이것은 Stargardt 질병을 앓고 있는 청소년 피험자에서 Tinlarebant의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 2년 연장 연구에 이은 용량 찾기 연구입니다.
Stargardt 질병을 앓고 있는 청소년 피험자에서 Tinlarebant의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 1/2상, 공개 라벨, 용량 찾기 및 2년 연장 연구
스타가르트병 1(STGD1)은 소아 황반 변성의 가장 흔한 형태입니다. 드물게 유전되는 상염색체 열성 형질로 인해 생후 10대 또는 20대에 심각하고 돌이킬 수 없는 실명을 초래합니다. 질병의 초기 발병은 빠른 시력 상실과 관련이 있는 반면, 발병이 늦은 환자는 더 나은 예후를 갖는 경향이 있습니다.
이 연구는 스타가르트병 1형(STGD1)의 임상 진단이 확인된 12-18세의 피험자를 등록할 것입니다. 이 연구는 2단계를 포함할 것이며, 1b단계 부분은 틴라레반트 치료의 2주기 후 레티놀 결합 단백질 4(RBP4) 감소 정도에 기초하여 2단계를 위한 최적 용량을 결정하는 것입니다. 2상 부분은 24개월의 치료 기간 동안 tinlarebant의 1일 1회 투여의 안전성과 효능을 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
주요 포함 기준:
피험자는 ABCA4 유전자에서 적어도 하나의 돌연변이가 확인된 스타가르트병을 임상적으로 진단받았어야 합니다.
주요 배제 기준:
기준선에서 스타가르트병 이외의 모든 안구 질환으로 PI의 견해로는 치료 효과의 평가가 복잡해집니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 틴라레반트
매일 틴라레반트 1정을 경구 투여합니다.
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1b 단계 분량: tinlarebant는 주기당 14일, 2주기 동안 매일 한 번 경구로 자가 투여됩니다. 2단계 부분: tinlarebant는 24개월 동안 매일 1회 경구로 자가 투여됩니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Tinlarebant의 전신 및 안구 안전성과 내약성을 평가합니다.
기간: 기준선에서 24개월까지
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안구 및 비안구 이상 반응의 발생률 및/또는 중증도에 의해 평가된 틴라레반트의 일일 투여의 안전성 및 내약성을 평가하기 위함.
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기준선에서 24개월까지
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Phase 2를 위한 최적 용량.
기간: 최대 24개월
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Stargardt 질병을 앓는 청소년 환자에게 경구로 투여되는 tinlarebant의 최적 용량을 결정합니다.
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최대 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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위축성 병변 크기의 변화.
기간: 기준선에서 24개월까지.
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기준선에서 24개월까지.
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혈장 내 tinlarebant의 최대 혈장 농도(Cmax).
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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혈장 내 tinlarebant의 최대 혈장 농도(Tmax)까지의 시간.
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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혈장 내 tinlarebant의 반감기(t1/2).
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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최소 혈장 RBP4 수준까지의 시간(Tmin)
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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RBP4의 최소 농도(Cmin)
기간: 최대 24개월
|
최대 24개월
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
협력자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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스타가르트병에 대한 임상 시험
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Alkeus Pharmaceuticals, Inc.모병스타가르트병 | Stargardt 황반변성 | Stargardt 황반 이영양증 | 상염색체 열성 스타르가르트병 1(ABCA4 관련)미국
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Alkeus Pharmaceuticals, Inc.초대로 등록스타가르트병 | Stargardt 황반변성 | Stargardt 황반 이영양증 | 상염색체 열성 스타르가르트병 1(ABCA4 관련)미국
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National Eye Institute (NEI)National Cancer Institute (NCI)모병
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Astellas Institute for Regenerative Medicine완전한
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Southwest Hospital, China알려지지 않은
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Astellas Institute for Regenerative Medicine완전한Stargardt 황반 이영양증영국
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