Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie nipokalimabu u dětí ve věku od 2 do méně než 18 let s generalizovanou myasthenia gravis

22. dubna 2024 aktualizováno: Janssen Research & Development, LLC

Otevřená nekontrolovaná multicentrická studie k hodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky, bezpečnosti a aktivity nipokalimabu u dětí ve věku od 2 do méně než 18 let s generalizovanou myasthenia gravis

Účelem této studie je určit účinek nipokalimabu na celkový sérový imunoglobulin G (IgG) u pediatrických účastníků 2 až méně než (

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Dočasně nedostupné mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333 ZA
        • Nábor
        • Leiden University Medical Center
  • Japonsko
      • Azumino-shi, Nagano, Japonsko, 399-8288
        • Nábor
        • Nagano Children's Hospital
      • Chiba, Japonsko, 260 8677
        • Nábor
        • Chiba University Hospital
      • Miyazaki, Japonsko, 889-1692
        • Nábor
        • University of Miyazaki Hospital
      • Nishinomiya-Shi, Japonsko, 663-8501
        • Nábor
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Saitama shi, Japonsko, 330-8777
        • Nábor
        • Saitama Prefecture Children's Medical Center
      • Shinjuku-ku, Japonsko, 162-8666
        • Nábor
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-211
        • Nábor
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Nábor
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Nábor
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33613
        • Nábor
        • University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Kansas
      • Lawrence, Kansas, Spojené státy, 66045
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19106
        • Nábor
        • Childrens Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza myasthenia gravis (MG) s generalizovanou svalovou slabostí splňující klinická kritéria pro generalizovanou myasthenia gravis (gMG) definovaná klinickou klasifikací Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Třída IIa/b, IIIa/b nebo IVa/b při promítání
  • Při screeningu má pozitivní sérologický test na protilátky proti acetylcholinovému receptoru (anti-AChR) nebo protilátek proti svalové specifické tyrozinkináze (anti-MuSK)
  • Účastník užívající bylinné, naturopatické, tradiční čínské léky, ájurvédské nebo výživové doplňky nebo lékařskou marihuanu (na lékařský předpis) je způsobilý, pokud je použití těchto léků pro zkoušejícího přijatelné. Tato léčiva musí zůstat ve stabilní dávce a režimu po celou dobu studie
  • Má dostatečný žilní přístup, aby umožnil podání léku infuzí a odběr vzorků krve podle protokolu
  • Účastníci by měli mít tělesnou hmotnost a index tělesné hmotnosti mezi 5. a 95. percentilem pro věk a pohlaví. Obézní účastníci s více než 95. percentilem a účastníci s podváhou pod 5. percentilem se mohou zúčastnit po lékařském propuštění
  • Žena ve fertilním věku musí mít při screeningu negativní vysoce citlivé sérum (beta-lidský choriový gonadotropin [beta-hCG]) a negativní těhotenský test v moči 1. den před podáním studijní intervence

Kritéria vyloučení:

  • Má v anamnéze těžké a/nebo nekontrolované jaterní (např. virová/alkoholická/autoimunitní hepatitida/cirhóza/a/nebo metabolické onemocnění jater), gastrointestinální, ledvinové, plicní, kardiovaskulární (včetně vrozených srdečních chorob), psychiatrické, neurologické poruchy pohybového aparátu, jakákoli jiná zdravotní porucha (např. diabetes mellitus) nebo klinicky významné abnormality ve screeningové laboratoři, které by mohly narušit plnou účast účastníka ve studii a/nebo by mohly ohrozit bezpečnost účastníka nebo platnost výsledků studie
  • Má jakýkoli potvrzený nebo suspektní syndrom klinické imunodeficience, který nesouvisí s léčbou jeho/její generalizované myasthenia gravis (gMG), nebo má rodinnou anamnézu vrozené nebo dědičné imunodeficience, pokud se u účastníka nepotvrdí, že chybí
  • měl thymektomii během 12 měsíců před screeningem nebo je thymektomie plánována během fáze aktivní léčby studie
  • Prokázala předchozí závažnou okamžitou hypersenzitivní reakci, jako je anafylaxe na terapeutické proteiny (například monoklonální protilátky)
  • prodělal infarkt myokardu, nestabilní ischemickou chorobu srdeční nebo cévní mozkovou příhodu do 12 týdnů od screeningu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nipokalimab
Účastníci ve věku 2 až méně než (<) 18 let (globálně) a 8 až <18 let (pouze pro místa v USA) budou dostávat nipocalimab jednou za dva týdny po dobu 24 týdnů. Po 24. týdnu budou mít všichni účastníci možnost zapsat se do dlouhodobého prodloužení (LTE).
Lék: Nipokalimab
Nipocalimab bude podáván jako IV infuze.
Ostatní jména:
  • M281/JNJ-80202135

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v hladinách celkového sérového imunoglobulinu-G (IgG) protilátek
Časové okno: Do 3 let
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v celkových hladinách sérových IgG protilátek.
Do 3 let
Počet účastníků s infekčními nežádoucími příhodami (AE)
Časové okno: Do 3 let
Počet účastníků s infekčními AE bude hlášen. AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka účastnícího se klinické studie, která nemusí mít nutně kauzální vztah se studovaným farmaceutickým/biologickým činidlem.
Do 3 let
Počet účastníků se závažnými AE (SAE)
Časové okno: Do 3 let
Počet účastníků se SAE bude hlášen. SAE je jakákoli AE, která má za následek: smrt, trvalou nebo významnou invaliditu/neschopnost, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, je život ohrožující zkušeností, je vrozenou anomálií/vrozenou vadou, existuje podezření na přenos jakéhokoli infekčního agens prostřednictvím léčivého přípravku, je z lékařského hlediska důležité, aby se zabránilo jednomu z výše uvedených výsledků.
Do 3 let
Počet účastníků s nežádoucími událostmi zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Do 3 let
Počet účastníků s AESI bude hlášen. Nežádoucí účinky související s léčbou související s následujícími situacemi jsou považovány za AESI: a) infekce, které jsou závažné nebo vyžadují intravenózní (IV) protiinfekční nebo operativní/invazivní intervenci; b) hypoalbuminémie s albuminem nižším než (
Do 3 let
Počet účastníků s abnormalitami v klinických laboratorních testech
Časové okno: Do 3 let
Bude uveden počet účastníků s abnormalitami v klinických laboratorních testech (včetně chemie, hematologie, koagulace a analýzy moči).
Do 3 let
Počet účastníků s abnormalitami vitálních funkcí
Časové okno: Do 3 let
Bude hlášen počet účastníků s abnormalitami vitálních funkcí včetně pulsu/srdeční frekvence vsedě, systolického a diastolického krevního tlaku vsedě a orální teploty (stupně Celsia).
Do 3 let
Počet účastníků s abnormalitami fyzického vyšetření
Časové okno: Do 3 let
Bude uveden počet účastníků s abnormalitami ve fyzických vyšetřeních včetně výšky, hmotnosti, hodnocení kůže, hlavy, očí, uší, nosu, krku, krku, štítné žlázy, plic, srdce, břicha, lymfatických uzlin a končetin.
Do 3 let
Sérová koncentrace nipokalimabu v průběhu času
Časové okno: Do 3 let
Vzorky séra budou analyzovány za účelem stanovení koncentrací nipokalimabu pomocí validované, specifické a citlivé imunoanalytické metody.
Do 3 let
Clearance (CL) nipokalimabu
Časové okno: Do 3 let
CL je definován jako objem séra, ze kterého je nipocalimab zcela odstraněn za jednotku času.
Do 3 let
Distribuční objem (V) nipokalimabu
Časové okno: Do 3 let
V je definován jako vyjádření sklonu nipokalimabu buď zůstat v séru, nebo se redistribuovat do jiných tkáňových kompartmentů.
Do 3 let
Poločas (t1/2) nipokalimabu
Časové okno: Do 3 let
t1/2 je definována jako doba, za kterou se účinná látka nipokalimabu v těle sníží na polovinu.
Do 3 let
Nejvyšší koncentrace nipokalimabu v ustáleném stavu (Cpeak,ss).
Časové okno: Do 3 let
Cpeak,ss je definován jako maximální sérová koncentrace nipokalimabu v ustáleném stavu.
Do 3 let
Koncentrace nipokalimabu v ustáleném stavu (Ctrough,ss).
Časové okno: Do 3 let
Ctrough,ss bude hlášeno. Je definována jako pozorovaná sérová koncentrace nipokalimabu těsně před začátkem dávkovacího intervalu v ustáleném stavu.
Do 3 let
Oblast ustáleného stavu pod křivkou (AUCss) nipokalimabu
Časové okno: Do 3 let
AUCss je definována jako plocha pod křivkou pro nipokalimab v ustáleném stavu.
Do 3 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ve skóre Myasthenia Gravis – aktivity denního života (MG-ADL).
Časové okno: Do 3 let
Bude hlášena změna od výchozí hodnoty ve skóre MG-ADL. Skóre MG-ADL poskytuje rychlé posouzení závažnosti symptomů myasthenia gravis (MG) účastníka. Osm funkcí (mluvení, žvýkání, polykání, dýchání, zhoršení schopnosti čistit zuby nebo česat vlasy, zhoršení schopnosti vstát ze židle, dvojité vidění, pokles víček) je hodnoceno na 4-bodové škále: 0 (bez postižení) až 3 (těžké postižení). Celkové skóre bude součtem osmi funkčních skóre a může se pohybovat od 0 do 24. Vyšší skóre znamená větší závažnost symptomů.
Do 3 let
Změna skóre kvantitativní myasthenia gravis (QMG).
Časové okno: Do 3 let
Skóre QMG je standardizované kvantitativní hodnocení síly obsahující 13 složek (a je podáváno vyškoleným kvalifikovaným zdravotnickým pracovníkem [HCP], např. lékařem, asistentem lékaře, praktickým lékařem, sestrou). Kvantitativní výsledky každé složky síly jsou mapovány na následující 4bodové škále: 0 se rovná (=) žádné, 1 = mírné, 2 = střední a 3 = závažné. Celkové skóre bude součet skóre 13 složek a může se pohybovat od 0 do 39. Vyšší skóre znamená větší slabost.
Do 3 let
Hodnocení nástroje evropské kvality života 5-dimenze mládeže (EQ-5D-Y).
Časové okno: Do 3 let
EQ-5D-Y je standardizovaný nástroj vhodný pro děti pro použití jako měřítko zdravotního stavu, primárně navržený pro samodokončení dětmi a dospívajícími, nebo prostřednictvím proxy verze, kterou vyplní pečovatel o dítě. Popisný systém EQ-5D-Y se skládá z následujících 5 dimenzí: Mobilita, péče o sebe (mytí a oblékání), obvyklé činnosti, bolest nebo nepohodlí a pocit strachu nebo nešťastnosti. Každá z 5 dimenzí je rozdělena do 3 úrovní vnímaných problémů (Úroveň 1 označuje žádný problém, Úroveň 2 označuje nějaké problémy, Úroveň 3 mnoho problémů).
Do 3 let
Neurologická kvalita života (Neuro-QoL) skóre dětské únavy
Časové okno: Do 3 let
Neuro-QoL pediatrické skóre únavy bude použito k posouzení dopadu únavy u účastníků ve věku 10 až méně než (
Do 3 let
Skóre celkového dojmu závažnosti pacienta (PGI-S).
Časové okno: Do 3 let
Skóre PGI-S bude použito k posouzení závažnosti únavy v důsledku generalizované myasthenia gravis (gMG) u účastníků ve věku 10 až < 18 let. Účastníci budou požádáni, aby ohodnotili svou únavu za posledních 7 dní pomocí následující 5bodové stupnice: 1 = žádná, 2 = mírná, 3 = střední, 4 = těžká a 5 = velmi závažná. Vyšší skóre značí větší závažnost únavy.
Do 3 let
Skóre globálního dojmu změny (PGI-C) pacienta
Časové okno: Do 3 let
Skóre PGI-C se použije k posouzení, zda došlo ke zlepšení nebo poklesu únavy hlášené pacientem od začátku léčby u účastníků ve věku 10 až 10 let.
Do 3 let
Počet účastníků s protilátkami proti nipokalimabu [ADA]
Časové okno: Do 3 let
Počet účastníků s ADA na nipokalimab bude hlášen.
Do 3 let
Počet účastníků s neutralizujícími protilátkami (NAbs) proti nipokalimabu
Časové okno: Do 3 let
Počet účastníků s NAbs na nipokalimab bude hlášen.
Do 3 let
Počet účastníků s titry vakcinačních protilátek proti záškrtu nebo tetanu
Časové okno: Do 3 let
Počet účastníků s titry vakcinačních protilátek proti záškrtu nebo tetanu bude uveden.
Do 3 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Janssen Research & Development, LLC

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. července 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

19. března 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. února 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. února 2022

První zveřejněno (Aktuální)

3. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CR109137
  • 2021-002479-20 (Číslo EudraCT)
  • 80202135MYG2001 (Jiný identifikátor: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-502539-21-00 (Identifikátor registru: EUCT number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Zásady sdílení dat Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson and Johnson jsou k dispozici na www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Jak je uvedeno na této stránce, žádosti o přístup k datům studie lze podávat prostřednictvím stránky projektu Yale Open Data Access (YODA) na adrese yoda.yale.edu

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis

Klinické studie na Nipokalimab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Korea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit