Dette er en dosisfindende undersøgelse efterfulgt af 2-årig forlængelsesundersøgelse for at evaluere sikkerhed og tolerabilitet af Tinlarebant hos unge med Stargardts sygdom
Fase 1/2, åben etiket, dosissøgning efterfulgt af 2-årig forlængelsesundersøgelse for at evaluere sikkerhed og tolerabilitet af Tinlarebant hos unge med Stargardt sygdom
Stargardt sygdom 1 (STGD1) er den mest udbredte form for juvenil makuladegeneration. Det er forårsaget af en sjælden, arvelig autosomal recessiv egenskab, der fører til alvorlig og irreversibel blindhed i det første eller andet årti af livet. Tidligere debut af sygdommen er relateret til et hurtigt synstab, mens patienter med senere debut har en tendens til at have en bedre prognose.
Denne undersøgelse vil inkludere forsøgspersoner i alderen 12-18 år med en bekræftet klinisk diagnose af Stargardt sygdom type 1 (STGD1). Denne undersøgelse vil omfatte 2 faser, fase 1b delen er at bestemme den optimale dosis for fase 2 baseret på omfanget af retinolbindende protein 4 (RBP4) reduktion efter 2 cyklusser med tinlarebant behandling. Fase 2-delen vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af en enkelt daglig dosis tinlarebant over en 24-måneders behandlingsperiode.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- Sydney Children's Hospitals Network
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australien, 6009
- Lions Eye Institute
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Vigtigste inklusionskriterier:
Forsøgspersonen skal have klinisk diagnosticeret Stargardt-sygdom med mindst én mutation identificeret i ABCA4-genet.
Vigtigste ekskluderingskriterier:
Enhver anden øjensygdom end Stargardts sygdom ved baseline, der efter PI's opfattelse ville komplicere vurderingen af en behandlingseffekt.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: tinlarebant
Daglig, oral administration af en tinlarebant.
|
Fase 1b Portion: tinlarebant vil blive selvadministreret oralt én gang dagligt i 2 cyklusser, 14 dage pr. cyklus. Fase 2 portion: tinlarebant vil blive selvadministreret oralt én gang dagligt i 24 måneder. |
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
At evaluere systemisk og okulær sikkerhed og tolerabilitet af tinlarebant.
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneder
|
At evaluere sikkerhed og tolerabilitet af daglig dosering af tinlarebant vurderet ud fra forekomst og/eller sværhedsgrad af okulære og ikke-okulære bivirkninger.
|
Fra baseline til 24 måneder
|
|
Den optimale dosis til fase 2.
Tidsramme: Op til 24 måneder
|
For at bestemme den optimale dosis af tinlarebant administreret oralt til unge patienter med Stargardts sygdom.
|
Op til 24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring i atrofisk læsionsstørrelse.
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneder.
|
Fra baseline til 24 måneder.
|
|
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af tinlarebant i plasma.
Tidsramme: Op til 24 måneder
|
Op til 24 måneder
|
|
Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax) af tinlarebant i plasma.
Tidsramme: Op til 24 måneder
|
Op til 24 måneder
|
|
Halveringstid (t1/2) af tinlarebant i plasma.
Tidsramme: Op til 24 måneder
|
Op til 24 måneder
|
|
Tid til minimalt plasma RBP4-niveau (Tmin)
Tidsramme: Op til 24 måneder
|
Op til 24 måneder
|
|
Minimum koncentration af RBP4 (Cmin)
Tidsramme: Op til 24 måneder
|
Op til 24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- LBS-008-CT02
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med tinlarebant
-
Belite Bio, IncAktiv, ikke rekrutterendeGeografisk atrofiForenede Stater, Australien, Kina, Tjekkiet, Frankrig, Schweiz, Taiwan, Det Forenede Kongerige
-
Belite Bio, IncAfsluttetStargardts sygdom 1Forenede Stater, Australien, Kina, Frankrig, Tyskland, Hong Kong, Holland, Schweiz, Taiwan, Det Forenede Kongerige, Belgien
-
RBP4 Pty LtdBelite Bio, IncAfsluttetSund frivillig | Tør aldersrelateret makuladegenerationAustralien
-
Belite Bio, IncAktiv, ikke rekrutterendeStargardts sygdom 1 | STGD1Japan, Forenede Stater, Det Forenede Kongerige