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Nipocalimab 在 2 至 18 岁以下患有全身性重症肌无力儿童中的研究

2026年7月30日 更新者：Janssen Research & Development, LLC

一项开放标签非对照多中心研究，旨在评估 Nipocalimab 在 2 至 18 岁以下患有全身性重症肌无力的儿童中的药代动力学、药效学、安全性和活性

本研究的目的是确定 nipocalimab 对 2 至小于 (

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

12

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

扩展访问

暂时不可用 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 日本
      • Azumino-shi、日本、399-8288
        • 招聘中
        • Nagano Children's Hospital
      • Chiba、日本、260 8677
        • 完全的
        • Chiba University Hospital
      • Miyazaki、日本、889-1692
        • 招聘中
        • University of Miyazaki Hospital
      • Nishinomiya-Shi、日本、663-8501
        • 招聘中
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Saitama Shi、日本、330-8777
        • 招聘中
        • Saitama Prefecture Children's Medical Center
      • Shinjuku-ku、日本、162-8666
        • 招聘中
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • 波兰
      • Gdansk、波兰、80 211
        • 招聘中
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • 招聘中
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • 完全的
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • 招聘中
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • San Francisco、California、美国、94158
        • 招聘中
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • 招聘中
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa、Florida、美国、33613
        • 招聘中
        • University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Kansas
      • Lawrence、Kansas、美国、66045
        • 完全的
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • 招聘中
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • 招聘中
        • Penn State Milton S Hershey Medical Ctr
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19106
        • 招聘中
        • Childrens Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • 终止
        • University of Pittsburgh Medical Center
  • 荷兰
      • Leiden、荷兰、2333 ZA
        • 招聘中
        • Leiden University Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 患有全身性肌无力的重症肌无力 (MG) 的诊断符合美国重症肌无力基金会 (MGFA) 临床分类 IIa/b、IIIa/b 或 IVa/b 级定义的全身性重症肌无力 (gMG) 的临床标准放映
  • 在筛选时对乙酰胆碱受体（抗 AChR）抗体或肌肉特异性酪氨酸激酶（抗 MuSK）抗体进行阳性血清学测试
  • 使用草药、自然疗法、传统中药、阿育吠陀或营养补充剂或医用大麻（有医生处方）的参与者符合资格，前提是研究者可以接受这些药物的使用。 在整个研究过程中，这些药物必须保持稳定的剂量和方案
  • 有足够的静脉通路，可以按照方案通过输液和采血进行药物给药
  • 参与者的体重和体重指数应介于年龄和性别的第 5 个和第 95 个百分位之间。 超过 95% 的肥胖参与者和低于 5% 的体重不足的参与者可以在体检合格后参加
  • 具有生育潜力的女性在筛选时必须具有阴性高敏感性血清（β-人绒毛膜促性腺激素 [β-hCG]），并且在实施研究干预前的第 1 天尿妊娠试验必须为阴性

排除标准：

  • 有严重和/或不受控制的肝病（例如，病毒性/酒精性/自身免疫性肝炎/肝硬化/和/或代谢性肝病）、胃肠道、肾病、肺病、心血管病（包括先天性心脏病）、精神病学、神经性肌肉骨骼疾病病史，任何其他医学疾病（例如糖尿病）或筛选实验室的临床显着异常，可能会干扰参与者完全参与研究，和/或可能危及参与者的安全或研究结果的有效性
  • 有任何与他/她的全身性重症肌无力 (gMG) 治疗无关的确诊或疑似临床免疫缺陷综合征，或有先天性或遗传性免疫缺陷家族史，除非参与者确认不存在
  • 在筛选前 12 个月内进行过胸腺切除术，或计划在研究的积极治疗阶段进行胸腺切除术
  • 曾表现出严重的速发型超敏反应，例如对治疗性蛋白质（例如单克隆抗体）的过敏反应
  • 在筛选后 12 周内经历过心肌梗死、不稳定缺血性心脏病或中风

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：尼泊卡利单抗
2 岁至 18 岁以下（全球）和 8 岁至 18 岁以下（仅限美国站点）的参与者将根据年龄分为 2 组：12 岁至 18 岁以下的青少年和 2 岁以下的儿童至 <12 岁，将每两周接受一次尼泊卡利单抗治疗，持续 24 周。 第 24 周后，所有参与者都可以选择注册长期延期 (LTE)。
药品：尼泊卡利单抗
Nipocalimab 将作为静脉输液给药。
其他名称：
  • M281/JNJ-80202135

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生传染性不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：长达 3 年
将报告具有传染性 AE 的参与者人数。 AE 是参与临床研究的参与者发生的任何不良医学事件，不一定与研究中的药物/生物制剂有因果关系。
长达 3 年
严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：长达 3 年
将报告具有 SAE 的参与者人数。 SAE 是导致以下结果的任何 AE： 死亡、持续性或严重残疾/无能力、需要住院治疗或延长现有住院治疗、危及生命的经历、先天性异常/出生缺陷、疑似通过某种途径传播任何传染性病原体医药产品，在医学上对预防上述结果之一很重要。
长达 3 年
临床实验室检查异常的参与者人数
大体时间：长达 3 年
将报告临床实验室检查（包括化学、血液学、凝血和尿液分析）异常的参与者人数。
长达 3 年
生命体征异常的参与者人数
大体时间：长达 3 年
将报告生命体征异常的参与者人数，包括坐位脉搏/心率、坐位收缩压和舒张压以及口腔温度（摄氏度）。
长达 3 年
体检异常人数
大体时间：长达 3 年
将报告身体检查异常的参与者人数，包括身高、体重、皮肤、头部、眼睛、耳朵、鼻子、喉咙、颈部、甲状腺、肺、心脏、腹部、淋巴结和四肢的评估。
长达 3 年
Nipocalimab 随时间的血清浓度
大体时间：长达 3 年
将使用经过验证、特异性和灵敏的免疫测定方法分析血清样本以确定尼泊卡利单抗的浓度。
长达 3 年
Nipocalimab 的清除率 (CL)
大体时间：长达 3 年
CL 定义为每单位时间尼泊卡利单抗从中完全去除的血清体积。
长达 3 年
Nipocalimab 的分布体积 (V)
大体时间：长达 3 年
V 被定义为 nipocalimab 保留在血清中或重新分布到其他组织隔室的倾向的表示。
长达 3 年
Nipocalimab 的半衰期 (t1/2)
大体时间：长达 3 年
t1/2定义为尼泊卡利单抗在体内的活性物质减少一半所需的时间。
长达 3 年
Nipocalimab 的稳态峰浓度 (Cpeak,ss)
大体时间：长达 3 年
Cpeak,ss 被定义为尼泊卡利单抗在稳态时的峰值血清浓度。
长达 3 年
Nipocalimab 的稳态谷浓度 (Ctrough,ss)
大体时间：长达 3 年
Ctrough,ss 会上报。 它被定义为刚好在稳态给药间隔开始之前观察到的尼泊卡利单抗血清浓度。
长达 3 年
Nipocalimab 的稳态曲线下面积 (AUCss)
大体时间：长达 3 年
AUCss 定义为尼泊卡利单抗在稳态时的曲线下面积。
长达 3 年
总血清免疫球蛋白-G (IgG) 水平相对于基线的变化
大体时间：最长 3 年
报告了总血清 IgG 水平相对于基线的变化。
最长 3 年
发生特殊兴趣不良事件 (AESI) 的参与者数量
大体时间：最长 3 年
将报告具有 AESI 的参与者人数。 与以下情况相关的治疗中出现的 AE 被视为 AESI： a) 严重感染或需要静脉 (IV) 抗感染或手术/侵入​​性干预； b) 低白蛋白血症，白蛋白低于 (<)20 克/升 (g/L) [<] 2.0 克/分升 [g/dL]) c) 机会性感染 d) 严重和非严重深静脉血栓 (DVT) ）和/或肺栓塞（PE）。 在研究干预的初始实施期间或之后直至研究结束期间发生的任何 AE 均属于治疗紧急情况。
最长 3 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
重症肌无力的基线变化 - 日常生活活动 (MG-ADL) 评分
大体时间：长达 3 年
将报告 MG-ADL 分数相对于基线的变化。 MG-ADL 评分可快速评估参与者的重症肌无力 (MG) 症状严重程度。 八项功能（说话、咀嚼、吞咽、呼吸、刷牙或梳头能力受损、从椅子上站起来的能力受损、复视、眼睑下垂）按 4 分制评分：0（无障碍）至 3（严重损伤）。 总分将是八个功能分数的总和，范围从 0 到 24。 分数越高表示症状越严重。
长达 3 年
定量重症肌无力 (QMG) 评分的变化
大体时间：长达 3 年
QMG 评分是一种标准化的定量强度评估，包括 13 个组成部分（由经过培训的合格医疗保健专业人员 [HCP]，例如医师、医师助理、执业护士、护士进行管理）。 每个强度成分的定量结果映射到以下 4 分制：0 等于 (=) 无，1 = 轻度，2 = 中度和 3 = 重度。 总分将是 13 个组成部分分数的总和，范围从 0 到 39。 分数越高表示弱点越大。
长达 3 年
欧洲青年生活质量 5 维 (EQ-5D-Y) 工具​​评分
大体时间：长达 3 年
EQ-5D-Y 是一种标准化的儿童友好工具，用作衡量健康状况的指标，主要设计用于儿童和青少年自行完成，或通过代理版本由儿童的看护者完成。 EQ-5D-Y 描述系统包括以下 5 个维度：行动能力、照顾自己（洗澡和穿衣）、日常活动、疼痛或不适以及感到担心或不高兴。 5 个维度中的每一个都分为 3 个级别的感知问题（级别 1 表示没有问题，级别 2 表示有一些问题，级别 3 有很多问题）。
长达 3 年
神经生活质量 (Neuro-QoL) 儿童疲劳评分
大体时间：长达 3 年
Neuro-QoL 儿科疲劳评分将用于评估疲劳对 10 岁至以下参与者的影响（
长达 3 年
患者总体严重性印象 (PGI-S) 评分
大体时间：长达 3 年
PGI-S 评分将用于评估 10 至 < 18 岁参与者因全身性重症肌无力 (gMG) 引起的疲劳严重程度。 参与者将被要求使用以下 5 分制对过去 7 天的疲劳程度进行评分：1 = 无，2 = 轻度，3 = 中度，4 = 严重，5 = 非常严重。 分数越高表示疲劳越严重。
长达 3 年
患者总体印象变化 (PGI-C) 评分
大体时间：长达 3 年
PGI-C 评分将用于评估 10 至
长达 3 年
对 Nipocalimab 具有抗药性抗体 [ADA] 的参与者人数
大体时间：长达 3 年
将报告对 nipocalimab 有 ADA 的参与者人数。
长达 3 年
具有尼泊卡利单抗中和抗体 (NAb) 的参与者人数
大体时间：长达 3 年
将报告对 nipocalimab 具有 NAbs 的参与者人数。
长达 3 年
具有白喉或破伤风疫苗抗体滴度的参与者人数
大体时间：长达 3 年
将报告具有白喉或破伤风疫苗抗体滴度的参与者人数。
长达 3 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Janssen Research & Development, LLC

调查人员

  • 研究主任：Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial、Janssen Research & Development, LLC

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年7月20日

初级完成 (估计的)

2027年6月30日

研究完成 (估计的)

2029年7月2日

研究注册日期

首次提交

2022年2月22日

首先提交符合 QC 标准的

2022年2月22日

首次发布 (实际的)

2022年3月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月31日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年7月30日

最后验证

2026年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CR109137
  • 2021-002479-20 (EudraCT编号)
  • 80202135MYG2001 (其他标识符：Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-502539-21-00 (注册表标识符：EUCT number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

强生旗下杨森制药公司的数据共享政策可在 www.janssen.com/clinical-trials/transparency 获取。 如本网站所述，可以通过耶鲁大学开放数据访问 (YODA) 项目网站 yoda.yale.edu 提交访问研究数据的请求

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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