Nipokalimabitutkimus 2-vuotiailla - alle 18-vuotiailla lapsilla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis
torstai 30. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Janssen Research & Development, LLC
Avoin kontrolloimaton monikeskustutkimus nipokalimabin farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa, turvallisuutta ja aktiivisuutta 2–18-vuotiailla lapsilla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää nipokalimabin vaikutus seerumin kokonaisimmunoglobuliini G:hen (IgG) lapsipotilailla 2–9.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
12
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Ei tilapäisesti saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Study Contact
- Puhelinnumero: 844-434-4210
- Sähköposti: Participate-In-This-Study1@its.jnj.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
- Rekrytointi
- Leiden University Medical Center
-
-
-
-
-
Azumino-shi, Japani, 399-8288
- Rekrytointi
- Nagano Children's Hospital
-
Chiba, Japani, 260 8677
- Valmis
- Chiba University Hospital
-
Miyazaki, Japani, 889-1692
- Rekrytointi
- University of Miyazaki Hospital
-
Nishinomiya-Shi, Japani, 663-8501
- Rekrytointi
- Hyogo College of Medicine Hospital
-
Saitama Shi, Japani, 330-8777
- Rekrytointi
- Saitama Prefecture Children's Medical Center
-
Shinjuku-ku, Japani, 162-8666
- Rekrytointi
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola, 80 211
- Rekrytointi
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Rekrytointi
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Valmis
- Childrens Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Rekrytointi
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- Rekrytointi
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33613
- Rekrytointi
- University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
-
-
Kansas
-
Lawrence, Kansas, Yhdysvallat, 66045
- Valmis
- University of Kansas Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Rekrytointi
- C.S. Mott Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Rekrytointi
- Penn State Milton S Hershey Medical Ctr
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19106
- Rekrytointi
- Childrens Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Lopetettu
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Myasthenia graviksen (MG) ja yleistyneen lihasheikkouden diagnoosi, joka täyttää yleistyneen myasthenia graviksen (gMG) kliiniset kriteerit, jotka on määritelty Myasthenia Gravis Foundation of America:n (MGFA) kliinisen luokituksen luokkaan IIa/b, IIIa/b tai IVa/b seulonta
- Hänellä on positiivinen serologinen testi asetyylikoliinireseptorin (anti-AChR) vasta-aineille tai lihasspesifisille tyrosiinikinaasi (anti-MuSK) vasta-aineille seulonnassa
- Osallistuja, joka käyttää yrttejä, naturopaattisia, perinteisiä kiinalaisia lääkkeitä, ayurveda- tai ravintolisäaineita tai lääketieteellistä marihuanaa (lääkärin määräyksellä), on kelvollinen, jos tutkija hyväksyy näiden lääkkeiden käytön. Näiden korjaustoimenpiteiden on pysyttävä vakaana annoksena ja hoito-ohjelmana koko tutkimuksen ajan
- Sillä on riittävä laskimopääsy mahdollistaakseen lääkkeen antamisen infuusiona ja verinäytteitä protokollan mukaisesti
- Osallistujien painon ja painoindeksin tulee olla välillä 5. ja 95. prosenttipiste iän ja sukupuolen mukaan. Lihavat osallistujat, jotka ovat yli 95. prosenttipisteen ja alipainoiset alle 5. prosenttipisteet, voivat osallistua lääkärintarkastuksen jälkeen
- Hedelmällisessä iässä olevalla naisella on oltava negatiivinen erittäin herkkä seerumi (beeta-ihmisen koriongonadotropiini [beta-hCG]) seulonnassa ja negatiivinen virtsan raskaustesti päivänä 1 ennen tutkimustoimenpiteen antamista
Poissulkemiskriteerit:
- hänellä on aiemmin ollut vaikea ja/tai hallitsematon maksan (esimerkiksi virus-/alkoholi-/autoimmuunihepatiitti/kirroosi/ja/tai metabolinen maksasairaus), maha-suolikanavan, munuaisten, keuhkojen, sydän- ja verisuonitauti (mukaan lukien synnynnäiset sydänsairaudet), psykiatrinen, neurologinen tuki- ja liikuntaelinhäiriö, mikä tahansa muu lääketieteellinen häiriö (esimerkiksi diabetes mellitus) tai kliinisesti merkittävät poikkeavuudet seulontalaboratoriossa, jotka voivat häiritä osallistujan täysimääräistä osallistumista tutkimukseen ja/tai vaarantaa osallistujan turvallisuuden tai tutkimustulosten pätevyyden
- hänellä on vahvistettu tai epäilty kliininen immuunikatooireyhtymä, joka ei liity hänen yleistyneen myasthenia graviksen (gMG) hoitoon, tai hänellä on suvussa synnynnäinen tai perinnöllinen immuunipuutos, ellei osallistujalla ole todettu olevan poissa
- Hänelle on tehty kateenpoistoleikkaus 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai kateenpoisto on suunniteltu tutkimuksen aktiivisen hoitovaiheen aikana
- On osoittanut aikaisemman vakavan välittömän yliherkkyysreaktion, kuten anafylaksia terapeuttisille proteiineille (esimerkiksi monoklonaaliset vasta-aineet)
- on kokenut sydäninfarktin, epästabiilin iskeemisen sydänsairauden tai aivohalvauksen 12 viikon sisällä seulonnasta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Nipokalimabi
Osallistujat, joiden ikä on 2–alle (<) 18-vuotiaat (maailmanlaajuisesti) ja 8–<18-vuotiaat (vain yhdysvaltalaisilla sivustoilla) jaetaan kahteen kohorttiin ikänsä mukaan: 12–<18-vuotiaat nuoret ja 2-vuotiaat lapset alle 12-vuotiaille ja saa nipokalimabia kerran kahdessa viikossa 24 viikon ajan.
Viikon 24 jälkeen kaikilla osallistujilla on mahdollisuus ilmoittautua pitkäaikaiseen laajennukseen (LTE).
|
Nipokalimabi annetaan IV-infuusiona.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on tarttuvia haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Tartuntatautia sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitetaan.
AE on mikä tahansa kliiniseen tutkimukseen osallistuvan osallistujan ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tutkittavaan farmaseuttiseen/biologiseen tekijään.
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
SAE-potilaiden lukumäärä ilmoitetaan.
SAE on mikä tahansa haittavaikutus, joka johtaa kuolemaan, pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, on hengenvaarallinen kokemus, on synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio, epäillään minkä tahansa tartunnanaiheuttajan leviämistä on lääketieteellisesti tärkeä, jotta voidaan estää jokin yllä luetelluista seurauksista.
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Kliinisissä laboratoriotesteissä poikkeavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on poikkeavuuksia kliinisissä laboratoriotesteissä (mukaan lukien kemia, hematologia, hyytyminen ja virtsaanalyysi).
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia elintoiminnoissa
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Raportoidaan osallistujien lukumäärä, joilla on poikkeavuuksia elintoiminnoissa, mukaan lukien istumapulssi/syke, systolinen ja diastolinen verenpaine istuessa sekä suun lämpötila (celsiusastetta).
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia fyysisessä tarkastuksessa
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on poikkeavuuksia fyysisessä tutkimuksessa, mukaan lukien pituus, paino, ihon, pään, silmien, korvien, nenän, kurkun, kaulan, kilpirauhasen, keuhkojen, sydämen, vatsan, imusolmukkeiden ja raajojen arvioinnit.
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Nipokalimabin pitoisuus seerumissa ajan kuluessa
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Seeruminäytteet analysoidaan nipokalimabipitoisuuksien määrittämiseksi käyttäen validoitua, spesifistä ja herkkää immunomääritysmenetelmää.
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Nipokalimabin puhdistuma (CL).
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
CL määritellään seerumin tilavuudeksi, josta nipokalimabi poistuu kokonaan aikayksikköä kohti.
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Nipokalimabin jakelumäärä (V).
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
V määritellään kuvaamaan nipokalimabin taipumusta joko jäädä seerumiin tai jakautua uudelleen muihin kudososastoihin.
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Nipokalimabin puoliintumisaika (t1/2).
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
t1/2 määritellään ajaksi, joka kuluu nipokalimabin vaikuttavan aineen vähenemiseen elimistössä puoleen.
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Nipokalimabin vakaan tilan huippupitoisuus (Cpeak,ss).
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Cpeak,ss määritellään nipokalimabin huippupitoisuudeksi seerumissa vakaassa tilassa.
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Nipokalimabin vakaan tilan alin pitoisuus (Ctrough,ss).
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Ctrough,ss raportoidaan.
Se määritellään nipokalimabin havaittuna seerumipitoisuutena juuri ennen annosteluvälin alkua vakaassa tilassa.
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Nipokalimabin vakaan tilan käyrän alla oleva alue (AUCss).
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
AUCss määritellään nipokalimabin käyrän alla olevaksi alueeksi vakaassa tilassa.
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Muutos lähtötasosta seerumin kokonaisimmunoglobuliini-G (IgG) -tasoissa
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Seerumin kokonais-IgG-tasojen muutos lähtötasosta raportoitiin.
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Osallistujien määrä, joilla on erityisiä etuja koskevia haittatapahtumia (AESI)
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
AESI:n omaavien osallistujien määrä ilmoitetaan.
Seuraaviin tilanteisiin liittyvät hoidossa ilmenevät AE:t katsotaan AESI:ksi: a) infektiot, jotka ovat vakavia tai vaativat suonensisäistä (IV) infektionvastaista tai operatiivista/invasiivista interventiota; b) hypoalbuminemia, jossa albumiini on alle (<)20 grammaa litrassa (g/l) [<] 2,0 grammaa desilitrassa [g/dl]) c) opportunistiset infektiot ja d) Vakava ja ei-vakava syvän laskimotukos (DVT) ) ja/tai keuhkoembolia (PE).
Mikä tahansa AE, joka esiintyy tutkimustoimenpiteen ensimmäisen annon aikana tai sen jälkeen tutkimuksen loppuun asti, on hoitoon liittyvää.
|
Jopa 3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta Myasthenia Gravisissa - Päivittäisen elämän aktiviteetit (MG-ADL) -pisteet
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Muutos lähtötasosta MG-ADL-pisteissä raportoidaan.
MG-ADL-pisteet antavat nopean arvion osallistujan myasthenia graviksen (MG) oireiden vakavuudesta.
Kahdeksan toimintoa (puhuminen, pureskelu, nieleminen, hengitys, hampaiden harjaus- tai kampauskyvyn heikkeneminen, tuolista nousukyvyn heikkeneminen, kaksoisnäkö, silmäluomien roikkuminen) on arvioitu 4-pisteen asteikolla: 0 (ei vajaatoimintaa) 3 (vakava vajaatoiminta).
Kokonaispistemäärä on kahdeksan funktiopisteen summa, ja se voi vaihdella 0-24.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa oireiden vakavuutta.
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Muutos kvantitatiivisessa myasthenia gravis (QMG) -pisteessä
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
QMG-pistemäärä on standardoitu kvantitatiivinen vahvuusarvio, joka koostuu 13 komponentista (ja sen antaa koulutettu pätevä terveydenhuollon ammattilainen [HCP], esim. lääkäri, lääkäriassistentti, sairaanhoitaja, sairaanhoitaja).
Kunkin lujuuskomponentin kvantitatiiviset tulokset kartoitetaan seuraavalle 4-pisteen asteikolle: 0 vastaa (=) ei mitään, 1 = lievä, 2 = kohtalainen ja 3 = vaikea.
Kokonaispistemäärä on 13 komponentin pistemäärän summa ja se voi vaihdella 0-39.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa heikkoutta.
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Euroopan elämänlaadun 5-ulotteinen nuoriso (EQ-5D-Y) -työkalupisteet
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
EQ-5D-Y on standardisoitu lapsiystävällinen instrumentti, jota käytetään terveydentilan mittaamiseen. Se on ensisijaisesti suunniteltu lasten ja nuorten itsensä täyttämiseen tai välitysversion kautta, jonka lapsen hoitaja täyttää.
EQ-5D-Y kuvaava järjestelmä sisältää seuraavat 5 ulottuvuutta: Liikkuvuus, itsestä huolehtiminen (pesu ja pukeutuminen), tavanomaiset toiminnot, kipu tai epämukavuus ja huolestumisen tai onnettoman olo.
Jokainen viidestä ulottuvuudesta on jaettu kolmeen havaittujen ongelmien tasoon (taso 1 ilmaisee, ettei ongelmaa, taso 2 osoittaa joitakin ongelmia, taso 3 on paljon ongelmia).
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Neurologisen elämänlaadun (Neuro-QoL) lasten väsymyspisteet
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Neuro-QoL-lasten väsymyspisteitä käytetään arvioitaessa väsymyksen vaikutusta osallistujilla, jotka ovat 10-vuotiaita ja alle (
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Potilaan yleisvaikutelman vakavuus (PGI-S) -pisteet
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
PGI-S-pisteitä käytetään yleistyneen myasthenia graviksen (gMG) aiheuttaman väsymyksen vakavuuden arvioimiseen 10–<18-vuotiailla osallistujilla.
Osallistujia pyydetään arvioimaan väsymystään viimeisten 7 päivän aikana käyttämällä seuraavaa 5-pisteistä asteikkoa: 1 = ei mitään, 2 = lievä, 3 = kohtalainen, 4 = vaikea ja 5 = erittäin vaikea.
Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa väsymystä.
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGI-C) -pisteet
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
PGI-C-pistemäärää käytetään arvioitaessa, onko potilaiden ilmoittama väsymys parantunut tai vähentynyt hoidon aloittamisen jälkeen 10-vuotiailla osallistujilla.
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on nipokalimabin vasta-aineita [ADA]
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Nipokalimabin ADA-potilaiden lukumäärä ilmoitetaan.
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on neutraloivia vasta-aineita (NAbs) nipokalimabia vastaan
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Nipokalimabille NAb-lääkkeitä saaneiden osallistujien lukumäärä raportoidaan.
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Osallistujien määrä, joilla on kurkkumätä- tai tetanusrokotteen vasta-ainetiitterit
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on kurkkumätä- tai tetanusvasta-ainetiitterit, ilmoitetaan.
|
Jopa 3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 20. heinäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 2. heinäkuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 22. helmikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 22. helmikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 3. maaliskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 31. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
Muut tutkimustunnusnumerot
- CR109137
- 2021-002479-20 (EudraCT-numero)
- 80202135MYG2001 (Muu tunniste: Janssen Research & Development, LLC)
- 2022-502539-21-00 (Rekisterin tunniste: EUCT number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Johnsonin ja Johnsonin Janssen Pharmaceutical Companiesin tiedonjakopolitiikka on saatavilla osoitteessa www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Kuten tällä sivustolla mainitaan, tutkimustietoihin pääsyä koskevat pyynnöt voidaan lähettää Yale Open Data Access (YODA) -projektisivuston kautta osoitteessa yoda.yale.edu
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .