Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Nipocalimab hos barn i åldern 2 till mindre än 18 år med generaliserad myasthenia gravis

22 april 2024 uppdaterad av: Janssen Research & Development, LLC

En öppen okontrollerad multicenterstudie för att utvärdera farmakokinetiken, farmakodynamiken, säkerheten och aktiviteten hos Nipocalimab hos barn i åldrarna 2 till mindre än 18 år med generaliserad myasthenia gravis

Syftet med denna studie är att fastställa effekten av nipocalimab på totalt serumimmunoglobulin G (IgG) hos pediatriska deltagare 2 till mindre än (

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

12

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Utökad åtkomst

Tillfälligt inte tillgänglig utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Rekrytering
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Rekrytering
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Rekrytering
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • Rekrytering
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33613
        • Rekrytering
        • University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Kansas
      • Lawrence, Kansas, Förenta staterna, 66045
        • Rekrytering
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Rekrytering
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19106
        • Rekrytering
        • Childrens Hospital Of Philadelphia
  • Japan
      • Azumino-shi, Nagano, Japan, 399-8288
        • Rekrytering
        • Nagano Children's Hospital
      • Chiba, Japan, 260 8677
        • Rekrytering
        • Chiba University Hospital
      • Miyazaki, Japan, 889-1692
        • Rekrytering
        • University of Miyazaki Hospital
      • Nishinomiya-Shi, Japan, 663-8501
        • Rekrytering
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Saitama shi, Japan, 330-8777
        • Rekrytering
        • Saitama Prefecture Children's Medical Center
      • Shinjuku-ku, Japan, 162-8666
        • Rekrytering
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Nederländerna
      • Leiden, Nederländerna, 2333 ZA
        • Rekrytering
        • Leiden University Medical Center
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-211
        • Rekrytering
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av myasthenia gravis (MG) med generaliserad muskelsvaghet som uppfyller de kliniska kriterierna för generaliserad myasthenia gravis (gMG) enligt definitionen av Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Clinical Classification Class IIa/b, IIIa/b eller IVa/b vid undersökning
  • Har ett positivt serologiskt test för acetylkolinreceptor (anti-AChR) antikroppar eller muskelspecifika tyrosinkinas (anti-MuSK) antikroppar vid screening
  • En deltagare som använder växtbaserade, naturläkemedel, traditionella kinesiska läkemedel, ayurvediska eller näringstillskott, eller medicinsk marijuana (med läkarrecept) är berättigad om användningen av dessa mediciner är acceptabel för utredaren. Dessa medel måste förbli på en stabil dos och regim under hela studien
  • Har tillräcklig venös tillgång för att tillåta läkemedelsadministrering genom infusion och blodprovstagning enligt protokollet
  • Deltagarna bör ha ett kroppsvikt- och kroppsmassaindex mellan 5:e och 95:e percentilen för ålder och kön. Överviktiga deltagare över 95:e percentilen och underviktiga deltagare under 5:e percentilen kan delta efter medicinskt tillstånd
  • En kvinna i fertil ålder måste ha ett negativt mycket känsligt serum (beta-humant koriongonadotropin [beta-hCG]) vid screening och ett negativt uringraviditetstest på dag 1 före administrering av studieintervention

Exklusions kriterier:

  • Har en historia av allvarlig och/eller okontrollerad leversjukdom (exempelvis viral/alkoholisk/autoimmun hepatit/cirros/ och/eller metabol leversjukdom), gastrointestinala, njur-, lung-, kardiovaskulära (inklusive medfödda hjärtsjukdomar), psykiatriska, neurologiska muskuloskeletalsjukdomar, någon annan medicinsk störning (exempelvis diabetes mellitus) eller kliniskt signifikanta abnormiteter i screeninglaboratoriet som kan störa deltagarens fullständiga deltagande i studien och/eller kan äventyra deltagarens säkerhet eller studieresultatens giltighet
  • Har något bekräftat eller misstänkt kliniskt immunbristsyndrom som inte är relaterat till behandling av hans/hennes generaliserade myasthenia gravis (gMG), eller har en familjehistoria med medfödd eller ärftlig immunbrist såvida det inte bekräftats frånvarande hos deltagaren
  • Har genomgått en tymektomi inom 12 månader före screening, eller tymektomi är planerad under den aktiva behandlingsfasen av studien
  • Har tidigare visat en allvarlig omedelbar överkänslighetsreaktion, såsom anafylaxi mot terapeutiska proteiner (exempelvis monoklonala antikroppar)
  • Har upplevt hjärtinfarkt, instabil ischemisk hjärtsjukdom eller stroke inom 12 veckor efter screening

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Nipocalimab
Deltagare i åldern 2 till mindre än (<) 18 år (globalt) och 8 till <18 år (endast för amerikanska webbplatser) kommer att få nipocalimab en gång varannan vecka i 24 veckor. Efter vecka 24 kommer alla deltagare att ha möjlighet att registrera sig för långtidsförlängning (LTE).
Läkemedel: Nipocalimab
Nipocalimab kommer att administreras som en IV-infusion.
Andra namn:
  • M281/JNJ-80202135

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i totala serumimmunoglobulin-G (IgG) antikroppsnivåer
Tidsram: Upp till 3 år
Förändring från baslinjen i totala serum-IgG-antikroppsnivåer rapporterades.
Upp till 3 år
Antal deltagare med infektiösa biverkningar (AE)
Tidsram: Upp till 3 år
Antal deltagare med infektiösa biverkningar kommer att rapporteras. En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som deltar i en klinisk studie som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med det farmaceutiska/biologiska medlet som studeras.
Upp till 3 år
Antal deltagare med allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Upp till 3 år
Antal deltagare med SAE kommer att rapporteras. En SAE är alla biverkningar som resulterar i: död, bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, är livshotande erfarenhet, är en medfödd anomali/födelsedefekt, misstänkt överföring av något smittämne via en läkemedel, är medicinskt viktigt för att förhindra något av ovanstående resultat.
Upp till 3 år
Antal deltagare med negativa händelser av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Upp till 3 år
Antal deltagare med AESI kommer att rapporteras. Behandlingsuppkommande biverkningar associerade med följande situationer anses vara en AESI: a) infektioner som är allvarliga eller kräver intravenös (IV) anti-infektion eller operativ/invasiv intervention; b) hypoalbuminemi med albumin mindre än (
Upp till 3 år
Antal deltagare med abnormiteter i kliniska laboratorietester
Tidsram: Upp till 3 år
Antal deltagare med avvikelser i kliniska laboratorietester (inklusive kemi, hematologi, koagulation och urinanalys) kommer att rapporteras.
Upp till 3 år
Antal deltagare med abnormiteter i vitala tecken
Tidsram: Upp till 3 år
Antal deltagare med avvikelser i vitala tecken inklusive sittande puls/puls, sittande systoliskt och diastoliskt blodtryck och oral temperatur (grader Celsius) kommer att rapporteras.
Upp till 3 år
Antal deltagare med abnormiteter i fysisk undersökning
Tidsram: Upp till 3 år
Antal deltagare med avvikelser i fysiska undersökningar inklusive längd, vikt, bedömningar av hud, huvud, ögon, öron, näsa, hals, nacke, sköldkörtel, lungor, hjärta, buk, lymfkörtlar och extremiteter kommer att rapporteras.
Upp till 3 år
Serumkoncentration av Nipocalimab över tid
Tidsram: Upp till 3 år
Serumprover kommer att analyseras för att bestämma koncentrationer av nipocalimab med hjälp av en validerad, specifik och känslig immunanalysmetod.
Upp till 3 år
Clearance (CL) av Nipocalimab
Tidsram: Upp till 3 år
CL definieras som volymen serum från vilken nipocalimab avlägsnas fullständigt per tidsenhet.
Upp till 3 år
Distributionsvolym (V) för Nipocalimab
Tidsram: Upp till 3 år
V definieras som representationen av nipocalimabs benägenhet att antingen stanna kvar i serumet eller omfördelas till andra vävnadskompartment.
Upp till 3 år
Halveringstid (t1/2) för Nipocalimab
Tidsram: Upp till 3 år
t1/2 definieras som den tid det tar för nipocalimabs aktiva substans i kroppen att minska till hälften.
Upp till 3 år
Steady-state Peak Concentration (Cpeak,ss) av Nipocalimab
Tidsram: Upp till 3 år
Cpeak,ss definieras som den maximala serumkoncentrationen av nipocalimab vid steady state.
Upp till 3 år
Steady-state dalkoncentration (Ctrough,ss) av Nipocalimab
Tidsram: Upp till 3 år
Ctrough,ss kommer att rapporteras. Den definieras som den observerade serumkoncentrationen av nipocalimab strax före början av ett doseringsintervall vid steady state.
Upp till 3 år
Steady-state Area Under the Curve (AUCss) för Nipocalimab
Tidsram: Upp till 3 år
AUCss definieras som arean under kurvan för nipocalimab vid steady state.
Upp till 3 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living (MG-ADL) Poäng
Tidsram: Upp till 3 år
Förändring från baslinjen i MG-ADL-poäng kommer att rapporteras. MG-ADL-poängen ger en snabb bedömning av deltagarens myasthenia gravis (MG)-symptom. Åtta funktioner (tala, tugga, svälja, andas, försämrad förmåga att borsta tänder eller kamma hår, försämrad förmåga att resa sig från en stol, dubbelseende, ögonlocksfall) bedöms på en 4-gradig skala: 0 (ingen funktionsnedsättning) till 3 (svår funktionsnedsättning). Den totala poängen kommer att vara summan av åtta funktionspoäng och kan variera från 0 till 24. En högre poäng indikerar större symtomsvårighet.
Upp till 3 år
Förändring i den kvantitativa Myasthenia Gravis (QMG) poängen
Tidsram: Upp till 3 år
QMG-poängen är en standardiserad kvantitativ styrkabedömning som består av 13 komponenter (och administreras av en utbildad kvalificerad sjukvårdspersonal [HCP], t.ex. läkare, läkarassistent, sjuksköterska, sjuksköterska). De kvantitativa resultaten för varje styrkekomponent kartläggs till följande 4-gradiga skala: 0 är lika med (=) ingen, 1 = mild, 2 = måttlig och 3 = svår. Den totala poängen kommer att vara summan av 13 komponenter och kan variera från 0 till 39. En högre poäng indikerar större svaghet.
Upp till 3 år
European Quality of Life 5-Dimension Youth (EQ-5D-Y) Verktygspoäng
Tidsram: Upp till 3 år
EQ-5D-Y är ett standardiserat barnvänligt instrument för användning som ett mått på hälsotillstånd, främst designat för självkomplettering av barn och ungdomar, eller via en proxyversion som ska fyllas i av barnets vårdgivare. Det beskrivande EQ-5D-Y-systemet består av följande 5 dimensioner: Rörlighet, ta hand om mig själv (tvätt och påklädning), vanliga aktiviteter, smärta eller obehag och att känna sig orolig eller olycklig. Var och en av de 5 dimensionerna är uppdelad i 3 nivåer av upplevda problem (Nivå 1 anger inga problem, Nivå 2 anger några problem, Nivå 3 många problem).
Upp till 3 år
Neurologisk livskvalitet (Neuro-QoL) Pediatrisk trötthetspoäng
Tidsram: Upp till 3 år
Neuro-QoL pediatrisk trötthetspoäng kommer att användas för att bedöma effekten av trötthet hos deltagare i åldern 10 till mindre än (
Upp till 3 år
Patient Global Impression of Severity (PGI-S) poäng
Tidsram: Upp till 3 år
PGI-S-poängen kommer att användas för att bedöma svårighetsgraden av trötthet på grund av generaliserad myasthenia gravis (gMG) hos deltagare i åldern 10 till < 18 år. Deltagarna kommer att uppmanas att bedöma sin trötthet under de senaste 7 dagarna med hjälp av följande 5-gradiga skala: 1 = Ingen, 2 = Mild, 3 = Måttlig, 4 = Allvarlig och 5 = Mycket svår. Högre poäng indikerar större svårighetsgrad av trötthet.
Upp till 3 år
Patient Global Impression of Change (PGI-C) poäng
Tidsram: Upp till 3 år
PGI-C-poängen kommer att användas för att bedöma om det har skett en förbättring eller minskning av patientrapporterad trötthet sedan behandlingens början hos deltagare i åldern 10 till
Upp till 3 år
Antal deltagare med anti-läkemedelsantikroppar [ADA] mot Nipocalimab
Tidsram: Upp till 3 år
Antal deltagare med ADA till nipocalimab kommer att rapporteras.
Upp till 3 år
Antal deltagare med neutraliserande antikroppar (NAbs) mot Nipocalimab
Tidsram: Upp till 3 år
Antal deltagare med NAbs till nipocalimab kommer att rapporteras.
Upp till 3 år
Antal deltagare med vaccinantikroppstitrar mot difteri eller stelkramp
Tidsram: Upp till 3 år
Antal deltagare med vaccinantikroppstitrar mot difteri eller stelkramp kommer att rapporteras.
Upp till 3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Utredare

  • Studierektor: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 juli 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

19 mars 2025

Avslutad studie (Beräknad)

30 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 februari 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 februari 2022

Första postat (Faktisk)

3 mars 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CR109137
  • 2021-002479-20 (EudraCT-nummer)
  • 80202135MYG2001 (Annan identifierare: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-502539-21-00 (Registeridentifierare: EUCT number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Datadelningspolicyn för Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson och Johnson finns på www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Som nämnts på den här webbplatsen kan förfrågningar om åtkomst till studiedata skickas via Yale Open Data Access (YODA) projektwebbplats på yoda.yale.edu

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myasthenia Gravis

Kliniska prövningar på Nipocalimab

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera