这是一项剂量探索研究，随后进行为期 2 年的扩展研究，以评估 Tinlarebant 在患有 Stargardt 病的青少年受试者中的安全性和耐受性
2024年4月10日 更新者：RBP4 Pty Ltd
1/2 期、开放标签、剂量探索，随后进行为期 2 年的扩展研究，以评估 Tinlarebant 在患有 Stargardt 病的青少年受试者中的安全性和耐受性
Stargardt 病 1 (STGD1) 是最普遍的青少年黄斑变性形式。 它是由一种罕见的常染色体隐性遗传性状引起的，会在 10 岁或 20 岁时导致严重且不可逆转的失明。 该病发病较早与视力迅速丧失有关，而发病较晚的患者往往预后较好。
本研究将招募年龄在 12-18 岁之间且临床确诊为 Stargardt 病 1 型 (STGD1) 的受试者。 这项研究将包括 2 个阶段，第 1b 阶段部分是根据 tinlarebant 治疗 2 个周期后视黄醇结合蛋白 4 (RBP4) 减少的程度来确定第 2 阶段的最佳剂量。 第 2 阶段部分将评估在 24 个月的治疗期间每天单剂量的 tinlarebant 的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
13
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 至 16年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
主要纳入标准：
受试者必须有临床诊断的 Stargardt 病，并且在 ABCA4 基因中至少发现一个突变。
主要排除标准：
PI 认为基线时除 Stargardt 病外的任何眼部疾病会使治疗效果的评估复杂化。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：锡拉勒班特
每天口服一粒 tinlarebant。
|
阶段 1b 部分：tinlarebant 将每天口服一次，持续 2 个周期，每个周期 14 天。 第 2 阶段部分：tinlarebant 将每天口服一次，持续 24 个月。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
评估 tinlarebant 的全身和眼部安全性和耐受性。
大体时间：从基线到 24 个月
|
通过眼部和非眼部不良事件的发生率和/或严重程度来评估 tinlarebant 每日给药的安全性和耐受性。
|
从基线到 24 个月
|
|
第 2 阶段的最佳剂量。
大体时间：长达 24 个月
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确定青少年 Stargardt 病患者口服 tinlarebant 的最佳剂量。
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长达 24 个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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萎缩性病变大小的变化。
大体时间：从基线到 24 个月。
|
从基线到 24 个月。
|
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Tinlarebant 在血浆中的最大血浆浓度 (Cmax)。
大体时间：长达 24 个月
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长达 24 个月
|
|
血浆中 tinlarebant 达到最大血浆浓度 (Tmax) 的时间。
大体时间：长达 24 个月
|
长达 24 个月
|
|
Tinlarebant 在血浆中的半衰期 (t1/2)。
大体时间：长达 24 个月
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长达 24 个月
|
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达到最低血浆 RBP4 水平的时间 (Tmin)
大体时间：长达 24 个月
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长达 24 个月
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|
RBP4 的最低浓度 (Cmin)
大体时间：长达 24 个月
|
长达 24 个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
合作者
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年3月12日
初级完成 (实际的)
2023年8月15日
研究完成 (实际的)
2023年8月15日
研究注册日期
首次提交
2022年1月26日
首先提交符合 QC 标准的
2022年3月2日
首次发布 (实际的)
2022年3月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月10日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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