Este é um estudo de determinação de dose seguido por um estudo de extensão de 2 anos para avaliar a segurança e a tolerabilidade do estanhobanto em adolescentes com doença de Stargardt
Fase 1/2, aberto, descoberta de dose seguida de estudo de extensão de 2 anos para avaliar a segurança e a tolerabilidade do tinlarebant em adolescentes com doença de Stargardt
A doença de Stargardt 1 (STGD1) é a forma mais prevalente de degeneração macular juvenil. É causada por um traço autossômico recessivo raro e hereditário, levando à cegueira grave e irreversível na primeira ou segunda década de vida. O início precoce da doença está relacionado a uma perda rápida da visão, enquanto os pacientes com início tardio tendem a ter um prognóstico melhor.
Este estudo incluirá indivíduos de 12 a 18 anos com diagnóstico clínico confirmado de doença de Stargardt tipo 1 (STGD1). Este estudo incluirá 2 fases, a porção da fase 1b é para determinar a dose ideal para a fase 2 com base na extensão da redução da proteína de ligação ao retinol 4 (RBP4) após 2 ciclos de tratamento com tinlarebant. A porção da fase 2 avaliará a segurança e a eficácia de uma única dose diária de tinlarebant durante um período de tratamento de 24 meses.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
O sujeito deve ter a doença de Stargardt clinicamente diagnosticada com pelo menos uma mutação identificada no gene ABCA4.
Principais Critérios de Exclusão:
Qualquer doença ocular diferente da doença de Stargardt no início do estudo que, na opinião do PI, complicaria a avaliação do efeito do tratamento.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: tinlarebant
Administração oral diária de um tinlarebant.
|
Fase 1b Porção: tinlarebant será autoadministrado por via oral uma vez ao dia por 2 ciclos, 14 dias por ciclo. Porção da fase 2: tinlarebant será autoadministrado por via oral uma vez ao dia por 24 meses. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliar a segurança sistêmica e ocular e a tolerabilidade do tinlarebant.
Prazo: Do início aos 24 meses
|
Avaliar a segurança e a tolerabilidade da dosagem diária de tinlarebant avaliada pela incidência e/ou gravidade dos eventos adversos oculares e não oculares.
|
Do início aos 24 meses
|
|
A dose ideal para a Fase 2.
Prazo: Até 24 meses
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Determinar a dose ideal de tinlarebant administrada por via oral em pacientes adolescentes com doença de Stargardt.
|
Até 24 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Alteração no tamanho da lesão atrófica.
Prazo: Da linha de base até 24 meses.
|
Da linha de base até 24 meses.
|
|
Concentração plasmática máxima (Cmax) de tinlarebant no plasma.
Prazo: Até 24 meses
|
Até 24 meses
|
|
Tempo até à concentração plasmática máxima (Tmax) de tinlarebant no plasma.
Prazo: Até 24 meses
|
Até 24 meses
|
|
Meia-vida (t1/2) do tinlarebant no plasma.
Prazo: Até 24 meses
|
Até 24 meses
|
|
Tempo para o nível mínimo de RBP4 no plasma (Tmin)
Prazo: Até 24 meses
|
Até 24 meses
|
|
Concentração mínima de RBP4 (Cmin)
Prazo: Até 24 meses
|
Até 24 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LBS-008-CT02
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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Ensaios clínicos em Doença de Stargardt
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Alkeus Pharmaceuticals, Inc.Inscrevendo-se por conviteDoença de Stargardt | Degeneração Macular de Stargardt | Distrofia Macular de Stargardt | Doença autossômica recessiva de Stargardt 1 (relacionada ao ABCA4)Estados Unidos
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