Detta är en dos-finnande studie följt av en 2-årig förlängningsstudie för att utvärdera säkerhet och tolerabilitet av Tinlarebant hos ungdomar med Stargardts sjukdom
Fas 1/2, öppen etikett, dossökning följt av 2-årig förlängningsstudie för att utvärdera säkerhet och tolerabilitet hos Tinlarebant hos ungdomar med Stargardts sjukdom
Stargardts sjukdom 1 (STGD1) är den vanligaste formen av juvenil makuladegeneration. Det orsakas av ett sällsynt, ärftligt autosomalt recessivt drag, vilket leder till allvarlig och irreversibel blindhet under det första eller andra decenniet av livet. Tidigare debut av sjukdomen är relaterad till en snabb synförlust, medan patienter med senare debut tenderar att ha en bättre prognos.
Denna studie kommer att inkludera försökspersoner i åldern 12-18 år med en bekräftad klinisk diagnos av Stargardts sjukdom typ 1 (STGD1). Denna studie kommer att inkludera 2 faser, fas 1b-delen är att bestämma den optimala dosen för fas 2 baserat på omfattningen av retinolbindande protein 4 (RBP4) minskning efter 2 cykler av tinlarebantbehandling. Fas 2-delen kommer att utvärdera säkerheten och effekten av en enstaka daglig dos av tinlarebant under en 24-månaders behandlingsperiod.
Studieöversikt
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- Sydney Children's Hospitals Network
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australien, 6009
- Lions Eye Institute
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
Försökspersonen måste ha kliniskt diagnostiserat Stargardts sjukdom med minst en mutation identifierad i ABCA4-genen.
Huvudsakliga uteslutningskriterier:
Alla andra ögonsjukdomar än Stargardts sjukdom vid baslinjen som, enligt PI, skulle försvåra bedömningen av en behandlingseffekt.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: tinlarebant
Daglig, oral administrering av en tinlarebant.
|
Fas 1b Portion: tinlarebant kommer att administreras själv oralt en gång dagligen under 2 cykler, 14 dagar per cykel. Fas 2 portion: tinlarebant kommer att administreras själv oralt en gång dagligen i 24 månader. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Att utvärdera systemisk och okulär säkerhet och tolerabilitet av tinlarebant.
Tidsram: Från baslinjen till 24 månader
|
För att utvärdera säkerhet och tolerabilitet av daglig dosering av tinlarebant bedömd efter incidens och/eller svårighetsgrad av okulära och icke-okulära biverkningar.
|
Från baslinjen till 24 månader
|
|
Den optimala dosen för fas 2.
Tidsram: Upp till 24 månader
|
För att bestämma optimal dos av tinlarebant administrerad oralt till ungdomar med Stargardts sjukdom.
|
Upp till 24 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring av atrofisk lesionsstorlek.
Tidsram: Från baslinjen till 24 månader.
|
Från baslinjen till 24 månader.
|
|
Maximal plasmakoncentration (Cmax) av tinlarebant i plasma.
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
|
Tid till maximal plasmakoncentration (Tmax) av tinlarebant i plasma.
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
|
Halveringstid (t1/2) av tinlarebant i plasma.
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
|
Tid till minimal plasma RBP4-nivå (Tmin)
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
|
Minsta koncentration av RBP4 (Cmin)
Tidsram: Upp till 24 månader
|
Upp till 24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- LBS-008-CT02
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .