Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование нипокалимаба у детей в возрасте от 2 до 18 лет с генерализованной миастенией

30 июля 2026 г. обновлено: Janssen Research & Development, LLC

Открытое неконтролируемое многоцентровое исследование по оценке фармакокинетики, фармакодинамики, безопасности и активности нипокалимаба у детей в возрасте от 2 до 18 лет с генерализованной миастенией гравис

Целью данного исследования является определение влияния нипокалимаба на общий сывороточный иммуноглобулин G (IgG) у детей от 2 до менее чем (

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

12

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Расширенный доступ

Временно недоступно вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
        • Рекрутинг
        • Leiden University Medical Center
  • Польша
      • Gdansk, Польша, 80 211
        • Рекрутинг
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Рекрутинг
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Завершенный
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Рекрутинг
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • Рекрутинг
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33613
        • Рекрутинг
        • University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Kansas
      • Lawrence, Kansas, Соединенные Штаты, 66045
        • Завершенный
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Рекрутинг
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Рекрутинг
        • Penn State Milton S Hershey Medical Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19106
        • Рекрутинг
        • Childrens Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Прекращено
        • University of Pittsburgh Medical Center
  • Япония
      • Azumino-shi, Япония, 399-8288
        • Рекрутинг
        • Nagano Children's Hospital
      • Chiba, Япония, 260 8677
        • Завершенный
        • Chiba University Hospital
      • Miyazaki, Япония, 889-1692
        • Рекрутинг
        • University of Miyazaki Hospital
      • Nishinomiya-Shi, Япония, 663-8501
        • Рекрутинг
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Saitama Shi, Япония, 330-8777
        • Рекрутинг
        • Saitama Prefecture Children's Medical Center
      • Shinjuku-ku, Япония, 162-8666
        • Рекрутинг
        • Tokyo Women's Medical University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз миастении гравис (МГ) с генерализованной мышечной слабостью, отвечающий клиническим критериям генерализованной миастении гравис (гМГ), как определено Американским фондом миастении (MGFA), классы клинической классификации IIa/b, IIIa/b или IVa/b в скрининг
  • Имеет положительный серологический тест на антитела к рецептору ацетилхолина (анти-AChR) или антитела к специфической мышечной тирозинкиназе (анти-MuSK) при скрининге.
  • Участник, использующий травяные, натуропатические, традиционные китайские средства, аюрведические или пищевые добавки или медицинскую марихуану (по рецепту врача), имеет право на участие, если использование этих лекарств приемлемо для Исследователя. Эти средства должны оставаться в стабильной дозе и режиме на протяжении всего исследования.
  • Имеет достаточный венозный доступ для введения препарата путем инфузии и забора крови в соответствии с протоколом.
  • Участники должны иметь массу тела и индекс массы тела от 5-го до 95-го процентиля для возраста и пола. Участники с ожирением выше 95-го процентиля и участники с недостаточным весом ниже 5-го процентиля могут участвовать после медицинского освидетельствования.
  • Женщина детородного возраста должна иметь отрицательный результат высокочувствительной сыворотки (бета-хорионический гонадотропин человека [бета-ХГЧ]) при скрининге и отрицательный тест мочи на беременность в день 1 до введения исследуемого вмешательства.

Критерий исключения:

  • Имеет в анамнезе тяжелые и/или неконтролируемые заболевания печени (например, вирусный/алкогольный/аутоиммунный гепатит/цирроз/и/или метаболические заболевания печени), желудочно-кишечные, почечные, легочные, сердечно-сосудистые (включая врожденные пороки сердца), психические, неврологические заболевания опорно-двигательного аппарата, любые другие медицинские расстройства (например, сахарный диабет) или клинически значимые аномалии в скрининговой лаборатории, которые могут помешать полному участию участника в исследовании и/или могут поставить под угрозу безопасность участника или достоверность результатов исследования.
  • Имеет какой-либо подтвержденный или подозреваемый клинический синдром иммунодефицита, не связанный с лечением его/ее генерализованной миастении (gMG), или имеет семейный анамнез врожденного или наследственного иммунодефицита, если не подтверждено отсутствие у участника
  • Была проведена тимэктомия в течение 12 месяцев до скрининга, или тимэктомия планируется на этапе активного лечения исследования.
  • У вас ранее была тяжелая реакция гиперчувствительности немедленного типа, такая как анафилаксия на терапевтические белки (например, моноклональные антитела)
  • Перенес инфаркт миокарда, нестабильную ишемическую болезнь сердца или инсульт в течение 12 недель после скрининга

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Нипокалимаб
Участники в возрасте от 2 до менее (<) 18 лет (по всему миру) и от 8 до <18 лет (только для сайтов в США) будут разделены на 2 группы в соответствии с их возрастом: подростки от 12 до <18 лет и дети 2. до <12 лет и будут получать нипокалимаб один раз в две недели в течение 24 недель. После 24-й недели все участники будут иметь возможность подписаться на долгосрочное продление (LTE).
Лекарство: Нипокалимаб
Нипокалимаб будет вводиться в виде внутривенной инфузии.
Другие имена:
  • М281/ДЖНЖ-80202135

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с инфекционными нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: До 3 лет
Будет сообщено о количестве участников с инфекционными НЯ. НЯ — это любое неблагоприятное медицинское явление у участника, участвующего в клиническом исследовании, которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с исследуемым фармацевтическим/биологическим агентом.
До 3 лет
Количество участников с серьезными НЯ (СНЯ)
Временное ограничение: До 3 лет
Будет сообщено о количестве участников с СНЯ. СНЯ — это любое НЯ, которое приводит к: смерти, стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности, требует стационарной госпитализации или продления имеющейся госпитализации, угрожает жизни, является врожденной аномалией/врожденным пороком, подозревается передача любого инфекционного агента через лекарственное средство, важно с медицинской точки зрения для предотвращения одного из перечисленных выше исходов.
До 3 лет
Количество участников с отклонениями в клинических лабораторных тестах
Временное ограничение: До 3 лет
Будет сообщено о количестве участников с отклонениями в клинических лабораторных тестах (включая биохимию, гематологию, коагуляцию и анализ мочи).
До 3 лет
Количество участников с аномалиями основных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: До 3 лет
Будет сообщено о количестве участников с отклонениями показателей жизнедеятельности, включая пульс/частоту сердечных сокращений в положении сидя, систолическое и диастолическое кровяное давление в положении сидя и температуру полости рта (в градусах Цельсия).
До 3 лет
Количество участников с аномалиями физического осмотра
Временное ограничение: До 3 лет
Будет сообщено о количестве участников с отклонениями при физическом обследовании, включая рост, вес, оценку кожи, головы, глаз, ушей, носа, горла, шеи, щитовидной железы, легких, сердца, брюшной полости, лимфатических узлов и конечностей.
До 3 лет
Концентрация нипокалимаба в сыворотке с течением времени
Временное ограничение: До 3 лет
Образцы сыворотки будут проанализированы для определения концентрации нипокалимаба с использованием проверенного, специфического и чувствительного метода иммуноанализа.
До 3 лет
Клиренс (CL) нипокалимаба
Временное ограничение: До 3 лет
CL определяется как объем сыворотки, из которого полностью удаляется нипокалимаб в единицу времени.
До 3 лет
Объем распределения (V) нипокалимаба
Временное ограничение: До 3 лет
V определяется как представление склонности нипокалимаба либо оставаться в сыворотке, либо перераспределяться в другие отделы ткани.
До 3 лет
Период полувыведения (t1/2) нипокалимаба
Временное ограничение: До 3 лет
t1/2 определяется как время, за которое активное вещество нипокалимаба в организме уменьшается наполовину.
До 3 лет
Пиковая концентрация в равновесном состоянии (Cpeak,ss) нипокалимаба
Временное ограничение: До 3 лет
Cpeak,ss определяется как пиковая концентрация нипокалимаба в сыворотке в равновесном состоянии.
До 3 лет
Стационарная минимальная концентрация (Ctrough,ss) нипокалимаба
Временное ограничение: До 3 лет
Ctrough,ss будет сообщено. Он определяется как наблюдаемая концентрация нипокалимаба в сыворотке непосредственно перед началом интервала дозирования в равновесном состоянии.
До 3 лет
Стационарная площадь под кривой (AUCss) нипокалимаба
Временное ограничение: До 3 лет
AUCs определяется как площадь под кривой для нипокалимаба в равновесном состоянии.
До 3 лет
Изменение общего уровня иммуноглобулина G (IgG) в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 3 лет
Сообщалось об изменении общего уровня IgG в сыворотке по сравнению с исходным уровнем.
До 3 лет
Количество участников с нежелательными явлениями особого интереса (AESI)
Временное ограничение: До 3 лет
Будет сообщено количество участников с AESI. AESI, возникшие во время лечения, связанные со следующими ситуациями, считаются AESI: a) тяжелые инфекции или требующие внутривенного (в/в) противоинфекционного или оперативного/инвазивного вмешательства; б) гипоальбуминемия с альбумином менее (<)20 грамм на литр (г/л) [<] 2,0 грамм на децилитр [г/дл]) в) оппортунистические инфекции и г) серьезные и несерьезные тромбозы глубоких вен (ТГВ) ) и/или легочной эмболии (ЛЭ). Любое НЯ, возникающее во время или после первоначального применения исследуемого вмешательства до конца исследования, является неотложным лечением.
До 3 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки миастении гравис - повседневной активности (MG-ADL)
Временное ограничение: До 3 лет
Будет сообщено об изменении показателя MG-ADL по сравнению с исходным уровнем. Оценка MG-ADL обеспечивает быструю оценку тяжести симптомов миастении гравис (MG) участника. Восемь функций (говорение, жевание, глотание, дыхание, нарушение способности чистить зубы или расчесывать волосы, нарушение способности вставать со стула, двоение в глазах, опущение век) оцениваются по 4-балльной шкале: 0 (нет нарушений) до 3 (тяжелое нарушение). Общая оценка будет суммой восьми функциональных оценок и может варьироваться от 0 до 24. Более высокий балл указывает на большую тяжесть симптомов.
До 3 лет
Изменение количественного показателя миастении гравис (QMG)
Временное ограничение: До 3 лет
Оценка QMG представляет собой стандартизированную количественную оценку силы, состоящую из 13 компонентов (и проводится подготовленным квалифицированным медицинским работником [HCP], например, врачом, помощником врача, практикующей медсестрой, медсестрой). Количественные результаты каждого компонента силы сопоставляются со следующей 4-балльной шкалой: 0 = (=) нет, 1 = легкая, 2 = умеренная и 3 = сильная. Общий балл будет представлять собой сумму баллов по 13 компонентам и может варьироваться от 0 до 39. Более высокий балл указывает на большую слабость.
До 3 лет
Европейская шкала оценки качества жизни по пяти измерениям для молодежи (EQ-5D-Y)
Временное ограничение: До 3 лет
EQ-5D-Y представляет собой стандартизированный инструмент, удобный для детей, для использования в качестве меры состояния здоровья, в первую очередь предназначенный для самостоятельного заполнения детьми и подростками или через прокси-версию, которую должен заполнить опекун ребенка. Описательная система EQ-5D-Y включает следующие 5 параметров: подвижность, уход за собой (умывание и одевание), обычные действия, боль или дискомфорт и чувство беспокойства или несчастья. Каждое из 5 измерений разделено на 3 уровня воспринимаемых проблем (уровень 1 указывает на отсутствие проблем, уровень 2 указывает на наличие некоторых проблем, уровень 3 указывает на большое количество проблем).
До 3 лет
Неврологическое качество жизни (Neuro-QoL) Детская шкала усталости
Временное ограничение: До 3 лет
Шкала детской утомляемости Neuro-QoL будет использоваться для оценки влияния утомляемости на участников в возрасте от 10 до (
До 3 лет
Оценка общего впечатления пациента о тяжести (PGI-S)
Временное ограничение: До 3 лет
Шкала PGI-S будет использоваться для оценки тяжести утомляемости из-за генерализованной миастении (gMG) у участников в возрасте от 10 до < 18 лет. Участников попросят оценить свою усталость за последние 7 дней по следующей 5-балльной шкале: 1 = нет, 2 = легкая, 3 = умеренная, 4 = сильная и 5 = очень сильная. Более высокие баллы указывают на большую степень усталости.
До 3 лет
Оценка общего впечатления пациента об изменении (PGI-C)
Временное ограничение: До 3 лет
Оценка PGI-C будет использоваться для оценки улучшения или снижения утомляемости, о которой сообщают пациенты, с начала лечения у участников в возрасте от 10 до
До 3 лет
Количество участников с антилекарственными антителами [ADA] к нипокалимабу
Временное ограничение: До 3 лет
Будет сообщено о количестве участников с ADA для нипокалимаба.
До 3 лет
Количество участников с нейтрализующими антителами (НАт) к нипокалимабу
Временное ограничение: До 3 лет
Будет сообщено о количестве участников с NAb на нипокалимаб.
До 3 лет
Количество участников с титрами вакцинных антител к дифтерии или столбняку
Временное ограничение: До 3 лет
Будет сообщено о количестве участников с титрами вакцинных антител к дифтерии или столбняку.
До 3 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Janssen Research & Development, LLC

Следователи

  • Директор по исследованиям: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 июля 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 июня 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

2 июля 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 февраля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 февраля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 марта 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CR109137
  • 2021-002479-20 (Номер EudraCT)
  • 80202135MYG2001 (Другой идентификатор: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-502539-21-00 (Идентификатор реестра: EUCT number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Политика обмена данными фармацевтических компаний Janssen of Johnson and Johnson доступна на сайте www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Как указано на этом сайте, запросы на доступ к данным исследования можно отправить через сайт проекта Yale Open Data Access (YODA) по адресу yoda.yale.edu.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться