전신 중증 근무력증이 있는 2세~18세 미만 소아의 Nipocalimab에 대한 연구
2026년 7월 30일 업데이트: Janssen Research & Development, LLC
전신 중증 근무력증이 있는 2세~18세 미만 소아에서 니포칼리맙의 약동학, 약력학, 안전성 및 활성을 평가하기 위한 공개 라벨 비통제 다기관 연구
이 연구의 목적은 소아 참가자 2명에서 (
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
12
단계
- 2 단계
- 3단계
확장된 액세스
일시적으로 사용할 수 없음 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Study Contact
- 전화번호: 844-434-4210
- 이메일: Participate-In-This-Study1@its.jnj.com
연구 장소
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Leiden, 네덜란드, 2333 ZA
- 모병
- Leiden University Medical Center
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- 모병
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- 완전한
- Childrens Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- 모병
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
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San Francisco, California, 미국, 94158
- 모병
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33613
- 모병
- University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
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Kansas
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Lawrence, Kansas, 미국, 66045
- 완전한
- University of Kansas Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- 모병
- C.S. Mott Children's Hospital
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- 모병
- Penn State Milton S Hershey Medical Ctr
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19106
- 모병
- Childrens Hospital Of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- 종료됨
- University of Pittsburgh Medical Center
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Azumino-shi, 일본, 399-8288
- 모병
- Nagano Children's Hospital
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Chiba, 일본, 260 8677
- 완전한
- Chiba University Hospital
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Miyazaki, 일본, 889-1692
- 모병
- University of Miyazaki Hospital
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Nishinomiya-Shi, 일본, 663-8501
- 모병
- Hyogo College of Medicine Hospital
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Saitama Shi, 일본, 330-8777
- 모병
- Saitama Prefecture Children's Medical Center
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Shinjuku-ku, 일본, 162-8666
- 모병
- Tokyo Women's Medical University Hospital
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Gdansk, 폴란드, 80 211
- 모병
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 미국 중증 근무력증 재단(MGFA) 임상 분류 클래스 IIa/b, IIIa/b 또는 IVa/b에서 정의한 일반화된 중증 근무력증(gMG)에 대한 임상 기준을 충족하는 일반화된 근육 약화가 있는 중증 근무력증(MG)의 진단 상영
- 스크리닝 시 아세틸콜린 수용체(항-AChR) 항체 또는 근육 특이적 티로신 키나제(항-MuSK) 항체에 대한 혈청학적 검사가 양성인 경우
- 약초, 자연 요법, 중국 전통 요법, 아유르베다 또는 영양 보조제 또는 의료용 마리화나(의사의 처방이 있는)를 사용하는 참가자는 이러한 약물의 사용이 연구자에게 허용되는 경우 자격이 있습니다. 이러한 치료법은 연구 내내 안정적인 용량과 요법으로 유지되어야 합니다.
- 프로토콜에 따라 주입 및 혈액 샘플링을 통해 약물 투여가 가능하도록 충분한 정맥 접근이 가능합니다.
- 참가자는 연령과 성별에 대해 5~95번째 백분위수 사이의 체중과 체질량 지수를 가져야 합니다. 95번째 백분위수 이상의 비만 참가자 및 5번째 백분위수 미만의 저체중 참가자는 의료 승인 후 참가할 수 있습니다.
- 가임 여성은 스크리닝 시 음성의 고감도 혈청(베타-인간 융모성 성선자극호르몬[베타-hCG]) 및 연구 개입 전 1일째 소변 임신 검사 음성이어야 합니다.
제외 기준:
- 중증 및/또는 조절되지 않는 간(예: 바이러스/알코올성/자가면역 간염/간경화/및/또는 대사성 간 질환), 위장관, 신장, 폐, 심혈관(선천성 심장 질환 포함), 정신과, 신경계 근골격계 질환의 병력이 있는 경우, 다른 의학적 장애(예: 진성 당뇨병) 또는 검사실에서 임상적으로 유의미한 이상으로 참가자의 완전한 연구 참여를 방해하고/하거나 참가자의 안전 또는 연구 결과의 타당성을 위태롭게 할 수 있습니다.
- 전신성 중증 근무력증(gMG)의 치료와 관련이 없는 확인되거나 의심되는 임상 면역결핍 증후군이 있거나 참가자에서 확인되지 않는 한 선천성 또는 유전성 면역결핍의 가족력이 있는 자
- 스크리닝 전 12개월 이내에 흉선 절제술을 받았거나 흉선 절제술이 연구의 활성 치료 단계 동안 계획됨
- 이전에 치료용 단백질(예: 단클론 항체)에 대한 아나필락시스와 같은 중증의 즉각적인 과민 반응을 보인 경우
- 스크리닝 12주 이내에 심근경색, 불안정성 허혈성 심장질환 또는 뇌졸중을 경험한 자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 니포칼리맙
2세에서 18세 미만(<)(전 세계적으로) 및 8세에서 18세 미만(미국 사이트에만 해당)의 참가자는 연령에 따라 12세에서 18세 미만의 청소년과 2세의 어린이로 나누어집니다. 12세 미만까지 24주 동안 2주에 한 번씩 니포칼리맙을 투여받게 됩니다.
24주차 이후 모든 참가자는 장기 연장(LTE)에 등록할 수 있는 옵션을 갖게 됩니다.
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Nipocalimab은 IV 주입으로 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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감염성 부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 최대 3년
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감염성 AE가 있는 참가자의 수가 보고됩니다.
AE는 연구 중인 약제/생물학적 작용제와 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 임상 연구에 참여하는 참여자에게 발생하는 뜻하지 않은 의학적 사건입니다.
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최대 3년
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심각한 AE(SAE)가 있는 참가자 수
기간: 최대 3년
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SAE가 있는 참가자의 수가 보고됩니다.
SAE는 다음을 초래하는 모든 AE입니다. 사망, 지속적이거나 심각한 장애/무능력, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요함, 생명을 위협하는 경험, 선천적 기형/선천적 결함, 의약품은 위에 나열된 결과 중 하나를 예방하는 데 의학적으로 중요합니다.
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최대 3년
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임상병리검사에서 이상이 있는 참여자 수
기간: 최대 3년
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임상 실험실 검사(화학, 혈액학, 응고 및 요검사 포함)에서 이상이 있는 참가자의 수를 보고합니다.
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최대 3년
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활력 징후에 이상이 있는 참가자 수
기간: 최대 3년
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앉은 맥박/심박수, 앉은 수축기 및 이완기 혈압, 구강 온도(섭씨) 등 활력 징후에 이상이 있는 참가자의 수를 보고합니다.
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최대 3년
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신체 검사에서 이상이 있는 참가자 수
기간: 최대 3년
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신장, 체중, 피부, 머리, 눈, 귀, 코, 인후, 목, 갑상선, 폐, 심장, 복부, 림프절 및 사지를 포함한 신체 검사에서 이상이 있는 참가자의 수를 보고합니다.
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최대 3년
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시간 경과에 따른 니포칼리맙의 혈청 농도
기간: 최대 3년
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검증되고 특이적이며 민감한 면역분석 방법을 사용하여 니포칼리맙의 농도를 결정하기 위해 혈청 샘플을 분석할 것입니다.
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최대 3년
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니포칼리맙의 클리어런스(CL)
기간: 최대 3년
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CL은 단위 시간당 니포칼리맙이 완전히 제거된 혈청의 부피로 정의됩니다.
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최대 3년
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니포칼리맙의 분포 용적(V)
기간: 최대 3년
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V는 혈청에 남아 있거나 다른 조직 구획으로 재분배되는 니포칼리맙의 성향을 나타내는 것으로 정의됩니다.
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최대 3년
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니포칼리맙의 반감기(t1/2)
기간: 최대 3년
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t1/2는 체내에서 니포칼리맙의 활성 물질이 절반으로 감소하는 데 걸리는 시간으로 정의됩니다.
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최대 3년
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Nipocalimab의 정상 상태 피크 농도(Cpeak,ss)
기간: 최대 3년
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Cpeak,ss는 정상 상태에서 니포칼리맙의 최고 혈청 농도로 정의됩니다.
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최대 3년
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Nipocalimab의 정상 상태 Trough 농도(Ctrough,ss)
기간: 최대 3년
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Ctrough,ss가 보고됩니다.
정상 상태에서 투약 간격이 시작되기 직전에 관찰된 니포칼리맙의 혈청 농도로 정의됩니다.
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최대 3년
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Nipocalimab의 곡선 아래 정상 상태 면적(AUCss)
기간: 최대 3년
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AUCss는 정상 상태에서 니포칼리맙에 대한 곡선 아래 면적으로 정의됩니다.
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최대 3년
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총 혈청 면역글로불린-G(IgG) 수치의 기준선 대비 변화
기간: 최대 3년
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총 혈청 IgG 수준의 기준선 대비 변화가 보고되었습니다.
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최대 3년
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특별 관심 분야의 부작용(AESI)이 발생한 참가자 수
기간: 최대 3년
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AESI가 있는 참가자 수가 보고됩니다.
다음 상황과 관련된 치료 후 발생한 AE는 AESI로 간주됩니다: a) 심각하거나 정맥(IV) 항감염 또는 수술/침습적 중재가 필요한 감염; b) (<)리터당 20그램(g/L) [<] 데시리터당 2.0그램[g/dL]) 미만의 알부민을 함유한 저알부민혈증 c) 기회 감염 및 d) 심각하고 심각하지 않은 심부 정맥 혈전증(DVT) ) 및/또는 폐색전증(PE).
연구 개입의 초기 투여 시점 또는 이후에 연구가 종료될 때까지 발생하는 모든 AE는 치료가 긴급한 것입니다.
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최대 3년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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중증 근무력증 -일상 생활 활동(MG-ADL) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 3년
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기준선에서 MG-ADL 점수의 변화가 보고됩니다.
MG-ADL 점수는 참가자의 중증 근무력증(MG) 증상 심각도를 신속하게 평가합니다.
8가지 기능(말하기, 씹기, 삼키기, 호흡, 이를 닦거나 머리를 빗는 능력 장애, 의자에서 일어나는 능력 장애, 복시, 눈꺼풀 처짐)은 4점 척도로 평가됩니다: 0(장애 없음) 3(심각한 장애).
총 점수는 8개의 기능 점수의 합계이며 범위는 0에서 24까지입니다.
점수가 높을수록 증상의 심각도가 높음을 나타냅니다.
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최대 3년
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양적 중증 근무력증(QMG) 점수의 변화
기간: 최대 3년
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QMG 점수는 13가지 구성 요소로 구성된 표준화된 정량적 강도 평가입니다(훈련된 자격을 갖춘 의료 전문가[HCP](예: 의사, 의사 보조원, 임상 간호사, 간호사)가 시행함).
각 강도 구성 요소의 정량적 결과는 다음 4점 척도에 매핑됩니다. 0은 없음과 같음(=), 1 = 약함, 2 = 보통 및 3 = 심함.
총 점수는 13개 구성 요소 점수의 합계이며 범위는 0에서 39까지입니다.
더 높은 점수는 더 큰 약점을 나타냅니다.
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최대 3년
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유럽 삶의 질 5차원 청소년(EQ-5D-Y) 도구 점수
기간: 최대 3년
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EQ-5D-Y는 주로 어린이와 청소년이 스스로 완성하거나 어린이의 보호자가 완성할 수 있는 대리 버전을 통해 건강 상태를 측정하기 위한 표준화된 어린이 친화적 도구입니다.
EQ-5D-Y 설명 시스템은 다음 5가지 차원으로 구성됩니다. 이동성, 나 자신 돌보기(씻기 및 옷 입기), 일상 활동, 통증 또는 불편함, 걱정 또는 불행감.
5가지 차원은 각각 3단계의 인지된 문제로 나뉩니다(1단계는 문제 없음, 2단계는 일부 문제, 3단계는 문제가 많음).
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최대 3년
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신경학적 삶의 질(Neuro-QoL) 소아 피로 점수
기간: 최대 3년
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Neuro-QoL 소아 피로 점수는 10세 이상(
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최대 3년
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PGI-S(Patient Global Impression of Severity) 점수
기간: 최대 3년
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PGI-S 점수는 10세에서 18세 미만 참가자의 전신 중증 근무력증(gMG)으로 인한 피로의 중증도를 평가하는 데 사용됩니다.
참가자는 다음 5점 척도를 사용하여 지난 7일 동안의 피로를 평가하도록 요청받습니다: 1 = 없음, 2 = 약함, 3 = 보통, 4 = 심함 및 5 = 매우 심함.
점수가 높을수록 피로도가 심함을 나타냅니다.
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최대 3년
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PGI-C(Patient Global Impression of Change) 점수
기간: 최대 3년
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PGI-C 점수는 10세~
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최대 3년
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니포칼리맙에 대한 항약물 항체[ADA]를 보유한 참가자 수
기간: 최대 3년
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Nipocalimab에 대한 ADA가 있는 참가자의 수가 보고됩니다.
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최대 3년
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Nipocalimab에 대한 중화 항체(NAb)를 가진 참가자 수
기간: 최대 3년
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니포칼리맙에 대한 NAb가 있는 참가자의 수가 보고됩니다.
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최대 3년
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디프테리아 또는 파상풍에 대한 백신 항체 역가가 있는 참가자 수
기간: 최대 3년
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디프테리아 또는 파상풍에 대한 백신 항체 역가가 있는 참가자의 수가 보고됩니다.
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최대 3년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 7월 20일
기본 완료 (추정된)
2027년 6월 30일
연구 완료 (추정된)
2029년 7월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 2월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 2월 22일
처음 게시됨 (실제)
2022년 3월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 30일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CR109137
- 2021-002479-20 (EudraCT 번호)
- 80202135MYG2001 (기타 식별자: Janssen Research & Development, LLC)
- 2022-502539-21-00 (레지스트리 식별자: EUCT number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Johnson and Johnson의 Janssen 제약 회사의 데이터 공유 정책은 www.janssen.com/clinical-trials/transparency에서 확인할 수 있습니다.
이 사이트에 명시된 바와 같이 연구 데이터에 대한 액세스 요청은 Yale Open Data Access(YODA) 프로젝트 사이트(yoda.yale.edu)를 통해 제출할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .