Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Nipocalimab hos børn i alderen 2 til under 18 år med generaliseret myasthenia gravis

22. april 2024 opdateret af: Janssen Research & Development, LLC

En åben-label ukontrolleret multicenterundersøgelse til evaluering af farmakokinetik, farmakodynamik, sikkerhed og aktivitet af Nipocalimab hos børn i alderen 2 til mindre end 18 år med generaliseret myasthenia gravis

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme effekten af ​​nipocalimab på totalt serumimmunoglobulin G (IgG) hos pædiatriske deltagere 2 til mindre end (

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Udvidet adgang

Midlertidigt ikke tilgængelig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Rekruttering
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33613
        • Rekruttering
        • University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Kansas
      • Lawrence, Kansas, Forenede Stater, 66045
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19106
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital Of Philadelphia
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • Rekruttering
        • Leiden University Medical Center
  • Japan
      • Azumino-shi, Nagano, Japan, 399-8288
        • Rekruttering
        • Nagano Children's Hospital
      • Chiba, Japan, 260 8677
        • Rekruttering
        • Chiba University Hospital
      • Miyazaki, Japan, 889-1692
        • Rekruttering
        • University of Miyazaki Hospital
      • Nishinomiya-Shi, Japan, 663-8501
        • Rekruttering
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Saitama shi, Japan, 330-8777
        • Rekruttering
        • Saitama Prefecture Children's Medical Center
      • Shinjuku-ku, Japan, 162-8666
        • Rekruttering
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-211
        • Rekruttering
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af myasthenia gravis (MG) med generaliseret muskelsvaghed, der opfylder de kliniske kriterier for generaliseret myasthenia gravis (gMG) som defineret af Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Clinical Classification Class IIa/b, IIIa/b eller IVa/b kl. screening
  • Har en positiv serologisk test for acetylcholinreceptor (anti-AChR) antistoffer eller muskelspecifikke tyrosinkinase (anti-MuSK) antistoffer ved screening
  • En deltager, der bruger urtemedicin, naturlægemidler, traditionelle kinesiske midler, ayurvediske eller kosttilskud eller medicinsk marihuana (med en læges recept) er berettiget, hvis brugen af ​​disse medikamenter er acceptabel for efterforskeren. Disse midler skal forblive på en stabil dosis og kur under hele undersøgelsen
  • Har tilstrækkelig venøs adgang til at tillade lægemiddeladministration ved infusion og blodprøvetagning i henhold til protokollen
  • Deltagerne skal have et kropsvægt- og kropsmasseindeks mellem 5. og 95. percentil for alder og køn. Overvægtige deltagere på over 95. percentil og undervægtige deltagere under 5. percentil kan deltage efter lægelig godkendelse
  • En kvinde i den fødedygtige alder skal have et negativt meget følsomt serum (beta-humant choriongonadotropin [beta-hCG]) ved screening og en negativ uringraviditetstest på dag 1 før administration af undersøgelsesintervention

Ekskluderingskriterier:

  • Har en historie med svær og/eller ukontrolleret leversygdom (f.eks. viral/alkoholisk/autoimmun hepatitis/cirrose/ og/eller metabolisk leversygdom), gastrointestinal, nyre-, lunge-, kardiovaskulær (herunder medfødte hjertesygdomme), psykiatrisk, neurologisk muskel- og skeletlidelse, enhver anden medicinsk lidelse (f.eks. diabetes mellitus) eller klinisk signifikante abnormiteter i screeningslaboratoriet, der kan forstyrre deltagerens fulde deltagelse i undersøgelsen og/eller kan bringe deltagerens sikkerhed eller validiteten af ​​undersøgelsesresultaterne i fare
  • Har et bekræftet eller mistænkt klinisk immundefektsyndrom, der ikke er relateret til behandling af hans/hendes generaliserede myasthenia gravis (gMG), eller har en familiehistorie med medfødt eller arvelig immundefekt, medmindre det er bekræftet fraværende hos deltageren
  • Har fået foretaget en thymektomi inden for 12 måneder før screening, eller thymektomi er planlagt under den aktive behandlingsfase af undersøgelsen
  • Har vist en tidligere alvorlig øjeblikkelig overfølsomhedsreaktion, såsom anafylaksi over for terapeutiske proteiner (f.eks. monoklonale antistoffer)
  • Har oplevet myokardieinfarkt, ustabil iskæmisk hjertesygdom eller slagtilfælde inden for 12 uger efter screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Nipocalimab
Deltagere i alderen 2 til under (<) 18 år (globalt) og 8 til <18 år (kun for amerikanske websteder) vil modtage nipocalimab en gang hver anden uge i 24 uger. Efter uge 24 vil alle deltagere have mulighed for at tilmelde sig langsigtet forlængelse (LTE).
Medicin: Nipocalimab
Nipocalimab vil blive administreret som en IV-infusion.
Andre navne:
  • M281/JNJ-80202135

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i niveauer af totale serumimmunoglobulin-G (IgG) antistoffer
Tidsramme: Op til 3 år
Ændring fra baseline i totale serum-IgG-antistofniveauer blev rapporteret.
Op til 3 år
Antal deltagere med infektiøse bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Op til 3 år
Antallet af deltagere med infektiøse AE'er vil blive rapporteret. En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der deltager i en klinisk undersøgelse, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med det farmaceutiske/biologiske middel, der undersøges.
Op til 3 år
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til 3 år
Antallet af deltagere med SAE'er vil blive rapporteret. En SAE er enhver AE, der resulterer i: død, vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, er livstruende erfaring, er en medfødt anomali/fødselsdefekt, er mistanke om overførsel af et infektionsstof via en lægemiddel, er medicinsk vigtigt for at forhindre et af de ovennævnte udfald.
Op til 3 år
Antal deltagere med uønskede hændelser af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: Op til 3 år
Antallet af deltagere med AESI'er vil blive rapporteret. Behandlingsfremkaldende AE'er forbundet med følgende situationer betragtes som en AESI: a) infektioner, der er alvorlige eller kræver intravenøs (IV) anti-infektiøs eller operativ/invasiv intervention; b) hypoalbuminæmi med albumin mindre end (
Op til 3 år
Antal deltagere med abnormiteter i kliniske laboratorietests
Tidsramme: Op til 3 år
Antallet af deltagere med abnormiteter i kliniske laboratorietest (inklusive kemi, hæmatologi, koagulation og urinanalyse) vil blive rapporteret.
Op til 3 år
Antal deltagere med abnormiteter i vitale tegn
Tidsramme: Op til 3 år
Antallet af deltagere med abnormiteter i vitale tegn inklusive siddende puls/puls, siddende systolisk og diastolisk blodtryk og oral temperatur (grader Celsius) vil blive rapporteret.
Op til 3 år
Antal deltagere med abnormiteter i fysisk undersøgelse
Tidsramme: Op til 3 år
Antallet af deltagere med abnormiteter i fysiske undersøgelser, herunder højde, vægt, vurderinger af hud, hoved, øjne, ører, næse, hals, nakke, skjoldbruskkirtel, lunger, hjerte, mave, lymfeknuder og ekstremiteter vil blive rapporteret.
Op til 3 år
Serumkoncentration af Nipocalimab over tid
Tidsramme: Op til 3 år
Serumprøver vil blive analyseret for at bestemme koncentrationer af nipocalimab ved hjælp af en valideret, specifik og følsom immunanalysemetode.
Op til 3 år
Clearance (CL) af Nipocalimab
Tidsramme: Op til 3 år
CL er defineret som volumen af ​​serum, hvorfra nipocalimab fjernes fuldstændigt pr. tidsenhed.
Op til 3 år
Distributionsvolumen (V) af Nipocalimab
Tidsramme: Op til 3 år
V er defineret som repræsentationen af ​​nipocalimabs tilbøjelighed til enten at forblive i serumet eller omfordeles til andre vævsrum.
Op til 3 år
Halveringstid (t1/2) af Nipocalimab
Tidsramme: Op til 3 år
t1/2 er defineret som den tid, det tager for nipocalimabs aktive stof i kroppen at reducere til det halve.
Op til 3 år
Steady-state Peak Concentration (Cpeak,ss) af Nipocalimab
Tidsramme: Op til 3 år
Cpeak,ss er defineret som den maksimale serumkoncentration af nipocalimab ved steady state.
Op til 3 år
Steady-state bundkoncentration (Ctrough,ss) af Nipocalimab
Tidsramme: Op til 3 år
Ctrough,ss vil blive rapporteret. Det er defineret som den observerede serumkoncentration af nipocalimab lige før begyndelsen af ​​et doseringsinterval ved steady state.
Op til 3 år
Steady-state område under kurven (AUCss) af Nipocalimab
Tidsramme: Op til 3 år
AUCss er defineret som arealet under kurven for nipocalimab ved steady state.
Op til 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living (MG-ADL) Score
Tidsramme: Op til 3 år
Ændring fra baseline i MG-ADL-score vil blive rapporteret. MG-ADL-scoren giver en hurtig vurdering af deltagerens myasthenia gravis (MG) symptomsværhedsgrad. Otte funktioner (tale, tygge, synke, trække vejret, svækkelse af evnen til at børste tænder eller rede hår, svækkelse af evnen til at rejse sig fra en stol, dobbeltsyn, øjenlågsfald) vurderes på en 4-punkts skala: 0 (ingen svækkelse) til 3 (alvorlig svækkelse). Den samlede score vil være summen af ​​otte funktionsscore og kan variere fra 0 til 24. En højere score indikerer større symptomsværhed.
Op til 3 år
Ændring i den kvantitative myasthenia gravis (QMG) score
Tidsramme: Op til 3 år
QMG-scoren er en standardiseret kvantitativ styrkevurdering, der omfatter 13 komponenter (og administreres af en uddannet kvalificeret sundhedspersonale [HCP], f.eks. læge, lægeassistent, praktiserende sygeplejerske, sygeplejerske). De kvantitative resultater af hver styrkekomponent er kortlagt efter følgende 4-punkts skala: 0 er lig med (=) ingen, 1 = mild, 2 = moderat og 3 = svær. Den samlede score vil være summen af ​​13 komponenters score og kan variere fra 0 til 39. En højere score indikerer større svaghed.
Op til 3 år
European Quality of Life 5-Dimension Youth (EQ-5D-Y) Værktøjsscore
Tidsramme: Op til 3 år
EQ-5D-Y er et standardiseret børnevenligt instrument til brug som et mål for helbredsstatus, primært designet til selvudførelse af børn og unge, eller via en proxy-version, der skal udfyldes af barnets omsorgsperson. EQ-5D-Y beskrivende system omfatter følgende 5 dimensioner: Mobilitet, at passe på mig selv (vask og påklædning), sædvanlige aktiviteter, smerter eller ubehag og følelsen af ​​at være bekymret eller ulykkelig. Hver af de 5 dimensioner er opdelt i 3 niveauer af opfattede problemer (Niveau 1 indikerer intet problem, Niveau 2 indikerer nogle problemer, Niveau 3 en masse problemer).
Op til 3 år
Neurologisk livskvalitet (Neuro-QoL) Pædiatrisk træthedsscore
Tidsramme: Op til 3 år
Neuro-QoL pædiatrisk træthedsscore vil blive brugt til at vurdere virkningen af ​​træthed hos deltagere i alderen 10 til under (
Op til 3 år
Patient Global Impression of Severity (PGI-S) score
Tidsramme: Op til 3 år
PGI-S scoren vil blive brugt til at vurdere sværhedsgraden af ​​træthed på grund af generaliseret myasthenia gravis (gMG) hos deltagere i alderen 10 til < 18 år. Deltagerne vil blive bedt om at vurdere deres træthed over de seneste 7 dage ved hjælp af følgende 5-punkts skala: 1 = Ingen, 2 = Mild, 3 = Moderat, 4 = Svær og 5 = Meget alvorlig. Højere score indikerer større sværhedsgrad af træthed.
Op til 3 år
Patient Global Impression of Change (PGI-C) score
Tidsramme: Op til 3 år
PGI-C scoren vil blive brugt til at vurdere, om der er sket en forbedring eller et fald i patientrapporteret træthed siden begyndelsen af ​​behandlingen hos deltagere i alderen 10 til
Op til 3 år
Antal deltagere med antistof-antistoffer [ADA'er] mod Nipocalimab
Tidsramme: Op til 3 år
Antallet af deltagere med ADA'er til nipocalimab vil blive rapporteret.
Op til 3 år
Antal deltagere med neutraliserende antistoffer (NAbs) mod Nipocalimab
Tidsramme: Op til 3 år
Antallet af deltagere med NAbs til nipocalimab vil blive rapporteret.
Op til 3 år
Antal deltagere med vaccineantistoftitre mod difteri eller stivkrampe
Tidsramme: Op til 3 år
Antallet af deltagere med vaccineantistoftitre mod difteri eller stivkrampe vil blive rapporteret.
Op til 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Efterforskere

  • Studieleder: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. juli 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

19. marts 2025

Studieafslutning (Anslået)

30. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. februar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. februar 2022

Først opslået (Faktiske)

3. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

23. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CR109137
  • 2021-002479-20 (EudraCT nummer)
  • 80202135MYG2001 (Anden identifikator: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-502539-21-00 (Registry Identifier: EUCT number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Datadelingspolitikken for Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson og Johnson er tilgængelig på www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Som nævnt på dette websted kan anmodninger om adgang til undersøgelsesdataene indsendes gennem Yale Open Data Access (YODA) projektwebsted på yoda.yale.edu

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myasthenia gravis

Kliniske forsøg med Nipocalimab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner