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Dies ist eine Dosisfindungsstudie, gefolgt von einer 2-jährigen Verlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Tinlarebant bei jugendlichen Probanden mit Stargardt-Krankheit

10. April 2024 aktualisiert von: RBP4 Pty Ltd

Phase 1/2, offene Dosisfindung, gefolgt von einer 2-jährigen Verlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Tinlarebant bei jugendlichen Probanden mit Stargardt-Krankheit

Morbus Stargardt 1 (STGD1) ist die häufigste Form der juvenilen Makuladegeneration. Sie wird durch ein seltenes, autosomal-rezessiv vererbtes Merkmal verursacht, das im ersten oder zweiten Lebensjahrzehnt zu schwerer und irreversibler Erblindung führt. Ein früher Beginn der Krankheit ist mit einem schnellen Sehverlust verbunden, während Patienten mit einem späteren Beginn tendenziell eine bessere Prognose haben.

In diese Studie werden Probanden im Alter von 12 bis 18 Jahren mit einer bestätigten klinischen Diagnose der Stargardt-Krankheit Typ 1 (STGD1) aufgenommen. Diese Studie umfasst 2 Phasen, der Phase-1b-Teil dient der Bestimmung der optimalen Dosis für Phase 2 basierend auf dem Ausmaß der Reduktion des Retinol-bindenden Proteins 4 (RBP4) nach 2 Behandlungszyklen mit Tinlarebant. Der Phase-2-Teil wird die Sicherheit und Wirksamkeit einer einzelnen Tagesdosis von Tinlarebant über einen Behandlungszeitraum von 24 Monaten bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Sydney Children's Hospitals Network
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6009
        • Lions Eye Institute
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 14 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

Das Subjekt muss eine klinisch diagnostizierte Stargardt-Krankheit mit mindestens einer im ABCA4-Gen identifizierten Mutation haben.

Wichtige Ausschlusskriterien:

Jede andere Augenerkrankung als die Stargardt-Krankheit zu Studienbeginn, die nach Meinung des PI die Beurteilung eines Behandlungseffekts erschweren würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: tinlarebant
Tägliche orale Verabreichung von einem Tinlarebant.
Arzneimittel: tinlarebant

Phase-1b-Portion: Tinlarebant wird einmal täglich für 2 Zyklen, 14 Tage pro Zyklus oral selbst verabreicht.

Phase-2-Portion: Tinlarebant wird 24 Monate lang einmal täglich oral selbst verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der systemischen und okulären Sicherheit und Verträglichkeit von Tinlarebant.
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 24 Monaten
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit der täglichen Dosierung von Tinlarebant, bewertet anhand der Inzidenz und/oder Schwere von okulären und nicht-okulären unerwünschten Ereignissen.
Von der Grundlinie bis zu 24 Monaten
Die optimale Dosis für Phase 2.
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bestimmung der optimalen Dosis von oral verabreichtem Tinlarebant bei jugendlichen Patienten mit Stargardt-Krankheit.
Bis zu 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der atrophischen Läsionsgröße.
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 24 Monaten.
Von der Grundlinie bis zu 24 Monaten.
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von Tinlarebant im Plasma.
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Zeit bis zur maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von Tinlarebant im Plasma.
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Halbwertszeit (t1/2) von Tinlarebant im Plasma.
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Zeit bis zum minimalen Plasma-RBP4-Spiegel (Tmin)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Mindestkonzentration von RBP4 (Cmin)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

RBP4 Pty Ltd

Mitarbeiter

Belite Bio, Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. März 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. August 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. August 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Januar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. März 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. März 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LBS-008-CT02

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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