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Questo è uno studio di determinazione della dose seguito da uno studio di estensione di 2 anni per valutare la sicurezza e la tollerabilità di Tinlarebant in soggetti adolescenti con malattia di Stargardt

10 aprile 2024 aggiornato da: RBP4 Pty Ltd

Fase 1/2, in aperto, ricerca della dose seguita da uno studio di estensione di 2 anni per valutare la sicurezza e la tollerabilità di Tinlarebant in soggetti adolescenti con malattia di Stargardt

La malattia di Stargardt 1 (STGD1) è la forma più diffusa di degenerazione maculare giovanile. È causata da un raro tratto autosomico recessivo ereditario, che porta a cecità grave e irreversibile entro la prima o la seconda decade di vita. L'insorgenza precoce della malattia è correlata a una rapida perdita della vista, mentre i pazienti con un esordio tardivo tendono ad avere una prognosi migliore.

Questo studio arruolerà soggetti di età compresa tra 12 e 18 anni con una diagnosi clinica confermata di malattia di Stargardt di tipo 1 (STGD1). Questo studio includerà 2 fasi, la fase 1b consiste nel determinare la dose ottimale per la fase 2 in base all'entità della riduzione della proteina 4 legante il retinolo (RBP4) dopo 2 cicli di trattamento con tinlarebant. La fase 2 valuterà la sicurezza e l'efficacia di una singola dose giornaliera di tinlarebant per un periodo di trattamento di 24 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Sydney Children's Hospitals Network
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6009
        • Lions Eye Institute
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 14 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

- Il soggetto deve avere la malattia di Stargardt diagnosticata clinicamente con almeno una mutazione identificata nel gene ABCA4.

Principali criteri di esclusione:

Qualsiasi malattia oculare diversa dalla malattia di Stargardt al basale che, secondo il PI, complicherebbe la valutazione di un effetto del trattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: tinlarebant
Somministrazione orale giornaliera di un tinlarebant.
Droga: tinlarebant

Porzione di fase 1b: tinlarebant sarà autosomministrato per via orale una volta al giorno per 2 cicli, 14 giorni per ciclo.

Porzione di fase 2: tinlarebant sarà autosomministrato per via orale una volta al giorno per 24 mesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza sistemica e oculare e la tollerabilità di tinlarebant.
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi
Valutare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione giornaliera di tinlarebant valutata in base all'incidenza e/o alla gravità degli eventi avversi oculari e non oculari.
Dal basale a 24 mesi
La dose ottimale per la Fase 2.
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Per determinare la dose ottimale di tinlarebant somministrato per via orale in pazienti adolescenti con malattia di Stargardt.
Fino a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione delle dimensioni della lesione atrofica.
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi.
Dal basale a 24 mesi.
Massima concentrazione plasmatica (Cmax) di tinlarebant nel plasma.
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Tempo alla massima concentrazione plasmatica (Tmax) di tinlarebant nel plasma.
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Emivita (t1/2) di tinlarebant nel plasma.
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Tempo per raggiungere il livello plasmatico minimo di RBP4 (Tmin)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Concentrazione minima di RBP4 (Cmin)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

RBP4 Pty Ltd

Collaboratori

Belite Bio, Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 marzo 2021

Completamento primario (Effettivo)

15 agosto 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

15 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 gennaio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

4 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LBS-008-CT02

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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