Toto je studie zjišťování dávek, po níž následuje 2letá rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti Tinlarebantu u dospívajících subjektů se Stargardtovou chorobou
Fáze 1/2, otevřená, vyhledání dávky, po níž následuje dvouletá rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti Tinlarebantu u dospívajících jedinců se Stargardtovou chorobou
Stargardtova choroba 1 (STGD1) je nejrozšířenější formou juvenilní makulární degenerace. Je způsobena vzácným, zděděným autozomálně recesivním rysem, který vede k těžké a nevratné slepotě v první nebo druhé dekádě života. Časnější nástup onemocnění souvisí s rychlou ztrátou zraku, zatímco pacienti s pozdějším nástupem mívají lepší prognózu.
Do této studie budou zařazeni subjekty ve věku 12-18 let s potvrzenou klinickou diagnózou Stargardtovy choroby typu 1 (STGD1). Tato studie bude zahrnovat 2 fáze, část fáze 1b má určit optimální dávku pro fázi 2 na základě rozsahu snížení retinol vázajícího proteinu 4 (RBP4) po 2 cyklech léčby tinlarebantem. Část fáze 2 vyhodnotí bezpečnost a účinnost jedné denní dávky tinlarebantu po dobu 24 měsíců léčby.
Přehled studie
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Hlavní kritéria pro zařazení:
Subjekt musí mít klinicky diagnostikovanou Stargardtovu chorobu s alespoň jednou mutací identifikovanou v genu ABCA4.
Hlavní kritéria vyloučení:
Jakékoli oční onemocnění jiné než Stargardtova nemoc na počátku, které by podle názoru PI zkomplikovalo hodnocení účinku léčby.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: tinlarebant
Denně perorální podávání jednoho tinlarebantu.
|
Část fáze 1b: tinlarebant si budete sami podávat perorálně jednou denně ve 2 cyklech, 14 dní na cyklus. Část fáze 2: tinlarebant si budete sami podávat perorálně jednou denně po dobu 24 měsíců. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnotit systémovou a oční bezpečnost a snášenlivost tinlarebantu.
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců
|
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost denního dávkování tinlarebantu hodnocenou podle výskytu a/nebo závažnosti očních a neočních nežádoucích účinků.
|
Od výchozího stavu do 24 měsíců
|
|
Optimální dávka pro fázi 2.
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Stanovit optimální dávku tinlarebantu podávaného perorálně u dospívajících pacientů se Stargardtovou chorobou.
|
Až 24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna velikosti atrofické léze.
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců.
|
Od výchozího stavu do 24 měsíců.
|
|
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) tinlarebantu v plazmě.
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Až 24 měsíců
|
|
Doba do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax) tinlarebantu v plazmě.
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Až 24 měsíců
|
|
Poločas (t1/2) tinlarebantu v plazmě.
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Až 24 měsíců
|
|
Doba do minimální hladiny RBP4 v plazmě (Tmin)
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Až 24 měsíců
|
|
Minimální koncentrace RBP4 (Cmin)
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Až 24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- LBS-008-CT02
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Stargardtova nemoc
-
National Eye Institute (NEI)National Cancer Institute (NCI)NáborStargardt-jako makulární dystrofieSpojené státy
-
Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology...NáborStargardtova nemoc | Stargardtova nemoc 1 | Fundus Flavimaculatus | Makulární degenerace, Stargardt | Makulární dystrofie se skvrnami, typ 1Švýcarsko
-
Alkeus Pharmaceuticals, Inc.NáborStargardtova nemoc | Stargardtova makulární degenerace | Stargardt makulární dystrofie | Autozomálně recesivní Stargardtova choroba 1 (související s ABCA4)Spojené státy
-
Alkeus Pharmaceuticals, Inc.Zápis na pozvánkuStargardtova nemoc | Stargardtova makulární degenerace | Stargardt makulární dystrofie | Autozomálně recesivní Stargardtova choroba 1 (související s ABCA4)Spojené státy
Klinické studie na tinlarebant
-
Belite Bio, IncNáborGeografická atrofieSpojené státy, Tchaj-wan, Austrálie, Čína, Spojené království
-
Belite Bio, IncAktivní, ne náborStargardtova nemoc 1Spojené státy, Austrálie, Belgie, Čína, Francie, Německo, Hongkong, Holandsko, Švýcarsko, Tchaj-wan, Spojené království
-
RBP4 Pty LtdBelite Bio, IncDokončenoZdravý dobrovolník | Makulární degenerace související se suchým věkemAustrálie