Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar nipocalimab bij kinderen van 2 tot jonger dan 18 jaar met gegeneraliseerde myasthenia gravis

30 juli 2026 bijgewerkt door: Janssen Research & Development, LLC

Een open-label ongecontroleerde multicenter studie om de farmacokinetiek, farmacodynamiek, veiligheid en activiteit van nipocalimab te evalueren bij kinderen van 2 tot jonger dan 18 jaar met gegeneraliseerde myasthenia gravis

Het doel van deze studie is om het effect van nipocalimab op totaal serum immunoglobuline G (IgG) te bepalen bij pediatrische deelnemers 2 tot minder dan (

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Tijdelijk niet beschikbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Japan
      • Azumino-shi, Japan, 399-8288
        • Werving
        • Nagano Children's Hospital
      • Chiba, Japan, 260 8677
        • Voltooid
        • Chiba University Hospital
      • Miyazaki, Japan, 889-1692
        • Werving
        • University of Miyazaki Hospital
      • Nishinomiya-Shi, Japan, 663-8501
        • Werving
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Saitama Shi, Japan, 330-8777
        • Werving
        • Saitama Prefecture Children's Medical Center
      • Shinjuku-ku, Japan, 162-8666
        • Werving
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Werving
        • Leiden University Medical Center
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80 211
        • Werving
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Werving
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Voltooid
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Werving
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • Werving
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33613
        • Werving
        • University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Kansas
      • Lawrence, Kansas, Verenigde Staten, 66045
        • Voltooid
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Werving
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Werving
        • Penn State Milton S Hershey Medical Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19106
        • Werving
        • Childrens Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Beëindigd
        • University of Pittsburgh Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van myasthenia gravis (MG) met gegeneraliseerde spierzwakte die voldoet aan de klinische criteria voor gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) zoals gedefinieerd door de Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klinische classificatie klasse IIa/b, IIIa/b of IVa/b op screening
  • Heeft een positieve serologische test voor acetylcholinereceptor (anti-AChR) antilichamen of spierspecifieke tyrosinekinase (anti-MuSK) antilichamen bij screening
  • Een deelnemer die gebruik maakt van kruidengeneesmiddelen, natuurgeneeskundige middelen, traditionele Chinese geneeswijzen, ayurvedische of voedingssupplementen of medicinale marihuana (op doktersvoorschrift) komt in aanmerking als het gebruik van deze medicijnen aanvaardbaar is voor de onderzoeker. Deze remedies moeten tijdens het onderzoek in een stabiele dosis en regime blijven
  • Heeft voldoende veneuze toegang om medicijntoediening via infusie en bloedafname mogelijk te maken volgens het protocol
  • Deelnemers moeten een lichaamsgewicht en body mass index hebben tussen het 5e en 95e percentiel voor leeftijd en geslacht. Zwaarlijvige deelnemers van meer dan 95e percentiel en deelnemers met ondergewicht onder het 5e percentiel mogen deelnemen na medische goedkeuring
  • Een vrouw in de vruchtbare leeftijd moet een negatief zeer gevoelig serum (bèta-humaan choriongonadotrofine [bèta-hCG]) hebben bij de screening en een negatieve urine-zwangerschapstest op dag 1 voorafgaand aan toediening van de onderzoeksinterventie

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft een voorgeschiedenis van ernstige en/of ongecontroleerde leveraandoeningen (bijvoorbeeld virale/alcoholische/auto-immune hepatitis/cirrose/en/of metabole leverziekte), gastro-intestinale, nier-, long-, cardiovasculaire (inclusief aangeboren hartaandoeningen), psychiatrische, neurologische musculoskeletale aandoeningen, enige andere medische stoornis(sen) (bijvoorbeeld diabetes mellitus), of klinisch significante afwijkingen in het screeningslaboratorium, die de volledige deelname van de deelnemer aan het onderzoek kunnen belemmeren en/of de veiligheid van de deelnemer of de validiteit van de onderzoeksresultaten in gevaar kunnen brengen
  • Heeft een bevestigd of vermoed klinisch immunodeficiëntiesyndroom dat niet gerelateerd is aan de behandeling van zijn/haar gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG), of heeft een familiegeschiedenis van congenitale of erfelijke immunodeficiëntie, tenzij bevestigd dat deze afwezig is bij de deelnemer
  • Heeft binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening een thymectomie ondergaan of er is een thymectomie gepland tijdens de actieve behandelingsfase van het onderzoek
  • Heeft eerder een ernstige onmiddellijke overgevoeligheidsreactie vertoond, zoals anafylaxie voor therapeutische eiwitten (bijvoorbeeld monoklonale antilichamen)
  • Heeft binnen 12 weken na screening een hartinfarct, onstabiele ischemische hartziekte of beroerte gehad

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Nipocalimab
Deelnemers van 2 tot minder dan (<) 18 jaar (wereldwijd) en 8 tot <18 jaar (alleen voor Amerikaanse locaties) worden verdeeld in 2 cohorten op basis van hun leeftijd: adolescenten van 12 tot <18 jaar en kinderen 2 tot <12 jaar en krijgt gedurende 24 weken eenmaal per twee weken nipocalimab. Na week 24 hebben alle deelnemers de mogelijkheid om zich in te schrijven voor een langetermijnverlenging (LTE).
Geneesmiddel: Nipocalimab
Nipocalimab zal worden toegediend als een intraveneus infuus.
Andere namen:
  • M281/JNJ-80202135

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met infectieuze bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
Het aantal deelnemers met besmettelijke bijwerkingen wordt gerapporteerd. Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die deelneemt aan een klinische studie die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met het farmaceutische/biologische agens dat wordt onderzocht.
Tot 3 jaar
Aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
Het aantal deelnemers met SAE's wordt gerapporteerd. Een SAE is elke AE die resulteert in: overlijden, aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, levensbedreigende ervaring is, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking is, vermoedelijke overdracht van een infectieus agens via een geneesmiddel, medisch belangrijk is om een ​​van de hierboven genoemde uitkomsten te voorkomen.
Tot 3 jaar
Aantal deelnemers met afwijkingen in klinische laboratoriumtests
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
Aantal deelnemers met afwijkingen in klinische laboratoriumtests (waaronder chemie, hematologie, coagulatie en urineonderzoek) zal worden gerapporteerd.
Tot 3 jaar
Aantal deelnemers met afwijkingen in vitale functies
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
Het aantal deelnemers met afwijkingen in vitale functies, waaronder hartslag/hartslag in zittende houding, systolische en diastolische bloeddruk in zittende houding en orale temperatuur (graden Celsius) wordt gerapporteerd.
Tot 3 jaar
Aantal deelnemers met afwijkingen bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
Aantal deelnemers met afwijkingen bij lichamelijk onderzoek waaronder lengte, gewicht, beoordelingen van de huid, hoofd, ogen, oren, neus, keel, nek, schildklier, longen, hart, buik, lymfeklieren en extremiteiten zal worden gerapporteerd.
Tot 3 jaar
Serumconcentratie van Nipocalimab in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
Serummonsters zullen worden geanalyseerd om de concentraties van nipocalimab te bepalen met behulp van een gevalideerde, specifieke en gevoelige immunoassaymethode.
Tot 3 jaar
Klaring (CL) van Nipocalimab
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
CL wordt gedefinieerd als het serumvolume waaruit nipocalimab per tijdseenheid volledig wordt verwijderd.
Tot 3 jaar
Distributievolume (V) van Nipocalimab
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
V wordt gedefinieerd als de weergave van de neiging van nipocalimab om in het serum te blijven of zich te herverdelen naar andere weefselcompartimenten.
Tot 3 jaar
Halfwaardetijd (t1/2) van Nipocalimab
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
t1/2 wordt gedefinieerd als de tijd die nodig is om de werkzame stof van nipocalimab in het lichaam met de helft te verminderen.
Tot 3 jaar
Steady-state piekconcentratie (Cpeak,ss) van Nipocalimab
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
Cpeak,ss wordt gedefinieerd als de piekserumconcentratie van nipocalimab bij steady-state.
Tot 3 jaar
Steady-state dalconcentratie (Ctrough,ss) van Nipocalimab
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
Ctrough,ss zal gerapporteerd worden. Het wordt gedefinieerd als de waargenomen serumconcentratie van nipocalimab vlak voor het begin van een doseringsinterval bij steady-state.
Tot 3 jaar
Steady-state Area Under the Curve (AUCss) van Nipocalimab
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
AUCss wordt gedefinieerd als het gebied onder de curve voor nipocalimab bij steady-state.
Tot 3 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale serumimmunoglobuline-G (IgG)-waarden
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
Er werden veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale serum-IgG-waarden gerapporteerd.
Tot 3 jaar
Aantal deelnemers met bijwerkingen van speciale interesses (AESI's)
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
Het aantal deelnemers met AESI's wordt gerapporteerd. Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen die verband houden met de volgende situaties worden als een AESI beschouwd: a) infecties die ernstig zijn of intraveneuze (IV) anti-infectieuze of operatieve/invasieve interventie vereisen; b) hypoalbuminemie met albumine minder dan (<)20 gram per liter (g/l) [<] 2,0 gram per deciliter [g/dl]) c) opportunistische infecties en d) ernstige en niet-ernstige diep-veneuze trombose (DVT ) en/of longembolie (PE). Elke bijwerking die optreedt tijdens of na de initiële toediening van de onderzoeksinterventie tot het einde van het onderzoek is een gevolg van de behandeling.
Tot 3 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in Myasthenia Gravis -Activities of Daily Living (MG-ADL) Score
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
Veranderingen ten opzichte van baseline in MG-ADL-score worden gerapporteerd. De MG-ADL-score biedt een snelle beoordeling van de ernst van de myasthenia gravis (MG)-symptomen van de deelnemer. Acht functies (praten, kauwen, slikken, ademen, verminderd vermogen om tanden te poetsen of haren te kammen, verminderd vermogen om op te staan ​​uit een stoel, dubbelzien, hangende oogleden) worden beoordeeld op een 4-puntsschaal: 0 (geen beperking) tot 3 (ernstige beperking). De totale score is de som van acht functiescores en kan variëren van 0 tot 24. Een hogere score duidt op een grotere ernst van de symptomen.
Tot 3 jaar
Verandering in de kwantitatieve Myasthenia Gravis (QMG)-score
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
De QMG-score is een gestandaardiseerde kwantitatieve sterktebeoordeling die uit 13 componenten bestaat (en wordt afgenomen door een getrainde, gekwalificeerde beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg [HCP], bijv. arts, arts-assistent, verpleegkundig specialist, verpleegkundige). De kwantitatieve resultaten van elke sterktecomponent worden weergegeven op de volgende 4-puntsschaal: 0 is gelijk aan (=) geen, 1 = licht, 2 = matig en 3 = ernstig. De totale score is de som van 13 componentenscores en kan variëren van 0 tot 39. Een hogere score duidt op een grotere zwakte.
Tot 3 jaar
European Quality of Life 5-Dimension Youth (EQ-5D-Y) Tool Score
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
De EQ-5D-Y is een gestandaardiseerd kindvriendelijk instrument voor gebruik als maatstaf voor de gezondheidstoestand, voornamelijk ontworpen voor zelfinvulling door kinderen en adolescenten, of via een proxy-versie die moet worden ingevuld door de verzorger van het kind. Het beschrijvende systeem EQ-5D-Y omvat de volgende 5 dimensies: mobiliteit, voor mezelf zorgen (wassen en aankleden), gebruikelijke activiteiten, pijn of ongemak en zich bezorgd of ongelukkig voelen. Elk van de 5 dimensies is onderverdeeld in 3 niveaus van waargenomen problemen (niveau 1 geeft geen probleem aan, niveau 2 geeft enkele problemen aan, niveau 3 veel problemen).
Tot 3 jaar
Neurologische kwaliteit van leven (Neuro-QoL) Pediatrische vermoeidheidsscore
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
De Neuro-QoL pediatrische vermoeidheidsscore zal worden gebruikt om de impact van vermoeidheid te beoordelen bij deelnemers van 10 tot jonger dan (
Tot 3 jaar
Patiënt Global Impression of Severity (PGI-S) Score
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
De PGI-S-score zal worden gebruikt om de ernst van vermoeidheid als gevolg van gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) te beoordelen bij deelnemers van 10 tot < 18 jaar. Deelnemers wordt gevraagd om hun vermoeidheid over de afgelopen 7 dagen te beoordelen met behulp van de volgende 5-puntsschaal: 1 = Geen, 2 = Licht, 3 = Matig, 4 = Ernstig en 5 = Zeer ernstig. Hogere scores duiden op een grotere mate van vermoeidheid.
Tot 3 jaar
Patiënt Global Impression of Change (PGI-C) Score
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
De PGI-C-score zal worden gebruikt om te beoordelen of er sinds het begin van de behandeling een verbetering of afname is opgetreden in de door de patiënt gerapporteerde vermoeidheid bij deelnemers van 10 tot
Tot 3 jaar
Aantal deelnemers met anti-drug antilichamen [ADA's] tegen Nipocalimab
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
Het aantal deelnemers met ADA's voor nipocalimab zal worden gerapporteerd.
Tot 3 jaar
Aantal deelnemers met neutraliserende antilichamen (NAbs) tegen Nipocalimab
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
Het aantal deelnemers met NAbs voor nipocalimab wordt gerapporteerd.
Tot 3 jaar
Aantal deelnemers met vaccinantilichaamtiters tegen difterie of tetanus
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
Het aantal deelnemers met vaccin-antilichaamtiters tegen difterie of tetanus zal worden gerapporteerd.
Tot 3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Onderzoekers

  • Studie directeur: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 juli 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2027

Studie voltooiing (Geschat)

2 juli 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 februari 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 februari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 maart 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CR109137
  • 2021-002479-20 (EudraCT-nummer)
  • 80202135MYG2001 (Andere identificatie: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-502539-21-00 (Register-ID: EUCT number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Het beleid voor het delen van gegevens van de Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson and Johnson is beschikbaar op www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Zoals vermeld op deze site, kunnen verzoeken om toegang tot de onderzoeksgegevens worden ingediend via de Yale Open Data Access (YODA)-projectsite op yoda.yale.edu

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren