Tämä on annoksenmääritystutkimus, jota seuraa 2 vuoden jatkotutkimus tinlarebantin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi nuorilla, joilla on Stargardtin tauti
Vaihe 1/2, avoin, annoksen määritys, jota seuraa 2 vuoden jatkotutkimus tinlarebantin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi nuorilla, joilla on Stargardtin tauti
Stargardtin tauti 1 (STGD1) on yleisin nuorten silmänpohjan rappeuma. Sen aiheuttaa harvinainen, perinnöllinen autosomaalinen resessiivinen piirre, joka johtaa vakavaan ja peruuttamattomaan sokeuteen ensimmäisellä tai toisella elinvuosikymmenellä. Sairauden aikaisempi puhkeaminen liittyy nopeaan näön menetykseen, kun taas myöhemmin alkavilla potilailla ennuste on yleensä parempi.
Tähän tutkimukseen otetaan 12–18-vuotiaita koehenkilöitä, joilla on vahvistettu kliininen diagnoosi Stargardtin tauti tyyppi 1 (STGD1). Tämä tutkimus sisältää 2 vaihetta, vaiheen 1b osan tarkoituksena on määrittää vaiheen 2 optimaalinen annos perustuen retinolia sitovan proteiinin 4 (RBP4) vähenemiseen kahden tinlarebanttihoitojakson jälkeen. Vaiheen 2 osassa arvioidaan yhden tinlarebantin päivittäisen annoksen turvallisuutta ja tehoa 24 kuukauden hoitojakson aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
Tutkittavalla on oltava kliinisesti diagnosoitu Stargardtin tauti, jossa on vähintään yksi mutaatio, joka on tunnistettu ABCA4-geenissä.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
Mikä tahansa muu silmäsairaus kuin Stargardtin tauti lähtötilanteessa, joka PI:n mielestä vaikeuttaisi hoidon vaikutuksen arviointia.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: tinlarebant
Yksi tinlarebantti suun kautta päivittäin.
|
Vaihe 1b, annos: tinlarebanttia annetaan itselle suun kautta kerran päivässä 2 syklin ajan, 14 päivää sykliä kohti. Vaiheen 2 annos: tinlarebanttia annetaan itse suun kautta kerran päivässä 24 kuukauden ajan. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida tinlarebantin systeemistä ja silmäturvallisuutta ja siedettävyyttä.
Aikaikkuna: Perustasosta 24 kuukauteen
|
Arvioida tinlarebantin päivittäisen annostelun turvallisuutta ja siedettävyyttä silmän ja muiden haittatapahtumien ilmaantuvuuden ja/tai vakavuuden perusteella.
|
Perustasosta 24 kuukauteen
|
|
Optimaalinen annos vaiheeseen 2.
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Suun kautta annetun tinlarebantin optimaalisen annoksen määrittäminen nuorille, joilla on Stargardtin tauti.
|
Jopa 24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos atrofisessa vauriossa.
Aikaikkuna: Perustasosta 24 kuukauteen.
|
Perustasosta 24 kuukauteen.
|
|
Plasman suurin tinlarebantin pitoisuus (Cmax) plasmassa.
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Aika plasman tinlarebantin maksimipitoisuuteen (Tmax) saavuttamiseen plasmassa.
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Tinlarebantin puoliintumisaika (t1/2) plasmassa.
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Aika minimaaliseen plasman RBP4-tasoon (Tmin)
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
RBP4:n vähimmäispitoisuus (Cmin)
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LBS-008-CT02
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .