これは、スターガルト病の思春期の被験者におけるTinlarebantの安全性と忍容性を評価するための2年間の延長研究が続く用量設定研究です
第 1/2 相、非盲検、用量設定、その後 2 年間の延長試験を実施
スターガルト病 1 (STGD1) は、若年性黄斑変性症の最も一般的な形態です。 それはまれな遺伝性の常染色体劣性形質によって引き起こされ、生後 10 年または 20 年までに重度の不可逆的な失明につながります。 この疾患の早期発症は急速な視力喪失に関連しており、発症が遅い患者は予後が良好である傾向があります。
この研究は、スターガルト病1型（STGD1）の臨床診断が確認された12〜18歳の被験者を登録します。 この試験には 2 つのフェーズが含まれます。フェーズ 1b の部分では、2 サイクルのチンラレバント治療後のレチノール結合タンパク質 4 (RBP4) の減少の程度に基づいて、フェーズ 2 の最適用量を決定します。 第 2 相部分では、24 か月の治療期間にわたって 1 日 1 回のスズラレバント投与の安全性と有効性を評価します。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
主な包含基準:
-被験者は、ABCA4遺伝子で少なくとも1つの変異が特定された、臨床的に診断されたシュタルガルト病にかかっている必要があります。
主な除外基準:
-ベースラインでのスターガルト病以外の眼疾患は、PIの意見では、治療効果の評価を複雑にします。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ティンレアバント
1つのスズレアバントの毎日の経口投与。
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フェーズ 1b 部分: チンラレバントは、2 サイクル、1 サイクルあたり 14 日間、1 日 1 回、経口で自己投与されます。 フェーズ 2 の部分: チンラレバントは、24 か月間、1 日 1 回、経口で自己投与されます。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Tinlarebant の全身および眼の安全性と忍容性を評価します。
時間枠：ベースラインから 24 か月まで
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眼および非眼の有害事象の発生率および/または重症度によって評価される、スズラレバントの毎日の投与の安全性と忍容性を評価すること。
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ベースラインから 24 か月まで
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フェーズ 2 の最適用量。
時間枠：24ヶ月まで
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シュタルガルト病の思春期患者に経口投与するティンラレバントの最適用量を決定すること。
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24ヶ月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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萎縮性病変の大きさの変化。
時間枠：ベースラインから 24 か月まで。
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ベースラインから 24 か月まで。
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血漿中のスズレアバントの最大血漿濃度 (Cmax)。
時間枠：24ヶ月まで
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24ヶ月まで
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血漿中のスズレアバントの最大血漿濃度 (Tmax) までの時間。
時間枠：24ヶ月まで
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24ヶ月まで
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血漿中のスズレバントの半減期 (t1/2)。
時間枠：24ヶ月まで
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24ヶ月まで
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最小血漿 RBP4 レベルまでの時間 (Tmin)
時間枠：24ヶ月まで
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24ヶ月まで
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RBP4 の最小濃度 (Cmin)
時間枠：24ヶ月まで
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24ヶ月まで
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協力者と研究者
スポンサー
協力者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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