 18 anos com miastenia gravis generalizada

O objetivo deste estudo é determinar o efeito do nipocalimabe na imunoglobulina G (IgG) sérica total em participantes pediátricos de 2 a menos de (

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

12

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Acesso expandido

Temporariamente indisponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Recrutamento
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Concluído
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Recrutamento
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Recrutamento
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • Recrutamento
        • University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Kansas
      • Lawrence, Kansas, Estados Unidos, 66045
        • Concluído
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Recrutamento
        • Penn State Milton S Hershey Medical Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19106
        • Recrutamento
        • Childrens Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Rescindido
        • University of Pittsburgh Medical Center
  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2333 ZA
        • Recrutamento
        • Leiden University Medical Center
  • Japão
      • Azumino-shi, Japão, 399-8288
        • Recrutamento
        • Nagano Children's Hospital
      • Chiba, Japão, 260 8677
        • Concluído
        • Chiba University Hospital
      • Miyazaki, Japão, 889-1692
        • Recrutamento
        • University of Miyazaki Hospital
      • Nishinomiya-Shi, Japão, 663-8501
        • Recrutamento
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Saitama Shi, Japão, 330-8777
        • Recrutamento
        • Saitama Prefecture Children's Medical Center
      • Shinjuku-ku, Japão, 162-8666
        • Recrutamento
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80 211
        • Recrutamento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de miastenia gravis (MG) com fraqueza muscular generalizada que atende aos critérios clínicos para miastenia gravis generalizada (gMG), conforme definido pela Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classificação clínica Classe IIa/b, IIIa/b ou IVa/b em triagem
  • Tem um teste sorológico positivo para anticorpos do receptor de acetilcolina (anti-AChR) ou anticorpos tirosina quinase específicos do músculo (anti-MuSK) na triagem
  • Um participante que usa remédios à base de plantas, naturopatas, tradicionais chineses, suplementos nutricionais ou ayurvédicos ou maconha medicinal (com receita médica) é elegível se o uso desses medicamentos for aceitável para o Investigador. Esses remédios devem permanecer em dose e regime estáveis ​​durante todo o estudo
  • Tem acesso venoso suficiente para permitir a administração do medicamento por infusão e amostragem de sangue de acordo com o protocolo
  • Os participantes devem ter peso corporal e índice de massa corporal entre percentil 5 e 95 para idade e sexo. Participantes obesos acima do percentil 95 e participantes com baixo peso abaixo do percentil 5 podem participar após autorização médica
  • Uma mulher com potencial para engravidar deve ter um soro altamente sensível negativo (beta-gonadotrofina coriônica humana [beta-hCG]) na triagem e um teste de gravidez de urina negativo no dia 1 antes da administração da intervenção do estudo

Critério de exclusão:

  • Tem histórico de doença hepática grave e/ou descontrolada (por exemplo, hepatite viral/alcoólica/autoimune/cirrose/ e/ou doença hepática metabólica), gastrointestinal, renal, pulmonar, cardiovascular (incluindo cardiopatias congênitas), psiquiátrica, neurológica, distúrbio musculoesquelético, qualquer outro(s) distúrbio(s) médico(s) (por exemplo, diabetes mellitus) ou anormalidades clinicamente significativas no exame laboratorial que possam interferir na participação plena do participante no estudo e/ou possam comprometer a segurança do participante ou a validade dos resultados do estudo
  • Tem qualquer síndrome de imunodeficiência clínica confirmada ou suspeita não relacionada ao tratamento de sua miastenia gravis generalizada (gMG), ou tem história familiar de imunodeficiência congênita ou hereditária, a menos que ausente confirmada no participante
  • Teve uma timectomia dentro de 12 meses antes da triagem, ou timectomia é planejada durante a fase de tratamento ativo do estudo
  • Mostrou uma reação de hipersensibilidade imediata grave anterior, como anafilaxia a proteínas terapêuticas (por exemplo, anticorpos monoclonais)
  • Teve infarto do miocárdio, doença cardíaca isquêmica instável ou acidente vascular cerebral dentro de 12 semanas após a triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Nipocalimabe
Os participantes com idade entre 2 e menos de (<) 18 anos de idade (globalmente) e 8 a <18 anos de idade (somente para locais nos EUA) serão divididos em 2 coortes de acordo com sua idade: adolescentes de 12 a <18 anos e crianças de 2 anos. a <12 anos e receberão nipocalimabe uma vez a cada duas semanas durante 24 semanas. Após a semana 24, todos os participantes terão a opção de se inscrever na extensão de longo prazo (LTE).
Medicamento: Nipocalimabe
O nipocalimabe será administrado como uma infusão IV.
Outros nomes:
  • M281/JNJ-80202135

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EAs) infecciosos
Prazo: Até 3 anos
O número de participantes com EAs infecciosos será relatado. Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que participa de um estudo clínico que não necessariamente tem uma relação causal com o agente farmacêutico/biológico em estudo.
Até 3 anos
Número de participantes com EAs graves (SAEs)
Prazo: Até 3 anos
O número de participantes com SAEs será relatado. Um SAE é qualquer EA que resulta em: morte, deficiência/incapacidade persistente ou significativa, requer internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente, é uma experiência com risco de vida, é uma anomalia congênita/defeito congênito, é suspeita de transmissão de qualquer agente infeccioso através de um medicamento, é clinicamente importante para prevenir um dos resultados listados acima.
Até 3 anos
Número de Participantes com Anormalidades em Exames de Laboratório Clínico
Prazo: Até 3 anos
O número de participantes com anormalidades nos testes laboratoriais clínicos (incluindo química, hematologia, coagulação e exame de urina) será relatado.
Até 3 anos
Número de participantes com anormalidades nos sinais vitais
Prazo: Até 3 anos
O número de participantes com anormalidades nos sinais vitais, incluindo pulso sentado/frequência cardíaca, pressão arterial sistólica e diastólica sentado e temperatura oral (graus Celsius) será relatado.
Até 3 anos
Número de participantes com anormalidades no exame físico
Prazo: Até 3 anos
Número de participantes com anormalidades nos exames físicos, incluindo altura, peso, avaliações da pele, cabeça, olhos, orelhas, nariz, garganta, pescoço, tireóide, pulmões, coração, abdômen, gânglios linfáticos e extremidades serão relatados.
Até 3 anos
Concentração Sérica de Nipocalimabe ao longo do Tempo
Prazo: Até 3 anos
As amostras de soro serão analisadas para determinar as concentrações de nipocalimab usando um método de imunoensaio validado, específico e sensível.
Até 3 anos
Depuração (CL) de Nipocalimabe
Prazo: Até 3 anos
CL é definido como o volume de soro do qual o nipocalimab é completamente removido por unidade de tempo.
Até 3 anos
Volume de Distribuição (V) de Nipocalimabe
Prazo: Até 3 anos
V é definido como a representação da propensão do nipocalimabe para permanecer no soro ou redistribuir para outros compartimentos teciduais.
Até 3 anos
Meia-vida (t1/2) de nipocalimabe
Prazo: Até 3 anos
t1/2 é definido como o tempo que leva para a substância ativa do nipocalimabe no organismo reduzir pela metade.
Até 3 anos
Concentração de Pico em Estado Estacionário (Cpico,ss) de Nipocalimabe
Prazo: Até 3 anos
Cpeak,ss é definido como a concentração sérica máxima de nipocalimab no estado estacionário.
Até 3 anos
Concentração mínima em estado estacionário (Cvale,ss) de Nipocalimabe
Prazo: Até 3 anos
Ctrough,ss será reportado. É definido como a concentração sérica observada de nipocalimabe imediatamente antes do início de um intervalo de dosagem no estado estacionário.
Até 3 anos
Área de estado estacionário sob a curva (AUCss) de nipocalimabe
Prazo: Até 3 anos
AUCss é definida como a área sob a curva para nipocalimabe no estado estacionário.
Até 3 anos
Alteração da linha de base nos níveis séricos totais de imunoglobulina-G (IgG)
Prazo: Até 3 anos
Foram relatadas alterações em relação à linha de base nos níveis séricos totais de IgG.
Até 3 anos
Número de Participantes com Eventos Adversos de Interesses Especiais (EAIEs)
Prazo: Até 3 anos
O número de participantes com EAIE será relatado. São considerados EAIE os EA emergentes do tratamento associados às seguintes situações: a) infecções graves ou que requerem intervenção anti-infecciosa intravenosa (IV) ou cirúrgica/invasiva; b) hipoalbuminemia com albumina inferior a (<)20 gramas por litro (g/L) [<] 2,0 gramas por decilitro [g/dL]) c) infecções oportunistas ed) Trombose venosa profunda (TVP) grave e não grave ) e/ou embolia pulmonar (EP). Qualquer EA que ocorra durante ou após a administração inicial da intervenção do estudo até o final do estudo é emergente do tratamento.
Até 3 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na pontuação de Miastenia Gravis - Atividades da vida diária (MG-ADL)
Prazo: Até 3 anos
A alteração da linha de base na pontuação MG-ADL será relatada. A pontuação MG-ADL fornece uma avaliação rápida da gravidade dos sintomas de miastenia gravis (MG) do participante. Oito funções (falar, mastigar, engolir, respirar, comprometimento da capacidade de escovar os dentes ou pentear o cabelo, comprometimento da capacidade de se levantar de uma cadeira, visão dupla, queda da pálpebra) são avaliados em uma escala de 4 pontos: 0 (sem comprometimento) a 3 (deficiência grave). A pontuação total será a soma de oito pontuações de função e pode variar de 0 a 24. Uma pontuação mais alta indica maior gravidade dos sintomas.
Até 3 anos
Mudança na Pontuação Quantitativa de Miastenia Gravis (QMG)
Prazo: Até 3 anos
A pontuação QMG é uma avaliação de força quantitativa padronizada que compreende 13 componentes (e é administrada por um profissional de saúde [HCP] treinado e qualificado, por exemplo, médico, médico assistente, enfermeiro, enfermeiro). Os resultados quantitativos de cada componente de força são mapeados para a seguinte escala de 4 pontos: 0 igual a (=) nenhum, 1 = leve, 2 = moderado e 3 = grave. A pontuação total será a soma das pontuações de 13 componentes e pode variar de 0 a 39. Uma pontuação mais alta indica maior fraqueza.
Até 3 anos
Pontuação da Ferramenta de Qualidade de Vida Europeia para Jovens em 5 Dimensões (EQ-5D-Y)
Prazo: Até 3 anos
O EQ-5D-Y é um instrumento padronizado para crianças para uso como uma medida do estado de saúde, projetado principalmente para autopreenchimento por crianças e adolescentes, ou por meio de uma versão substituta a ser preenchida pelo cuidador da criança. O sistema descritivo EQ-5D-Y compreende as seguintes 5 dimensões: Mobilidade, cuidar de mim mesmo (lavar-se e vestir-se), atividades habituais, dor ou desconforto e sentir-se preocupado ou infeliz. Cada uma das 5 dimensões é dividida em 3 níveis de problemas percebidos (Nível 1 indicando nenhum problema, Nível 2 indicando alguns problemas, Nível 3 muitos problemas).
Até 3 anos
Pontuação de Fadiga Pediátrica de Qualidade de Vida Neurológica (Neuro-QoL)
Prazo: Até 3 anos
O escore de fadiga pediátrica Neuro-QoL será usado para avaliar o impacto da fadiga em participantes com idades entre 10 e menos de (
Até 3 anos
Pontuação de impressão global de gravidade do paciente (PGI-S)
Prazo: Até 3 anos
A pontuação PGI-S será usada para avaliar a gravidade da fadiga devido à miastenia gravis generalizada (gMG) em participantes com idade entre 10 e < 18 anos. Os participantes serão solicitados a avaliar sua fadiga nos últimos 7 dias usando a seguinte escala de 5 pontos: 1 = Nenhum, 2 = Leve, 3 = Moderado, 4 = Grave e 5 = Muito grave. Pontuações mais altas indicam maior gravidade da fadiga.
Até 3 anos
Pontuação de impressão global de mudança do paciente (PGI-C)
Prazo: Até 3 anos
O escore PGI-C será usado para avaliar se houve melhora ou declínio na fadiga relatada pelo paciente desde o início do tratamento em participantes de 10 a
Até 3 anos
Número de participantes com anticorpos antidrogas [ADAs] para nipocalimabe
Prazo: Até 3 anos
O número de participantes com ADAs para nipocalimabe será relatado.
Até 3 anos
Número de participantes com anticorpos neutralizantes (NAbs) para nipocalimabe
Prazo: Até 3 anos
O número de participantes com NAbs para nipocalimabe será relatado.
Até 3 anos
Número de participantes com títulos de anticorpos de vacina para difteria ou tétano
Prazo: Até 3 anos
O número de participantes com títulos de anticorpos vacinais para difteria ou tétano será relatado.
Até 3 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Janssen Research & Development, LLC

Investigadores

  • Diretor de estudo: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de julho de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

30 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

2 de julho de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de fevereiro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de fevereiro de 2022

Primeira postagem (Real)

3 de março de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CR109137
  • 2021-002479-20 (Número EudraCT)
  • 80202135MYG2001 (Outro identificador: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-502539-21-00 (Identificador de registro: EUCT number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A política de compartilhamento de dados da Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson and Johnson está disponível em www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Conforme observado neste site, as solicitações de acesso aos dados do estudo podem ser enviadas por meio do site do Projeto Yale Open Data Access (YODA) em yoda.yale.edu

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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