Este es un estudio de búsqueda de dosis seguido de un estudio de extensión de 2 años para evaluar la seguridad y tolerabilidad de tinlarebant en sujetos adolescentes con enfermedad de Stargardt
Fase 1/2, de etiqueta abierta, búsqueda de dosis seguida de un estudio de extensión de 2 años para evaluar la seguridad y tolerabilidad de tinlarebant en sujetos adolescentes con enfermedad de Stargardt
La enfermedad de Stargardt 1 (STGD1) es la forma más frecuente de degeneración macular juvenil. Es causada por un rasgo autosómico recesivo hereditario raro, que conduce a una ceguera grave e irreversible en la primera o segunda década de la vida. El inicio más temprano de la enfermedad se relaciona con una pérdida rápida de la visión, mientras que los pacientes con un inicio más tardío tienden a tener un mejor pronóstico.
Este estudio reclutará sujetos de 12 a 18 años con un diagnóstico clínico confirmado de la enfermedad de Stargardt tipo 1 (STGD1). Este estudio incluirá 2 fases, la parte de la fase 1b es para determinar la dosis óptima para la fase 2 en función del grado de reducción de la proteína 4 de unión al retinol (RBP4) después de 2 ciclos de tratamiento con tinlarebant. La parte de la fase 2 evaluará la seguridad y la eficacia de una dosis única diaria de tinlarebant durante un período de tratamiento de 24 meses.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Principales criterios de inclusión:
El sujeto debe tener la enfermedad de Stargardt diagnosticada clínicamente con al menos una mutación identificada en el gen ABCA4.
Criterios de exclusión principales:
Cualquier enfermedad ocular distinta de la enfermedad de Stargardt al inicio del estudio que, en opinión del IP, complicaría la evaluación del efecto del tratamiento.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: tinlarebante
Administración oral diaria de un tinlarebant.
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Porción de fase 1b: tinlarebant se autoadministrará por vía oral una vez al día durante 2 ciclos, 14 días por ciclo. Porción de la fase 2: tinlarebant se autoadministrará por vía oral una vez al día durante 24 meses. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad sistémica y ocular de tinlarebant.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 24 meses
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Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la dosificación diaria de tinlarebant según la incidencia o la gravedad de los eventos adversos oculares y no oculares.
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Desde el inicio hasta los 24 meses
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La dosis óptima para la Fase 2.
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Determinar la dosis óptima de tinlarebant administrada por vía oral en pacientes adolescentes con enfermedad de Stargardt.
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Hasta 24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio en el tamaño de la lesión atrófica.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 24 meses.
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Desde el inicio hasta los 24 meses.
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Concentración plasmática máxima (Cmax) de tinlarebant en plasma.
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Tiempo hasta la concentración plasmática máxima (Tmax) de tinlarebant en plasma.
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Vida media (t1/2) de tinlarebant en plasma.
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Tiempo hasta el nivel mínimo de RBP4 en plasma (Tmin)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Concentración mínima de RBP4 (Cmin)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LBS-008-CT02
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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