Dette er en dosefinnende studie etterfulgt av en 2-årig utvidelsesstudie for å evaluere sikkerhet og tolerabilitet av Tinlarebant hos ungdommer med Stargardt-sykdom
Fase 1/2, åpen etikett, dosesøking etterfulgt av 2-års utvidelsesstudie for å evaluere sikkerhet og tolerabilitet av Tinlarebant hos ungdommer med Stargardt-sykdom
Stargardt sykdom 1 (STGD1) er den mest utbredte formen for juvenil makuladegenerasjon. Det er forårsaket av en sjelden, arvelig autosomal recessiv egenskap, som fører til alvorlig og irreversibel blindhet i det første eller andre tiåret av livet. Tidligere debut av sykdommen er relatert til et raskt synstap, mens pasienter med senere debut har en tendens til å ha bedre prognose.
Denne studien vil inkludere forsøkspersoner i alderen 12-18 år med en bekreftet klinisk diagnose av Stargardt sykdom type 1 (STGD1). Denne studien vil inkludere 2 faser, fase 1b delen er å bestemme den optimale dosen for fase 2 basert på omfanget av retinolbindende protein 4 (RBP4) reduksjon etter 2 sykluser med tinlarebant behandling. Fase 2-delen vil evaluere sikkerheten og effekten av en enkelt daglig dose tinlarebant over en 24-måneders behandlingsperiode.
Studieoversikt
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Hovedinkluderingskriterier:
Forsøkspersonen må ha klinisk diagnostisert Stargardt-sykdom med minst én mutasjon identifisert i ABCA4-genet.
Viktige eksklusjonskriterier:
Enhver annen øyesykdom enn Stargardts sykdom ved baseline som, etter PIs oppfatning, ville komplisere vurderingen av en behandlingseffekt.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: tinlarebant
Daglig, oral administrering av en tinlarebant.
|
Fase 1b porsjon: tinlarebant vil bli selvadministrert oralt én gang daglig i 2 sykluser, 14 dager per syklus. Fase 2 porsjon: tinlarebant vil bli selvadministrert oralt én gang daglig i 24 måneder. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å evaluere systemisk og okulær sikkerhet og tolerabilitet av tinlarebant.
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneder
|
For å evaluere sikkerhet og tolerabilitet av daglig dosering av tinlarebant vurdert etter forekomst og/eller alvorlighetsgrad av okulære og ikke-okulære bivirkninger.
|
Fra baseline til 24 måneder
|
|
Den optimale dosen for fase 2.
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
For å bestemme optimal dose av tinlarebant administrert oralt til ungdomspasienter med Stargardts sykdom.
|
Inntil 24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i størrelsen på atrofisk lesjon.
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneder.
|
Fra baseline til 24 måneder.
|
|
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av tinlarebant i plasma.
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
Inntil 24 måneder
|
|
Tid til maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) av tinlarebant i plasma.
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
Inntil 24 måneder
|
|
Halveringstid (t1/2) av tinlarebant i plasma.
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
Inntil 24 måneder
|
|
Tid til minimalt plasma RBP4-nivå (Tmin)
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
Inntil 24 måneder
|
|
Minimum konsentrasjon av RBP4 (Cmin)
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
Inntil 24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- LBS-008-CT02
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .