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Un estudio de nipocalimab en niños de 2 a menos de 18 años con miastenia grave generalizada

30 de julio de 2026 actualizado por: Janssen Research & Development, LLC

Un estudio multicéntrico no controlado de etiqueta abierta para evaluar la farmacocinética, la farmacodinámica, la seguridad y la actividad de nipocalimab en niños de 2 a menos de 18 años con miastenia grave generalizada

El propósito de este estudio es determinar el efecto de nipocalimab sobre la inmunoglobulina G (IgG) sérica total en participantes pediátricos de 2 a menos de (

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Acceso ampliado

Temporalmente no disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Reclutamiento
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Terminado
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Reclutamiento
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Reclutamiento
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • Reclutamiento
        • University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Kansas
      • Lawrence, Kansas, Estados Unidos, 66045
        • Terminado
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Reclutamiento
        • Penn State Milton S Hershey Medical Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19106
        • Reclutamiento
        • Childrens Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Terminado
        • University of Pittsburgh Medical Center
  • Japón
      • Azumino-shi, Japón, 399-8288
        • Reclutamiento
        • Nagano Children's Hospital
      • Chiba, Japón, 260 8677
        • Terminado
        • Chiba University Hospital
      • Miyazaki, Japón, 889-1692
        • Reclutamiento
        • University of Miyazaki Hospital
      • Nishinomiya-Shi, Japón, 663-8501
        • Reclutamiento
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Saitama Shi, Japón, 330-8777
        • Reclutamiento
        • Saitama Prefecture Children's Medical Center
      • Shinjuku-ku, Japón, 162-8666
        • Reclutamiento
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
        • Reclutamiento
        • Leiden University Medical Center
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80 211
        • Reclutamiento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de miastenia gravis (MG) con debilidad muscular generalizada que cumple con los criterios clínicos para miastenia gravis generalizada (gMG) según lo definido por la clasificación clínica Clase IIa/b, IIIa/b o IVa/b de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) en poner en pantalla
  • Tiene una prueba serológica positiva para anticuerpos del receptor de acetilcolina (anti-AChR) o anticuerpos de tirosina quinasa específicos de músculo (anti-MuSK) en la selección
  • Un participante que usa remedios herbales, naturopáticos, tradicionales chinos, ayurvédicos o suplementos nutricionales, o marihuana medicinal (con receta médica) es elegible si el uso de estos medicamentos es aceptable para el investigador. Estos remedios deben permanecer en una dosis y un régimen estables durante todo el estudio.
  • Tiene suficiente acceso venoso para permitir la administración de medicamentos por infusión y muestreo de sangre según el protocolo.
  • Los participantes deben tener un peso corporal y un índice de masa corporal entre el percentil 5 y el 95 para la edad y el sexo. Los participantes obesos por encima del percentil 95 y los participantes con bajo peso por debajo del percentil 5 pueden participar después de la autorización médica
  • Una mujer en edad fértil debe tener un resultado negativo en suero altamente sensible (gonadotropina coriónica humana beta [beta-hCG]) en la selección y una prueba de embarazo en orina negativa en el día 1 antes de la administración de la intervención del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Tiene antecedentes de enfermedad hepática grave y/o no controlada (por ejemplo, hepatitis viral/alcohólica/autoinmune/cirrosis/y/o enfermedad metabólica del hígado), gastrointestinal, renal, pulmonar, cardiovascular (incluidas las cardiopatías congénitas), psiquiátrica, neurológica, trastorno musculoesquelético, cualquier otro trastorno médico (por ejemplo, diabetes mellitus) o anomalías clínicamente significativas en el laboratorio de detección, que podrían interferir con la plena participación del participante en el estudio y/o podrían poner en peligro la seguridad del participante o la validez de los resultados del estudio.
  • Tiene algún síndrome de inmunodeficiencia clínica confirmado o sospechado no relacionado con el tratamiento de su miastenia grave generalizada (gMG), o tiene antecedentes familiares de inmunodeficiencia congénita o hereditaria a menos que se confirme la ausencia en el participante.
  • Ha tenido una timectomía dentro de los 12 meses anteriores a la selección, o la timectomía está planificada durante la fase de tratamiento activo del estudio
  • Ha mostrado una reacción de hipersensibilidad inmediata grave previa, como anafilaxia a proteínas terapéuticas (por ejemplo, anticuerpos monoclonales)
  • Ha sufrido infarto de miocardio, cardiopatía isquémica inestable o accidente cerebrovascular en las 12 semanas anteriores a la selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Nipocalimab
Los participantes de 2 a menos de (<) 18 años de edad (a nivel mundial) y de 8 a <18 años de edad (solo para sitios de EE. UU.) se dividirán en 2 cohortes según su edad: adolescentes de 12 a <18 años y niños de 2 años. a <12 años y recibirán nipocalimab una vez cada dos semanas durante 24 semanas. Después de la semana 24, todos los participantes tendrán la opción de inscribirse en la extensión a largo plazo (LTE).
Droga: Nipocalimab
Nipocalimab se administrará como una infusión IV.
Otros nombres:
  • M281/JNJ-80202135

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos infecciosos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Se informará el número de participantes con EA infecciosos. Un AA es cualquier evento médico adverso en un participante que participa en un estudio clínico que no necesariamente tiene una relación causal con el agente farmacéutico/biológico en estudio.
Hasta 3 años
Número de participantes con EA graves (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Se informará el número de participantes con SAE. Un SAE es cualquier AA que resulta en: muerte, discapacidad/incapacidad persistente o significativa, requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, es una experiencia que pone en peligro la vida, es una anomalía congénita/defecto de nacimiento, se sospecha la transmisión de cualquier agente infeccioso a través de un medicamento, es médicamente importante para prevenir uno de los resultados enumerados anteriormente.
Hasta 3 años
Número de participantes con anomalías en las pruebas de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Se informará el número de participantes con anomalías en las pruebas de laboratorio clínico (que incluyen química, hematología, coagulación y análisis de orina).
Hasta 3 años
Número de participantes con anomalías en los signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Se informará el número de participantes con anomalías en los signos vitales, incluido el pulso/frecuencia cardíaca sentado, la presión arterial sistólica y diastólica sentado y la temperatura oral (grados Celsius).
Hasta 3 años
Número de participantes con anomalías en el examen físico
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Se informará el número de participantes con anomalías en los exámenes físicos, incluidos la altura, el peso, las evaluaciones de la piel, la cabeza, los ojos, los oídos, la nariz, la garganta, el cuello, la tiroides, los pulmones, el corazón, el abdomen, los ganglios linfáticos y las extremidades.
Hasta 3 años
Concentración sérica de nipocalimab a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Las muestras de suero se analizarán para determinar las concentraciones de nipocalimab utilizando un método de inmunoensayo validado, específico y sensible.
Hasta 3 años
Aclaramiento (CL) de Nipocalimab
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
CL se define como el volumen de suero del que nipocalimab se elimina completamente por unidad de tiempo.
Hasta 3 años
Volumen de Distribución (V) de Nipocalimab
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
V se define como la representación de la propensión de nipocalimab a permanecer en el suero o redistribuirse a otros compartimentos tisulares.
Hasta 3 años
Vida media (t1/2) de Nipocalimab
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
t1/2 se define como el tiempo que tarda el principio activo de nipocalimab en el organismo en reducirse a la mitad.
Hasta 3 años
Concentración máxima en estado estacionario (Cpeak,ss) de nipocalimab
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Cpeak,ss se define como la concentración sérica máxima de nipocalimab en estado estacionario.
Hasta 3 años
Concentración valle en estado estacionario (Ctrough,ss) de Nipocalimab
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Se informará Ctrough,ss. Se define como la concentración sérica observada de nipocalimab justo antes del comienzo de un intervalo de dosificación en estado estacionario.
Hasta 3 años
Área de estado estacionario bajo la curva (AUCss) de Nipocalimab
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
AUCss se define como el área bajo la curva de nipocalimab en estado estacionario.
Hasta 3 años
Cambio con respecto al valor inicial en los niveles séricos totales de inmunoglobulina G (IgG)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Se informaron cambios desde el inicio en los niveles séricos totales de IgG.
Hasta 3 años
Número de participantes con eventos adversos de intereses especiales (AESI)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Se informará el número de participantes con AESI. Los AA emergentes del tratamiento asociados con las siguientes situaciones se consideran AESI: a) infecciones que son graves o requieren una intervención antiinfecciosa intravenosa (IV) u operativa/invasiva; b) hipoalbuminemia con albúmina menor de (<)20 gramos por litro (g/L) [<] 2,0 gramos por decilitro [g/dL]) c) infecciones oportunistas y d) trombosis venosa profunda (TVP) graves y no graves ) y/o embolia pulmonar (EP). Cualquier EA que ocurra durante o después de la administración inicial de la intervención del estudio hasta el final del estudio es emergente del tratamiento.
Hasta 3 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación de Miastenia Gravis -Actividades de la vida diaria (MG-ADL)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Se informará el cambio desde el inicio en la puntuación MG-ADL. La puntuación MG-ADL proporciona una evaluación rápida de la gravedad de los síntomas de la miastenia grave (MG) del participante. Ocho funciones (hablar, masticar, tragar, respirar, discapacidad para cepillarse los dientes o peinarse, discapacidad para levantarse de una silla, visión doble, caída del párpado) se clasifican en una escala de 4 puntos: 0 (sin discapacidad) a 3 (deficiencia severa). La puntuación total será la suma de ocho puntuaciones de función y puede oscilar entre 0 y 24. Una puntuación más alta indica una mayor gravedad de los síntomas.
Hasta 3 años
Cambio en la puntuación cuantitativa de miastenia grave (QMG)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
La puntuación QMG es una evaluación de fuerza cuantitativa estandarizada que consta de 13 componentes (y es administrada por un profesional de la salud capacitado y calificado [HCP], por ejemplo, médico, asistente médico, enfermera practicante, enfermera). Los resultados cuantitativos de cada componente de fuerza se asignan a la siguiente escala de 4 puntos: 0 es igual a (=) ninguno, 1 = leve, 2 = moderado y 3 = severo. La puntuación total será la suma de las puntuaciones de 13 componentes y puede oscilar entre 0 y 39. Una puntuación más alta indica una mayor debilidad.
Hasta 3 años
Puntaje de la herramienta European Quality of Life 5-Dimension Youth (EQ-5D-Y)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
El EQ-5D-Y es un instrumento estandarizado para niños que se utiliza como medida del estado de salud, diseñado principalmente para que los niños y adolescentes lo completen ellos mismos, o a través de una versión proxy para que lo complete el cuidador del niño. El sistema descriptivo EQ-5D-Y comprende las siguientes 5 dimensiones: Movilidad, cuidarse (lavarse y vestirse), actividades habituales, dolor o malestar y sentirse preocupado o infeliz. Cada una de las 5 dimensiones se divide en 3 niveles de problemas percibidos (Nivel 1 indica ningún problema, Nivel 2 indica algunos problemas, Nivel 3 muchos problemas).
Hasta 3 años
Puntuación de fatiga pediátrica de calidad de vida neurológica (Neuro-QoL)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
La puntuación de fatiga pediátrica Neuro-QoL se utilizará para evaluar el impacto de la fatiga en participantes de 10 años a menos de (
Hasta 3 años
Puntuación de la impresión global de gravedad del paciente (PGI-S)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
La puntuación PGI-S se utilizará para evaluar la gravedad de la fatiga debido a la miastenia grave generalizada (gMG) en participantes de 10 a < 18 años. Se les pedirá a los participantes que califiquen su fatiga durante los últimos 7 días usando la siguiente escala de 5 puntos: 1 = Ninguna, 2 = Leve, 3 = Moderada, 4 = Severa y 5 = Muy severa. Las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la fatiga.
Hasta 3 años
Puntuación de la impresión global del cambio del paciente (PGI-C)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
La puntuación PGI-C se utilizará para evaluar si ha habido una mejora o disminución en la fatiga informada por el paciente desde el comienzo del tratamiento en participantes de 10 a 12 años de edad.
Hasta 3 años
Número de participantes con anticuerpos antidrogas [ADA] contra nipocalimab
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Se informará el número de participantes con ADA a nipocalimab.
Hasta 3 años
Número de participantes con anticuerpos neutralizantes (NAb) contra nipocalimab
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Se informará el número de participantes con NAbs a nipocalimab.
Hasta 3 años
Número de participantes con títulos de anticuerpos de la vacuna contra la difteria o el tétanos
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Se informará el número de participantes con títulos de anticuerpos vacunales contra la difteria o el tétanos.
Hasta 3 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Janssen Research & Development, LLC

Investigadores

  • Director de estudio: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de julio de 2022

Finalización primaria (Estimado)

30 de junio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

2 de julio de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de febrero de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de febrero de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

3 de marzo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CR109137
  • 2021-002479-20 (Número EudraCT)
  • 80202135MYG2001 (Otro identificador: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-502539-21-00 (Identificador de registro: EUCT number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

La política de intercambio de datos de Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson and Johnson está disponible en www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Como se indica en este sitio, las solicitudes de acceso a los datos del estudio se pueden enviar a través del sitio del proyecto Yale Open Data Access (YODA) en yoda.yale.edu

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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