Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Nipocalimab hos barn i alderen 2 til under 18 år med generalisert myasthenia gravis

22. april 2024 oppdatert av: Janssen Research & Development, LLC

En åpen ukontrollert multisenterstudie for å evaluere farmakokinetikken, farmakodynamikken, sikkerheten og aktiviteten til Nipocalimab hos barn i alderen 2 til under 18 år med generalisert myasthenia gravis

Formålet med denne studien er å bestemme effekten av nipocalimab på totalt serumimmunoglobulin G (IgG) hos pediatriske deltakere 2 til mindre enn (

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Utvidet tilgang

Midlertidig ikke tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Rekruttering
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Rekruttering
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33613
        • Rekruttering
        • University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Kansas
      • Lawrence, Kansas, Forente stater, 66045
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19106
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of Philadelphia
  • Japan
      • Azumino-shi, Nagano, Japan, 399-8288
        • Rekruttering
        • Nagano Children's Hospital
      • Chiba, Japan, 260 8677
        • Rekruttering
        • Chiba University Hospital
      • Miyazaki, Japan, 889-1692
        • Rekruttering
        • University of Miyazaki Hospital
      • Nishinomiya-Shi, Japan, 663-8501
        • Rekruttering
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Saitama shi, Japan, 330-8777
        • Rekruttering
        • Saitama Prefecture Children's Medical Center
      • Shinjuku-ku, Japan, 162-8666
        • Rekruttering
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Rekruttering
        • Leiden University Medical Center
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-211
        • Rekruttering
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av myasthenia gravis (MG) med generalisert muskelsvakhet som oppfyller de kliniske kriteriene for generalisert myasthenia gravis (gMG) som definert av Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Clinical Classification Class IIa/b, IIIa/b eller IVa/b ved screening
  • Har en positiv serologisk test for acetylkolinreseptor (anti-AChR) antistoffer eller muskelspesifikke tyrosinkinase (anti-MuSK) antistoffer ved screening
  • En deltaker som bruker urte, naturmedisin, tradisjonelle kinesiske midler, ayurvediske eller kosttilskudd, eller medisinsk marihuana (med resept fra lege) er kvalifisert dersom bruken av disse medisinene er akseptabel for etterforskeren. Disse midlene må forbli på en stabil dose og regime gjennom hele studien
  • Har tilstrekkelig venøs tilgang til å tillate legemiddeladministrering ved infusjon og blodprøvetaking i henhold til protokollen
  • Deltakerne bør ha en kroppsvekt og kroppsmasseindeks mellom 5. og 95. persentil for alder og kjønn. Overvektige deltakere over 95. persentil og undervektige deltakere under 5. persentil kan delta etter medisinsk godkjenning
  • En kvinne i fertil alder må ha et negativt høysensitivt serum (beta-humant koriongonadotropin [beta-hCG]) ved screening og en negativ uringraviditetstest på dag 1 før administrasjon av studieintervensjon

Ekskluderingskriterier:

  • Har en historie med alvorlig og/eller ukontrollert leversykdom (eksempelvis viral/alkoholisk/autoimmun hepatitt/ cirrhose/ og/eller metabolsk leversykdom), gastrointestinal, nyre-, lunge-, kardiovaskulær (inkludert medfødt hjertesykdom), psykiatrisk, nevrologisk muskel- og skjelettlidelse, enhver annen(e) medisinsk(e) lidelse(r) (eksempel diabetes mellitus), eller klinisk signifikante abnormiteter i screeninglaboratoriet, som kan forstyrre deltakerens fulle deltakelse i studien, og/eller kan sette deltakerens sikkerhet eller gyldigheten av studieresultatene i fare
  • Har noen bekreftet eller mistenkt klinisk immunsviktsyndrom som ikke er relatert til behandling av hans/hennes generaliserte myasthenia gravis (gMG), eller har en familiehistorie med medfødt eller arvelig immunsvikt med mindre bekreftet fraværende hos deltakeren
  • Har hatt tymektomi innen 12 måneder før screening, eller tymektomi er planlagt under den aktive behandlingsfasen av studien
  • Har vist en tidligere alvorlig umiddelbar overfølsomhetsreaksjon, som anafylaksi mot terapeutiske proteiner (eksempel monoklonale antistoffer)
  • Har opplevd hjerteinfarkt, ustabil iskemisk hjertesykdom eller hjerneslag innen 12 uker etter screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Nipocalimab
Deltakere i alderen 2 til under (<) 18 år (globalt) og 8 til <18 år (kun for amerikanske nettsteder) vil motta nipocalimab en gang annenhver uke i 24 uker. Etter uke 24 vil alle deltakere ha muligheten til å melde seg på langsiktig forlengelse (LTE).
Legemiddel: Nipocalimab
Nipocalimab vil bli administrert som en IV-infusjon.
Andre navn:
  • M281/JNJ-80202135

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i totalt serumimmunoglobulin-G (IgG) antistoffnivåer
Tidsramme: Inntil 3 år
Endring fra baseline i totale serum-IgG-antistoffnivåer ble rapportert.
Inntil 3 år
Antall deltakere med smittsomme bivirkninger (AE)
Tidsramme: Inntil 3 år
Antall deltakere med smittsomme AE vil bli rapportert. En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som deltar i en klinisk studie som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med det farmasøytiske/biologiske middelet som studeres.
Inntil 3 år
Antall deltakere med alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Inntil 3 år
Antall deltakere med SAE vil bli rapportert. En SAE er enhver bivirkning som resulterer i: død, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, er livstruende erfaring, er en medfødt anomali/fødselsdefekt, er mistenkt overføring av et smittestoff via en legemiddel, er medisinsk viktig for å forhindre et av utfallene nevnt ovenfor.
Inntil 3 år
Antall deltakere med uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Inntil 3 år
Antall deltakere med AESI vil bli rapportert. Behandlingsfremkallende bivirkninger assosiert med følgende situasjoner anses som en AESI: a) infeksjoner som er alvorlige eller krever intravenøs (IV) anti-infeksiv eller operativ/invasiv intervensjon; b) hypoalbuminemi med albumin mindre enn (
Inntil 3 år
Antall deltakere med abnormiteter i kliniske laboratorietester
Tidsramme: Inntil 3 år
Antall deltakere med abnormiteter i kliniske laboratorietester (inkludert kjemi, hematologi, koagulasjon og urinanalyse) vil bli rapportert.
Inntil 3 år
Antall deltakere med abnormiteter i vitale tegn
Tidsramme: Inntil 3 år
Antall deltakere med abnormiteter i vitale tegn inkludert sittende puls/puls, sittende systolisk og diastolisk blodtrykk og oral temperatur (grader Celsius) vil bli rapportert.
Inntil 3 år
Antall deltakere med abnormiteter i fysisk undersøkelse
Tidsramme: Inntil 3 år
Antall deltakere med avvik i fysiske undersøkelser inkludert høyde, vekt, vurderinger av hud, hode, øyne, ører, nese, hals, nakke, skjoldbruskkjertel, lunger, hjerte, mage, lymfeknuter og ekstremiteter vil bli rapportert.
Inntil 3 år
Serumkonsentrasjon av Nipocalimab over tid
Tidsramme: Inntil 3 år
Serumprøver vil bli analysert for å bestemme konsentrasjoner av nipocalimab ved bruk av en validert, spesifikk og sensitiv immunanalysemetode.
Inntil 3 år
Clearance (CL) av Nipocalimab
Tidsramme: Inntil 3 år
CL er definert som volumet av serum som nipocalimab er fullstendig fjernet fra per tidsenhet.
Inntil 3 år
Distribusjonsvolum (V) av Nipocalimab
Tidsramme: Inntil 3 år
V er definert som representasjonen av nipocalimabs tilbøyelighet til enten å forbli i serumet eller omfordeles til andre vevsrom.
Inntil 3 år
Halveringstid (t1/2) av Nipocalimab
Tidsramme: Inntil 3 år
t1/2 er definert som tiden det tar før nipocalimabs aktive stoff i kroppen reduseres til det halve.
Inntil 3 år
Steady-state toppkonsentrasjon (topp,ss) av Nipocalimab
Tidsramme: Inntil 3 år
Cpeak,ss er definert som maksimal serumkonsentrasjon av nipocalimab ved steady state.
Inntil 3 år
Steady-state bunnkonsentrasjon (Ctrough,ss) av Nipocalimab
Tidsramme: Inntil 3 år
Ctrough,ss vil bli rapportert. Det er definert som den observerte serumkonsentrasjonen av nipocalimab like før begynnelsen av et doseringsintervall ved steady state.
Inntil 3 år
Steady-state Area Under the Curve (AUCss) av Nipocalimab
Tidsramme: Inntil 3 år
AUCss er definert som arealet under kurven for nipocalimab ved steady state.
Inntil 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living (MG-ADL) Score
Tidsramme: Inntil 3 år
Endring fra baseline i MG-ADL-score vil bli rapportert. MG-ADL-skåren gir en rask vurdering av deltakerens myasthenia gravis (MG)-symptom. Åtte funksjoner (snakke, tygge, svelge, puste, svekkelse av evnen til å pusse tenner eller gre hår, svekkelse av evnen til å reise seg fra en stol, dobbeltsyn, øyelokksfall) er vurdert på en 4-punkts skala: 0 (ingen svekkelse) til 3 (alvorlig svekkelse). Den totale poengsummen vil være summen av åtte funksjonspoeng og kan variere fra 0 til 24. En høyere score indikerer større symptomalvorlighet.
Inntil 3 år
Endring i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score
Tidsramme: Inntil 3 år
QMG-skåren er en standardisert kvantitativ styrkevurdering som består av 13 komponenter (og administreres av en utdannet kvalifisert helsepersonell [HCP], f.eks. lege, legeassistent, sykepleier, sykepleier). De kvantitative resultatene for hver styrkekomponent er kartlagt til følgende 4-punkts skala: 0 er lik (=) ingen, 1 = mild, 2 = moderat og 3 = alvorlig. Den totale poengsummen vil være summen av 13 komponentpoeng og kan variere fra 0 til 39. En høyere poengsum indikerer større svakhet.
Inntil 3 år
European Quality of Life 5-Dimensjon Youth (EQ-5D-Y) Tool Score
Tidsramme: Inntil 3 år
EQ-5D-Y er et standardisert barnevennlig instrument for bruk som et mål på helsestatus, primært designet for selvutførelse av barn og ungdom, eller via en proxy-versjon som skal fylles ut av barnets omsorgsperson. EQ-5D-Y beskrivende system omfatter følgende 5 dimensjoner: Mobilitet, å ta vare på meg selv (vasking og påkledning), vanlige aktiviteter, smerte eller ubehag og følelse av bekymring eller ulykke. Hver av de 5 dimensjonene er delt inn i 3 nivåer av opplevde problemer (Nivå 1 indikerer ingen problem, Nivå 2 indikerer noen problemer, Nivå 3 mange problemer).
Inntil 3 år
Nevrologisk livskvalitet (Neuro-QoL) Pediatrisk tretthetspoeng
Tidsramme: Inntil 3 år
Neuro-QoL pediatrisk tretthetspoengsum vil bli brukt til å vurdere virkningen av tretthet hos deltakere i alderen 10 til under (
Inntil 3 år
Pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S).
Tidsramme: Inntil 3 år
PGI-S-skåren vil bli brukt til å vurdere alvorlighetsgraden av tretthet på grunn av generalisert myasthenia gravis (gMG) hos deltakere i alderen 10 til <18 år. Deltakerne vil bli bedt om å vurdere trettheten sin de siste 7 dagene ved å bruke følgende 5-punkts skala: 1 = Ingen, 2 = Mild, 3 = Moderat, 4 = Alvorlig og 5 = Svært alvorlig. Høyere score indikerer større alvorlighetsgrad av tretthet.
Inntil 3 år
Patient Global Impression of Change (PGI-C)-score
Tidsramme: Inntil 3 år
PGI-C-skåren vil bli brukt til å vurdere om det har vært en forbedring eller nedgang i pasientrapportert tretthet siden begynnelsen av behandlingen hos deltakere i alderen 10 til
Inntil 3 år
Antall deltakere med antistoff-antistoffer [ADA] mot Nipocalimab
Tidsramme: Inntil 3 år
Antall deltakere med ADA til nipocalimab vil bli rapportert.
Inntil 3 år
Antall deltakere med nøytraliserende antistoffer (NAbs) mot Nipocalimab
Tidsramme: Inntil 3 år
Antall deltakere med NAbs til nipocalimab vil bli rapportert.
Inntil 3 år
Antall deltakere med vaksineantistofftitere mot difteri eller stivkrampe
Tidsramme: Inntil 3 år
Antall deltakere med vaksineantistofftitere mot difteri eller stivkrampe vil bli rapportert.
Inntil 3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Etterforskere

  • Studieleder: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. juli 2022

Primær fullføring (Antatt)

19. mars 2025

Studiet fullført (Antatt)

30. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. februar 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. februar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

3. mars 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CR109137
  • 2021-002479-20 (EudraCT-nummer)
  • 80202135MYG2001 (Annen identifikator: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-502539-21-00 (Registeridentifikator: EUCT number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Datadelingspolicyen til Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson og Johnson er tilgjengelig på www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Som nevnt på dette nettstedet, kan forespørsler om tilgang til studiedata sendes inn via Yale Open Data Access (YODA) prosjektnettsted på yoda.yale.edu

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myasthenia Gravis

Kliniske studier på Nipocalimab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere