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Uno studio su nipocalimab nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni con miastenia grave generalizzata

12 marzo 2026 aggiornato da: Janssen Research & Development, LLC

Uno studio multicentrico non controllato in aperto per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica, la sicurezza e l'attività di nipocalimab nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni con miastenia grave generalizzata

Lo scopo di questo studio è determinare l'effetto di nipocalimab sull'immunoglobulina sierica totale G (IgG) nei partecipanti pediatrici da 2 a meno di (

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Accesso esteso

Temporaneamente non disponibile al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Azumino-shi, Giappone, 399-8288
        • Reclutamento
        • Nagano Children's Hospital
      • Chiba, Giappone, 260 8677
        • Completato
        • Chiba University Hospital
      • Miyazaki, Giappone, 889-1692
        • Reclutamento
        • University of Miyazaki Hospital
      • Nishinomiya-Shi, Giappone, 663-8501
        • Reclutamento
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Saitama Shi, Giappone, 330-8777
        • Reclutamento
        • Saitama Prefecture Children's Medical Center
      • Shinjuku-ku, Giappone, 162-8666
        • Reclutamento
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • Reclutamento
        • Leiden University Medical Center
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80 211
        • Reclutamento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Reclutamento
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Reclutamento
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Reclutamento
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33613
        • Reclutamento
        • University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Kansas
      • Lawrence, Kansas, Stati Uniti, 66045
        • Completato
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Reclutamento
        • Penn State Milton S Hershey Medical Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19106
        • Reclutamento
        • Childrens Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Terminato
        • University of Pittsburgh Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di miastenia grave (MG) con debolezza muscolare generalizzata che soddisfa i criteri clinici per la miastenia grave generalizzata (gMG) come definito dalla Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classificazione clinica Classe IIa/b, IIIa/b o IVa/b a selezione
  • Ha un test sierologico positivo per gli anticorpi del recettore dell'acetilcolina (anti-AChR) o per gli anticorpi tirosin-chinasi muscolo-specifici (anti-MuSK) allo screening
  • Un partecipante che utilizza rimedi erboristici, naturopatici, tradizionali cinesi, integratori ayurvedici o nutrizionali o marijuana medica (con prescrizione medica) è idoneo se l'uso di questi farmaci è accettabile per l'investigatore. Questi rimedi devono rimanere a una dose e un regime stabili per tutto lo studio
  • Ha un accesso venoso sufficiente per consentire la somministrazione del farmaco mediante infusione e prelievo di sangue come da protocollo
  • I partecipanti dovrebbero avere un peso corporeo e un indice di massa corporea compresi tra il 5° e il 95° percentile per età e sesso. I partecipanti obesi superiori al 95° percentile e i partecipanti sottopeso al di sotto del 5° percentile possono partecipare previa autorizzazione medica
  • Una donna in età fertile deve avere un siero altamente sensibile negativo (beta-gonadotropina corionica umana [beta-hCG]) allo screening e un test di gravidanza sulle urine negativo al giorno 1 prima della somministrazione dell'intervento dello studio

Criteri di esclusione:

  • Ha una storia di malattia epatica grave e/o non controllata (ad esempio, epatite virale/alcolica/autoimmune/ cirrosi/ e/o malattia epatica metabolica), gastrointestinale, renale, polmonare, cardiovascolare (comprese le cardiopatie congenite), psichiatrica, neurologica disturbo muscoloscheletrico, qualsiasi altro disturbo medico (ad esempio, diabete mellito) o anomalie clinicamente significative nel laboratorio di screening, che potrebbero interferire con la piena partecipazione del partecipante allo studio e/o potrebbero mettere a repentaglio la sicurezza del partecipante o la validità dei risultati dello studio
  • Ha una sindrome da immunodeficienza clinica confermata o sospetta non correlata al trattamento della sua miastenia gravis generalizzata (gMG) o ha una storia familiare di immunodeficienza congenita o ereditaria a meno che non sia confermata l'assenza nel partecipante
  • Ha avuto una timectomia entro 12 mesi prima dello screening, o la timectomia è pianificata durante la fase di trattamento attivo dello studio
  • Ha mostrato una precedente grave reazione di ipersensibilità immediata, come anafilassi alle proteine ​​terapeutiche (ad esempio, anticorpi monoclonali)
  • Ha avuto infarto del miocardio, cardiopatia ischemica instabile o ictus entro 12 settimane dallo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Nipocalimab
I partecipanti di età compresa tra 2 e meno di (<) 18 anni (a livello globale) e tra 8 e <18 anni (solo per i siti statunitensi) saranno divisi in 2 coorti in base alla loro età: adolescenti da 12 a <18 anni e bambini 2 a <12 anni e riceveranno nipocalimab una volta ogni due settimane per 24 settimane. Dopo la settimana 24, tutti i partecipanti avranno la possibilità di iscriversi all'estensione a lungo termine (LTE).
Droga: Nipocalimab
Nipocalimab verrà somministrato come infusione endovenosa.
Altri nomi:
  • M281/JNJ-80202135

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi infettivi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Verrà segnalato il numero di partecipanti con eventi avversi infettivi. Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che partecipa a uno studio clinico che non ha necessariamente una relazione causale con l'agente farmaceutico/biologico oggetto di studio.
Fino a 3 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Verrà riportato il numero di partecipanti con SAE. Un SAE è qualsiasi evento avverso che provoca: morte, disabilità/incapacità persistente o significativa, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, è un'esperienza pericolosa per la vita, è un'anomalia congenita/difetto alla nascita, è sospettata la trasmissione di qualsiasi agente infettivo attraverso un medicinale, è importante dal punto di vista medico per prevenire uno degli esiti sopra elencati.
Fino a 3 anni
Numero di partecipanti con anomalie nei test clinici di laboratorio
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Verrà riportato il numero di partecipanti con anomalie nei test di laboratorio clinici (inclusi chimica, ematologia, coagulazione e analisi delle urine).
Fino a 3 anni
Numero di partecipanti con anomalie nei segni vitali
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Verrà riportato il numero di partecipanti con anomalie nei segni vitali tra cui polso / frequenza cardiaca da seduti, pressione sanguigna sistolica e diastolica da seduti e temperatura orale (gradi Celsius).
Fino a 3 anni
Numero di partecipanti con anomalie nell'esame obiettivo
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Verrà riportato il numero di partecipanti con anomalie negli esami fisici tra cui altezza, peso, valutazioni della pelle, testa, occhi, orecchie, naso, gola, collo, tiroide, polmoni, cuore, addome, linfonodi ed estremità.
Fino a 3 anni
Concentrazione sierica di nipocalimab nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
I campioni di siero saranno analizzati per determinare le concentrazioni di nipocalimab utilizzando un metodo immunologico validato, specifico e sensibile.
Fino a 3 anni
Clearance (CL) di Nipocalimab
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
CL è definito come il volume di siero da cui nipocalimab viene completamente rimosso per unità di tempo.
Fino a 3 anni
Volume di distribuzione (V) di Nipocalimab
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
V è definito come la rappresentazione della propensione di nipocalimab a rimanere nel siero oa ridistribuirsi in altri comparti tissutali.
Fino a 3 anni
Emivita (t1/2) di Nipocalimab
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
t1/2 è definito come il tempo necessario affinché il principio attivo di nipocalimab nel corpo si riduca della metà.
Fino a 3 anni
Concentrazione di picco allo stato stazionario (Cpeak,ss) di Nipocalimab
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Cpeak,ss è definito come la concentrazione sierica di picco di nipocalimab allo stato stazionario.
Fino a 3 anni
Concentrazione minima allo stato stazionario (Ctrough,ss) di Nipocalimab
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Verrà riportato Ctrough,ss. È definita come la concentrazione sierica osservata di nipocalimab appena prima dell'inizio di un intervallo di dosaggio allo stato stazionario.
Fino a 3 anni
Area sotto la curva allo stato stazionario (AUCss) di Nipocalimab
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
L'AUCss è definita come l'area sotto la curva per nipocalimab allo stato stazionario.
Fino a 3 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli sierici totali di immunoglobulina G (IgG).
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Sono state segnalate variazioni rispetto al basale dei livelli sierici totali di IgG.
Fino a 3 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi di interesse speciale (AESI)
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Verrà segnalato il numero di partecipanti con AESI. Gli eventi avversi emergenti dal trattamento associati alle seguenti situazioni sono considerati AESI: a) infezioni gravi o che richiedono un intervento antinfettivo per via endovenosa (IV) o un intervento operativo/invasivo; b) ipoalbuminemia con albumina inferiore a (<)20 grammi per litro (g/L) [<] 2,0 grammi per decilitro [g/dL]) c) infezioni opportunistiche e d) trombosi venosa profonda grave e non grave (TVP) ) e/o embolia polmonare (PE). Qualsiasi evento avverso che si verifica durante o dopo la somministrazione iniziale dell'intervento in studio fino alla fine dello studio è emergente dal trattamento.
Fino a 3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio di miastenia grave - attività della vita quotidiana (MG-ADL).
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Verrà segnalata la variazione rispetto al basale nel punteggio MG-ADL. Il punteggio MG-ADL fornisce una rapida valutazione della gravità dei sintomi della miastenia grave (MG) del partecipante. Otto funzioni (parlare, masticare, deglutire, respirare, compromissione della capacità di lavarsi i denti o pettinarsi, compromissione della capacità di alzarsi da una sedia, visione doppia, abbassamento delle palpebre) sono valutate su una scala a 4 punti: 0 (nessuna compromissione) a 3 (grave menomazione). Il punteggio totale sarà la somma di otto punteggi di funzione e può variare da 0 a 24. Un punteggio più alto indica una maggiore gravità dei sintomi.
Fino a 3 anni
Modifica del punteggio quantitativo della miastenia grave (QMG).
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Il punteggio QMG è una valutazione quantitativa standardizzata della forza comprendente 13 componenti (ed è somministrato da un professionista sanitario qualificato [HCP], ad es. medico, assistente medico, infermiere, infermiere). I risultati quantitativi di ciascuna componente di forza sono mappati sulla seguente scala a 4 punti: 0 uguale a (=) nessuno, 1 = lieve, 2 = moderato e 3 = grave. Il punteggio totale sarà la somma dei punteggi di 13 componenti e può variare da 0 a 39. Un punteggio più alto indica una maggiore debolezza.
Fino a 3 anni
Punteggio dello strumento European Quality of Life 5-Dimension Youth (EQ-5D-Y).
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
L'EQ-5D-Y è uno strumento standardizzato adatto ai bambini da utilizzare come misura dello stato di salute, progettato principalmente per l'auto-completamento da parte di bambini e adolescenti, o tramite una versione proxy che deve essere completata da chi si prende cura del bambino. Il sistema descrittivo EQ-5D-Y comprende le seguenti 5 dimensioni: mobilità, prendersi cura di sé (lavarsi e vestirsi), attività abituali, dolore o disagio e sentirsi preoccupati o infelici. Ognuna delle 5 dimensioni è suddivisa in 3 livelli di problemi percepiti (Livello 1 indica nessun problema, Livello 2 indica alcuni problemi, Livello 3 molti problemi).
Fino a 3 anni
Punteggio di affaticamento pediatrico per la qualità neurologica della vita (Neuro-QoL).
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Il punteggio di affaticamento pediatrico Neuro-QoL verrà utilizzato per valutare l'impatto dell'affaticamento nei partecipanti di età compresa tra 10 e meno di (
Fino a 3 anni
Punteggio globale dell'impressione di gravità del paziente (PGI-S).
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Il punteggio PGI-S verrà utilizzato per valutare la gravità dell'affaticamento dovuto alla miastenia grave generalizzata (gMG) nei partecipanti di età compresa tra 10 e <18 anni. Ai partecipanti verrà chiesto di valutare la loro fatica negli ultimi 7 giorni utilizzando la seguente scala a 5 punti: 1 = Nessuno, 2 = Lieve, 3 = Moderato, 4 = Grave e 5 = Molto grave. Punteggi più alti indicano una maggiore gravità della fatica.
Fino a 3 anni
Punteggio globale dell'impressione di cambiamento del paziente (PGI-C).
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Il punteggio PGI-C verrà utilizzato per valutare se c'è stato un miglioramento o un calo dell'affaticamento riferito dal paziente dall'inizio del trattamento nei partecipanti di età compresa tra 10 e
Fino a 3 anni
Numero di partecipanti con anticorpi anti-farmaco [ADA] a Nipocalimab
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Verrà riportato il numero di partecipanti con ADA a nipocalimab.
Fino a 3 anni
Numero di partecipanti con anticorpi neutralizzanti (NAbs) a nipocalimab
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Verrà riportato il numero di partecipanti con NAbs a nipocalimab.
Fino a 3 anni
Numero di partecipanti con titoli anticorpali del vaccino contro la difterite o il tetano
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
Verrà riportato il numero di partecipanti con titoli anticorpali del vaccino contro la difterite o il tetano.
Fino a 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Investigatori

  • Direttore dello studio: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 luglio 2022

Completamento primario (Stimato)

26 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

2 luglio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 febbraio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 febbraio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

3 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CR109137
  • 2021-002479-20 (Numero EudraCT)
  • 80202135MYG2001 (Altro identificatore: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-502539-21-00 (Identificatore di registro: EUCT number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

La politica di condivisione dei dati delle società farmaceutiche Janssen di Johnson and Johnson è disponibile all'indirizzo www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Come indicato su questo sito, le richieste di accesso ai dati dello studio possono essere inviate tramite il sito del progetto Yale Open Data Access (YODA) all'indirizzo yoda.yale.edu

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia grave

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