Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zu Nipocalimab bei Kindern im Alter von 2 bis unter 18 Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis

12. März 2026 aktualisiert von: Janssen Research & Development, LLC

Eine offene, unkontrollierte Multicenter-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Sicherheit und Aktivität von Nipocalimab bei Kindern im Alter von 2 bis unter 18 Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis

Der Zweck dieser Studie ist die Bestimmung der Wirkung von Nipocalimab auf das Gesamtserum-Immunglobulin G (IgG) bei pädiatrischen Teilnehmern 2 bis weniger als (

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Vorübergehend nicht verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Japan
      • Azumino-shi, Japan, 399-8288
        • Rekrutierung
        • Nagano Children's Hospital
      • Chiba, Japan, 260 8677
        • Abgeschlossen
        • Chiba University Hospital
      • Miyazaki, Japan, 889-1692
        • Rekrutierung
        • University of Miyazaki Hospital
      • Nishinomiya-Shi, Japan, 663-8501
        • Rekrutierung
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Saitama Shi, Japan, 330-8777
        • Rekrutierung
        • Saitama Prefecture Children's Medical Center
      • Shinjuku-ku, Japan, 162-8666
        • Rekrutierung
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande, 2333 ZA
        • Rekrutierung
        • Leiden University Medical Center
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80 211
        • Rekrutierung
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Rekrutierung
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Rekrutierung
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Rekrutierung
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33613
        • Rekrutierung
        • University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Kansas
      • Lawrence, Kansas, Vereinigte Staaten, 66045
        • Abgeschlossen
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Rekrutierung
        • Penn State Milton S Hershey Medical Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19106
        • Rekrutierung
        • Childrens Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Beendet
        • University of Pittsburgh Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer Myasthenia gravis (MG) mit generalisierter Muskelschwäche, die die klinischen Kriterien für generalisierte Myasthenia gravis (gMG) gemäß Definition der Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Clinical Classification Class IIa/b, IIIa/b oder IVa/b erfüllt Screening
  • Hat einen positiven serologischen Test auf Acetylcholinrezeptor (anti-AChR)-Antikörper oder muskelspezifische Tyrosinkinase (anti-MuSK)-Antikörper beim Screening
  • Ein Teilnehmer, der pflanzliche, naturheilkundliche, traditionelle chinesische Heilmittel, ayurvedische oder Nahrungsergänzungsmittel oder medizinisches Marihuana (mit ärztlicher Verschreibung) verwendet, ist teilnahmeberechtigt, wenn die Verwendung dieser Medikamente für den Prüfarzt akzeptabel ist. Diese Arzneimittel müssen während der gesamten Studie in einer stabilen Dosis und Dosierung bleiben
  • Hat einen ausreichenden venösen Zugang, um die Arzneimittelverabreichung durch Infusion und Blutentnahme gemäß dem Protokoll zu ermöglichen
  • Die Teilnehmer sollten ein Körpergewicht und einen Body-Mass-Index zwischen dem 5. und 95. Perzentil für Alter und Geschlecht haben. Übergewichtige Teilnehmer über dem 95. Perzentil und untergewichtige Teilnehmer unter dem 5. Perzentil können nach ärztlicher Genehmigung teilnehmen
  • Eine Frau im gebärfähigen Alter muss beim Screening ein negatives hochempfindliches Serum (beta-humanes Choriongonadotropin [beta-hCG]) und am Tag 1 vor der Verabreichung der Studienintervention einen negativen Urin-Schwangerschaftstest aufweisen

Ausschlusskriterien:

  • Hat eine Vorgeschichte schwerer und/oder unkontrollierter hepatischer (z. B. virale/alkoholische/autoimmune Hepatitis/Zirrhose/und/oder metabolische Lebererkrankung), gastrointestinale, renale, pulmonale, kardiovaskuläre (einschließlich angeborene Herzerkrankungen), psychiatrische, neurologische Muskel-Skelett-Erkrankungen, alle anderen medizinischen Störungen (z. B. Diabetes mellitus) oder klinisch signifikante Anomalien im Screening-Labor, die die vollständige Teilnahme des Teilnehmers an der Studie beeinträchtigen und/oder die Sicherheit des Teilnehmers oder die Gültigkeit der Studienergebnisse gefährden könnten
  • Hat ein bestätigtes oder vermutetes klinisches Immunschwächesyndrom, das nicht mit der Behandlung seiner generalisierten Myasthenia gravis (gMG) zusammenhängt, oder hat eine Familiengeschichte mit angeborener oder erblicher Immunschwäche, es sei denn, das Fehlen des Teilnehmers wurde bestätigt
  • Hatte eine Thymektomie innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening oder eine Thymektomie ist während der aktiven Behandlungsphase der Studie geplant
  • Hat eine frühere schwere sofortige Überempfindlichkeitsreaktion gezeigt, wie z. B. Anaphylaxie auf therapeutische Proteine ​​​​(z. B. monoklonale Antikörper)
  • Hat innerhalb von 12 Wochen nach dem Screening einen Myokardinfarkt, eine instabile ischämische Herzkrankheit oder einen Schlaganfall erlitten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Nipocalimab
Teilnehmer im Alter von 2 bis unter (<) 18 Jahren (weltweit) und 8 bis < 18 Jahren (nur für US-Standorte) werden entsprechend ihrem Alter in 2 Kohorten eingeteilt – Jugendliche 12 bis < 18 Jahre und Kinder 2 bis <12 Jahre und erhalten 24 Wochen lang alle zwei Wochen Nipocalimab. Nach Woche 24 haben alle Teilnehmer die Möglichkeit, sich für die Langzeitverlängerung (LTE) anzumelden.
Arzneimittel: Nipocalimab
Nipocalimab wird als intravenöse Infusion verabreicht.
Andere Namen:
  • M281/JNJ-80202135

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit infektiösen unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit infektiösen UEs wird gemeldet. Ein UE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dem untersuchten pharmazeutischen/biologischen Wirkstoff steht.
Bis zu 3 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden UEs (SUEs)
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit SUE wird gemeldet. Ein SUE ist jedes UE, das zu Folgendem führt: Tod, anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit, erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, ist eine lebensbedrohliche Erfahrung, ist eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler, besteht der Verdacht auf Übertragung eines Infektionserregers über a Arzneimittel, medizinisch wichtig ist, um eine der oben aufgeführten Folgen zu verhindern.
Bis zu 3 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Anomalien in klinischen Labortests
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Die Anzahl der Teilnehmer mit Anomalien bei klinischen Labortests (einschließlich Chemie, Hämatologie, Gerinnung und Urinanalyse) wird gemeldet.
Bis zu 3 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Anomalien der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Die Anzahl der Teilnehmer mit Anomalien der Vitalfunktionen, einschließlich Puls/Herzfrequenz im Sitzen, systolischer und diastolischer Blutdruck im Sitzen und Mundtemperatur (Grad Celsius), wird gemeldet.
Bis zu 3 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Auffälligkeiten bei der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Die Anzahl der Teilnehmer mit Anomalien bei körperlichen Untersuchungen, einschließlich Größe, Gewicht, Beurteilung von Haut, Kopf, Augen, Ohren, Nase, Hals, Hals, Schilddrüse, Lunge, Herz, Bauch, Lymphknoten und Extremitäten, wird gemeldet.
Bis zu 3 Jahre
Serumkonzentration von Nipocalimab über die Zeit
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Serumproben werden analysiert, um die Konzentrationen von Nipocalimab mithilfe einer validierten, spezifischen und sensitiven Immunoassay-Methode zu bestimmen.
Bis zu 3 Jahre
Clearance (CL) von Nipocalimab
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
CL ist definiert als das Serumvolumen, aus dem Nipocalimab pro Zeiteinheit vollständig entfernt wird.
Bis zu 3 Jahre
Verteilungsvolumen (V) von Nipocalimab
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
V ist definiert als Darstellung der Neigung von Nipocalimab, entweder im Serum zu verbleiben oder sich in andere Gewebekompartimente umzuverteilen.
Bis zu 3 Jahre
Halbwertszeit (t1/2) von Nipocalimab
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
t1/2 ist definiert als die Zeit, die der Wirkstoff von Nipocalimab im Körper benötigt, um sich um die Hälfte zu reduzieren.
Bis zu 3 Jahre
Spitzenkonzentration im Steady-State (Cpeak,ss) von Nipocalimab
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Cpeak,ss ist definiert als die Spitzenserumkonzentration von Nipocalimab im Steady State.
Bis zu 3 Jahre
Talkonzentration im Steady-State (Ctrough,ss) von Nipocalimab
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Ctrough,ss wird gemeldet. Sie ist definiert als die beobachtete Serumkonzentration von Nipocalimab kurz vor Beginn eines Dosierungsintervalls im Steady State.
Bis zu 3 Jahre
Steady-State-Bereich unter der Kurve (AUCss) von Nipocalimab
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
AUCss ist definiert als die Fläche unter der Kurve für Nipocalimab im Steady State.
Bis zu 3 Jahre
Änderung des Gesamtserum-Immunglobulin-G (IgG)-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Es wurde über Veränderungen der Gesamt-IgG-Spiegel im Serum gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Bis zu 3 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs)
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Die Anzahl der Teilnehmer mit AESIs wird gemeldet. Behandlungsbedingte UE im Zusammenhang mit den folgenden Situationen gelten als AESI: a) Infektionen, die schwerwiegend sind oder eine intravenöse (IV) antiinfektiöse oder operative/invasive Intervention erfordern; b) Hypoalbuminämie mit Albumin von weniger als (<)20 Gramm pro Liter (g/L) [<] 2,0 Gramm pro Deziliter [g/dl]) c) opportunistische Infektionen und d) schwere und nicht schwerwiegende tiefe Venenthrombose (TVT). ) und/oder Lungenembolie (LE). Alle UE, die bei oder nach der ersten Verabreichung der Studienintervention bis zum Ende der Studie auftreten, sind behandlungsbedingt.
Bis zu 3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Myasthenia-Gravis-Scores für Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Die Änderung des MG-ADL-Scores gegenüber dem Ausgangswert wird gemeldet. Der MG-ADL-Score bietet eine schnelle Einschätzung der Myasthenia gravis (MG)-Symptomschwere des Teilnehmers. Acht Funktionen (Sprechen, Kauen, Schlucken, Atmen, Beeinträchtigung der Fähigkeit, Zähne zu putzen oder Haare zu kämmen, Beeinträchtigung der Fähigkeit, sich von einem Stuhl zu erheben, Doppeltsehen, Herabhängen der Augenlider) werden auf einer 4-Punkte-Skala bewertet: 0 (keine Beeinträchtigung) bis 3 (schwere Beeinträchtigung). Die Gesamtpunktzahl ist die Summe von acht Funktionspunktzahlen und kann zwischen 0 und 24 liegen. Eine höhere Punktzahl weist auf eine stärkere Symptomschwere hin.
Bis zu 3 Jahre
Änderung des Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Scores
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Der QMG-Score ist eine standardisierte quantitative Kraftbewertung, die 13 Komponenten umfasst (und von einem ausgebildeten qualifizierten Gesundheitsfachmann [HCP], z. B. Arzt, Arzthelferin, Krankenpfleger, Krankenpfleger, durchgeführt wird). Die quantitativen Ergebnisse jeder Kraftkomponente werden der folgenden 4-Punkte-Skala zugeordnet: 0 entspricht (=) keiner, 1 = leicht, 2 = mäßig und 3 = stark. Die Gesamtpunktzahl ist die Summe von 13 Teilpunktzahlen und kann zwischen 0 und 39 liegen. Eine höhere Punktzahl weist auf eine größere Schwäche hin.
Bis zu 3 Jahre
European Quality of Life 5-Dimension Youth (EQ-5D-Y) Tool Score
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Der EQ-5D-Y ist ein standardisiertes, kindgerechtes Instrument zur Messung des Gesundheitszustands, das in erster Linie zum Selbstausfüllen durch Kinder und Jugendliche oder über eine Proxy-Version zum Ausfüllen durch die Bezugsperson des Kindes konzipiert ist. Das EQ-5D-Y-Beschreibungssystem umfasst die folgenden 5 Dimensionen: Mobilität, Sich um mich selbst kümmern (Waschen und Anziehen), gewöhnliche Aktivitäten, Schmerzen oder Unbehagen und Sorgen oder Unglück. Jede der 5 Dimensionen ist in 3 Stufen wahrgenommener Probleme unterteilt (Stufe 1 bedeutet kein Problem, Stufe 2 zeigt einige Probleme an, Stufe 3 viele Probleme).
Bis zu 3 Jahre
Neurologische Lebensqualität (Neuro-QoL) Pediatric Fatigue Score
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Der Neuro-QoL-Score für pädiatrische Müdigkeit wird verwendet, um die Auswirkungen von Müdigkeit bei Teilnehmern im Alter von 10 bis unter (
Bis zu 3 Jahre
Patient Global Impression of Severity (PGI-S) Score
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Der PGI-S-Score wird verwendet, um den Schweregrad der Müdigkeit aufgrund einer generalisierten Myasthenia gravis (gMG) bei Teilnehmern im Alter von 10 bis < 18 Jahren zu beurteilen. Die Teilnehmer werden gebeten, ihre Müdigkeit in den letzten 7 Tagen anhand der folgenden 5-Punkte-Skala zu bewerten: 1 = keine, 2 = leicht, 3 = mäßig, 4 = stark und 5 = sehr stark. Höhere Werte weisen auf eine stärkere Ermüdung hin.
Bis zu 3 Jahre
Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Der PGI-C-Score wird verwendet, um zu beurteilen, ob sich die von Patienten berichtete Müdigkeit seit Beginn der Behandlung bei Teilnehmern im Alter von 10 bis verbessert oder verringert hat
Bis zu 3 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Anti-Drug-Antikörpern [ADAs] gegen Nipocalimab
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Die Anzahl der Teilnehmer mit ADAs gegenüber Nipocalimab wird gemeldet.
Bis zu 3 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit neutralisierenden Antikörpern (NAbs) gegen Nipocalimab
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Die Anzahl der Teilnehmer mit NAbs gegen Nipocalimab wird gemeldet.
Bis zu 3 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Impfstoff-Antikörpertitern gegen Diphtherie oder Tetanus
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Die Anzahl der Teilnehmer mit Impfstoff-Antikörpertitern gegen Diphtherie oder Tetanus wird gemeldet.
Bis zu 3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Ermittler

  • Studienleiter: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Juli 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

26. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

2. Juli 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Februar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Februar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. März 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CR109137
  • 2021-002479-20 (EudraCT-Nummer)
  • 80202135MYG2001 (Andere Kennung: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-502539-21-00 (Registrierungskennung: EUCT number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Richtlinie zur gemeinsamen Nutzung von Daten der Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson and Johnson ist unter www.janssen.com/clinical-trials/transparency verfügbar. Wie auf dieser Website angegeben, können Anträge auf Zugang zu den Studiendaten über die Yale Open Data Access (YODA) Project-Website unter yoda.yale.edu eingereicht werden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Myasthenia gravis

Klinische Studien zur Nipocalimab

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Bangladesh

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren