Dit is een dosisbepalend onderzoek gevolgd door een 2 jaar durend extensieonderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van Tinlarebant bij adolescenten met de ziekte van Stargardt te evalueren
Fase 1/2, open-label, dosisbepaling gevolgd door 2 jaar verlengingsonderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van Tinlarebant bij adolescenten met de ziekte van Stargardt te evalueren
De ziekte van Stargardt 1 (STGD1) is de meest voorkomende vorm van juveniele maculadegeneratie. Het wordt veroorzaakt door een zeldzame, overgeërfde autosomaal recessieve eigenschap, die leidt tot ernstige en onomkeerbare blindheid in het eerste of tweede levensdecennium. Een vroeger begin van de ziekte is gerelateerd aan een snel verlies van het gezichtsvermogen, terwijl patiënten met een later begin een betere prognose hebben.
Deze studie zal proefpersonen van 12-18 jaar oud inschrijven met een bevestigde klinische diagnose van de ziekte van Stargardt type 1 (STGD1). Deze studie omvat 2 fasen, het fase 1b-gedeelte is om de optimale dosis voor fase 2 te bepalen op basis van de mate van vermindering van retinolbindend eiwit 4 (RBP4) na 2 cycli van behandeling met tinlarebant. Het fase 2-gedeelte zal de veiligheid en werkzaamheid evalueren van een enkele dagelijkse dosis tinlarebant gedurende een behandelingsperiode van 24 maanden.
Studie Overzicht
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
Proefpersoon moet de klinisch gediagnosticeerde ziekte van Stargardt hebben met ten minste één geïdentificeerde mutatie in het ABCA4-gen.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
Elke andere oogaandoening dan de ziekte van Stargardt bij baseline die, naar de mening van de PI, de beoordeling van een behandelingseffect zou bemoeilijken.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: tinlarebant
Dagelijkse, orale toediening van één tinlarebant.
|
Fase 1b Portie: tinlarebant wordt door uzelf eenmaal daags oraal toegediend gedurende 2 cycli, 14 dagen per cyclus. Fase 2-portie: tinlarebant wordt gedurende 24 maanden eenmaal daags oraal toegediend. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de systemische en oculaire veiligheid en verdraagbaarheid van tinlarebant te evalueren.
Tijdsspanne: Van baseline tot 24 maanden
|
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van de dagelijkse dosering van tinlarebant te evalueren, beoordeeld op incidentie en/of ernst van oculaire en niet-oculaire bijwerkingen.
|
Van baseline tot 24 maanden
|
|
De optimale dosis voor fase 2.
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Om de optimale dosis tinlarebant oraal toegediend te bepalen bij adolescente patiënten met de ziekte van Stargardt.
|
Tot 24 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering in atrofische laesiegrootte.
Tijdsspanne: Van baseline tot 24 maanden.
|
Van baseline tot 24 maanden.
|
|
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van tinlarebant in plasma.
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
|
Tijd tot maximale plasmaconcentratie (Tmax) van tinlarebant in plasma.
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
|
Halfwaardetijd (t1/2) van tinlarebant in plasma.
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
|
Tijd tot minimaal plasma RBP4-niveau (Tmin)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
|
Minimale concentratie van RBP4 (Cmin)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
|
Tot 24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- LBS-008-CT02
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .