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Une étude sur le nipocalimab chez des enfants âgés de 2 à moins de 18 ans atteints de myasthénie grave généralisée

30 juillet 2026 mis à jour par: Janssen Research & Development, LLC

Une étude multicentrique ouverte et non contrôlée pour évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, l'innocuité et l'activité du nipocalimab chez les enfants âgés de 2 à moins de 18 ans atteints de myasthénie grave généralisée

Le but de cette étude est de déterminer l'effet du nipocalimab sur l'immunoglobuline sérique totale G (IgG) chez les participants pédiatriques de 2 à moins de (

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Accès étendu

Temporairement indisponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Japon
      • Azumino-shi, Japon, 399-8288
        • Recrutement
        • Nagano Children's Hospital
      • Chiba, Japon, 260 8677
        • Complété
        • Chiba University Hospital
      • Miyazaki, Japon, 889-1692
        • Recrutement
        • University of Miyazaki Hospital
      • Nishinomiya-Shi, Japon, 663-8501
        • Recrutement
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Saitama Shi, Japon, 330-8777
        • Recrutement
        • Saitama Prefecture Children's Medical Center
      • Shinjuku-ku, Japon, 162-8666
        • Recrutement
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas, 2333 ZA
        • Recrutement
        • Leiden University Medical Center
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80 211
        • Recrutement
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Recrutement
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Complété
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Recrutement
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • Recrutement
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33613
        • Recrutement
        • University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Kansas
      • Lawrence, Kansas, États-Unis, 66045
        • Complété
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Recrutement
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Recrutement
        • Penn State Milton S Hershey Medical Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19106
        • Recrutement
        • Childrens Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Résilié
        • University of Pittsburgh Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de myasthénie grave (MG) avec faiblesse musculaire généralisée répondant aux critères cliniques de la myasthénie grave généralisée (MGG) tels que définis par la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classe de classification clinique IIa/b, IIIa/b ou IVa/b à dépistage
  • A un test sérologique positif pour les anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (anti-AChR) ou les anticorps anti-tyrosine kinase spécifique du muscle (anti-MuSK) lors du dépistage
  • Un participant utilisant des plantes médicinales, des remèdes naturopathiques, des remèdes traditionnels chinois, des suppléments ayurvédiques ou nutritionnels ou de la marijuana médicale (avec une ordonnance d'un médecin) est éligible si l'utilisation de ces médicaments est acceptable pour l'enquêteur. Ces remèdes doivent rester à une dose et à un régime stables tout au long de l'étude
  • A un accès veineux suffisant pour permettre l'administration de médicaments par perfusion et prélèvement sanguin conformément au protocole
  • Les participants doivent avoir un poids corporel et un indice de masse corporelle entre le 5e et le 95e centile pour l'âge et le sexe. Les participants obèses supérieurs au 95e centile et les participants présentant une insuffisance pondérale inférieure au 5e centile peuvent participer après autorisation médicale
  • Une femme en âge de procréer doit avoir un sérum hautement sensible négatif (gonadotrophine chorionique bêta-humaine [bêta-hCG]) au dépistage et un test de grossesse urinaire négatif au jour 1 avant l'administration de l'intervention de l'étude

Critère d'exclusion:

  • A des antécédents de troubles hépatiques sévères et/ou non contrôlés (par exemple, hépatite virale/alcoolique/auto-immune/cirrhose/et/ou maladie hépatique métabolique), gastro-intestinaux, rénaux, pulmonaires, cardiovasculaires (y compris cardiopathies congénitales), psychiatriques, troubles musculo-squelettiques neurologiques, tout autre trouble médical (par exemple, le diabète sucré), ou des anomalies cliniquement significatives dans le laboratoire de dépistage, qui pourraient interférer avec la pleine participation du participant à l'étude, et/ou pourraient compromettre la sécurité du participant ou la validité des résultats de l'étude
  • A un syndrome d'immunodéficience clinique confirmé ou suspecté non lié au traitement de sa myasthénie grave généralisée (gMG), ou a des antécédents familiaux d'immunodéficience congénitale ou héréditaire, sauf confirmation d'absence chez le participant
  • A subi une thymectomie dans les 12 mois précédant le dépistage, ou une thymectomie est prévue pendant la phase de traitement actif de l'étude
  • A déjà présenté une réaction d'hypersensibilité immédiate grave, telle qu'une anaphylaxie à des protéines thérapeutiques (par exemple, des anticorps monoclonaux)
  • A subi un infarctus du myocarde, une cardiopathie ischémique instable ou un accident vasculaire cérébral dans les 12 semaines suivant le dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Nipocalimab
Les participants âgés de 2 à moins de (<) 18 ans (dans le monde) et de 8 à <18 ans (pour les sites américains uniquement) seront divisés en 2 cohortes selon leur âge : adolescents de 12 à <18 ans et enfants 2. à <12 ans et recevra du nipocalimab une fois toutes les deux semaines pendant 24 semaines. Après la semaine 24, tous les participants auront la possibilité de s'inscrire à une extension à long terme (LTE).
Médicament: Nipocalimab
Le nipocalimab sera administré en perfusion IV.
Autres noms:
  • M281/JNJ-80202135

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables infectieux (EI)
Délai: Jusqu'à 3 ans
Le nombre de participants présentant des EI infectieux sera signalé. Un EI est tout événement médical indésirable chez un participant participant à une étude clinique qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec l'agent pharmaceutique/biologique à l'étude.
Jusqu'à 3 ans
Nombre de participants avec des EI graves (EIG)
Délai: Jusqu'à 3 ans
Le nombre de participants atteints d'ESG sera indiqué. Un EIG est tout EI qui entraîne : un décès, une invalidité/incapacité persistante ou importante, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, constitue une expérience mettant la vie en danger, est une anomalie congénitale/malformation congénitale, est une transmission suspectée de tout agent infectieux via un médicament, est médicalement important pour prévenir l'une des issues énumérées ci-dessus.
Jusqu'à 3 ans
Nombre de participants présentant des anomalies dans les tests de laboratoire clinique
Délai: Jusqu'à 3 ans
Le nombre de participants présentant des anomalies dans les tests de laboratoire cliniques (y compris la chimie, l'hématologie, la coagulation et l'analyse d'urine) sera signalé.
Jusqu'à 3 ans
Nombre de participants présentant des anomalies des signes vitaux
Délai: Jusqu'à 3 ans
Le nombre de participants présentant des anomalies des signes vitaux, y compris le pouls/fréquence cardiaque en position assise, la pression artérielle systolique et diastolique en position assise et la température buccale (degrés Celsius) sera signalé.
Jusqu'à 3 ans
Nombre de participants présentant des anomalies à l'examen physique
Délai: Jusqu'à 3 ans
Le nombre de participants présentant des anomalies lors des examens physiques, notamment la taille, le poids, les évaluations de la peau, de la tête, des yeux, des oreilles, du nez, de la gorge, du cou, de la thyroïde, des poumons, du cœur, de l'abdomen, des ganglions lymphatiques et des extrémités, sera signalé.
Jusqu'à 3 ans
Concentration sérique de nipocalimab au fil du temps
Délai: Jusqu'à 3 ans
Des échantillons de sérum seront analysés pour déterminer les concentrations de nipocalimab à l'aide d'une méthode d'immunodosage validée, spécifique et sensible.
Jusqu'à 3 ans
Autorisation (CL) du Nipocalimab
Délai: Jusqu'à 3 ans
La CL est définie comme le volume de sérum dont le nipocalimab est complètement éliminé par unité de temps.
Jusqu'à 3 ans
Volume de distribution (V) du Nipocalimab
Délai: Jusqu'à 3 ans
V est défini comme la représentation de la propension du nipocalimab à rester dans le sérum ou à se redistribuer dans d'autres compartiments tissulaires.
Jusqu'à 3 ans
Demi-vie (t1/2) du Nipocalimab
Délai: Jusqu'à 3 ans
t1/2 est défini comme le temps nécessaire pour que la substance active du nipocalimab dans l'organisme diminue de moitié.
Jusqu'à 3 ans
Concentration maximale à l'état d'équilibre (Cpeak, ss) du nipocalimab
Délai: Jusqu'à 3 ans
Cpeak,ss est défini comme la concentration sérique maximale du nipocalimab à l'état d'équilibre.
Jusqu'à 3 ans
Concentration minimale à l'état d'équilibre (Ctrough,ss) du nipocalimab
Délai: Jusqu'à 3 ans
Ctrough,ss sera signalé. Elle est définie comme la concentration sérique de nipocalimab observée juste avant le début d'un intervalle posologique à l'état d'équilibre.
Jusqu'à 3 ans
Aire sous la courbe (ASC) à l'état d'équilibre du nipocalimab
Délai: Jusqu'à 3 ans
L'ASCss est définie comme l'aire sous la courbe du nipocalimab à l'état d'équilibre.
Jusqu'à 3 ans
Changement par rapport à la valeur initiale des taux d'immunoglobuline sérique totale-G (IgG)
Délai: Jusqu'à 3 ans
Des changements par rapport aux valeurs initiales des taux sériques totaux d’IgG ont été signalés.
Jusqu'à 3 ans
Nombre de participants présentant des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI)
Délai: Jusqu'à 3 ans
Le nombre de participants atteints d'AESI sera signalé. Les EI apparus pendant le traitement et associés aux situations suivantes sont considérés comme des EISI : a) infections graves ou nécessitant une intervention anti-infectieuse ou opératoire/invasive par voie intraveineuse (IV) ; b) hypoalbuminémie avec albumine inférieure à (<)20 grammes par litre (g/L) [<] 2,0 grammes par décilitre [g/dL]) c) infections opportunistes et d) thrombose veineuse profonde (TVP) grave et non grave ) et/ou embolie pulmonaire (EP). Tout EI survenant pendant ou après l'administration initiale de l'intervention de l'étude jusqu'à la fin de l'étude est lié au traitement.
Jusqu'à 3 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ du score Myasthenia Gravis -Activities of Daily Living (MG-ADL)
Délai: Jusqu'à 3 ans
Le changement par rapport à la ligne de base du score MG-ADL sera signalé. Le score MG-ADL fournit une évaluation rapide de la gravité des symptômes de myasthénie grave (MG) du participant. Huit fonctions (parler, mâcher, avaler, respirer, altération de la capacité de se brosser les dents ou de se coiffer, altération de la capacité de se lever d'une chaise, vision double, affaissement des paupières) sont cotées sur une échelle de 4 points : 0 (aucune altération) à 3 (déficience grave). Le score total sera la somme de huit scores de fonction et peut aller de 0 à 24. Un score plus élevé indique une plus grande sévérité des symptômes.
Jusqu'à 3 ans
Modification du score quantitatif de myasthénie grave (QMG)
Délai: Jusqu'à 3 ans
Le score QMG est une évaluation quantitative standardisée de la force comprenant 13 composants (et est administré par un professionnel de la santé qualifié [HCP], par exemple un médecin, un assistant médical, une infirmière praticienne, une infirmière). Les résultats quantitatifs de chaque composante de la force sont cartographiés sur l'échelle à 4 points suivante : 0 équivaut à (=) aucun, 1 = léger, 2 = modéré et 3 = sévère. Le score total sera la somme de 13 scores de composants et peut aller de 0 à 39. Un score plus élevé indique une plus grande faiblesse.
Jusqu'à 3 ans
Score de l'outil 5-Dimension Youth de la qualité de vie européenne (EQ-5D-Y)
Délai: Jusqu'à 3 ans
L'EQ-5D-Y est un instrument standardisé adapté aux enfants à utiliser comme mesure de l'état de santé, principalement conçu pour être rempli par les enfants et les adolescents, ou via une version proxy à remplir par le soignant de l'enfant. Le système descriptif EQ-5D-Y comprend les 5 dimensions suivantes : Mobilité, prendre soin de soi (se laver et s'habiller), activités habituelles, douleur ou inconfort et sentiment d'inquiétude ou de tristesse. Chacune des 5 dimensions est divisée en 3 niveaux de problèmes perçus (niveau 1 indiquant aucun problème, niveau 2 indiquant quelques problèmes, niveau 3 beaucoup de problèmes).
Jusqu'à 3 ans
Qualité de vie neurologique (Neuro-QoL) Score de fatigue pédiatrique
Délai: Jusqu'à 3 ans
Le score de fatigue pédiatrique Neuro-QoL sera utilisé pour évaluer l'impact de la fatigue chez les participants âgés de 10 à moins de (
Jusqu'à 3 ans
Score d'impression globale de gravité du patient (PGI-S)
Délai: Jusqu'à 3 ans
Le score PGI-S sera utilisé pour évaluer la sévérité de la fatigue due à la myasthénie grave généralisée (gMG) chez les participants âgés de 10 à < 18 ans. Les participants seront invités à évaluer leur fatigue au cours des 7 derniers jours à l'aide de l'échelle à 5 points suivante : 1 = Aucune, 2 = Légère, 3 = Modérée, 4 = Sévère et 5 = Très sévère. Des scores plus élevés indiquent une plus grande sévérité de la fatigue.
Jusqu'à 3 ans
Score d'impression globale de changement du patient (PGI-C)
Délai: Jusqu'à 3 ans
Le score PGI-C sera utilisé pour évaluer s'il y a eu une amélioration ou une diminution de la fatigue rapportée par le patient depuis le début du traitement chez les participants âgés de 10 à
Jusqu'à 3 ans
Nombre de participants avec des anticorps anti-médicament [ADA] contre le nipocalimab
Délai: Jusqu'à 3 ans
Le nombre de participants avec des ADA au nipocalimab sera rapporté.
Jusqu'à 3 ans
Nombre de participants avec des anticorps neutralisants (NAb) contre le nipocalimab
Délai: Jusqu'à 3 ans
Le nombre de participants avec NAbs au nipocalimab sera rapporté.
Jusqu'à 3 ans
Nombre de participants avec des titres d'anticorps vaccinaux contre la diphtérie ou le tétanos
Délai: Jusqu'à 3 ans
Le nombre de participants avec des titres d'anticorps vaccinaux contre la diphtérie ou le tétanos sera signalé.
Jusqu'à 3 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Janssen Research & Development, LLC

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 juillet 2022

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

2 juillet 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 février 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 février 2022

Première publication (Réel)

3 mars 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CR109137
  • 2021-002479-20 (Numéro EudraCT)
  • 80202135MYG2001 (Autre identifiant: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-502539-21-00 (Identificateur de registre: EUCT number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

La politique de partage des données des sociétés pharmaceutiques Janssen de Johnson and Johnson est disponible sur www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Comme indiqué sur ce site, les demandes d'accès aux données de l'étude peuvent être soumises via le site du projet Yale Open Data Access (YODA) à l'adresse yoda.yale.edu

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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