Это исследование по поиску дозы, за которым следует 2-летнее дополнительное исследование для оценки безопасности и переносимости тинларебанта у подростков с болезнью Штаргардта.
Фаза 1/2, открытое исследование по подбору дозы с последующим 2-летним дополнительным исследованием для оценки безопасности и переносимости тинларебанта у подростков с болезнью Штаргардта
Болезнь Штаргардта 1 (STGD1) является наиболее распространенной формой ювенильной дегенерации желтого пятна. Это вызвано редким наследственным аутосомно-рецессивным признаком, приводящим к тяжелой и необратимой слепоте к первому или второму десятилетию жизни. Раннее начало заболевания связано с быстрой потерей зрения, в то время как у пациентов с более поздним началом, как правило, прогноз лучше.
В этом исследовании будут участвовать субъекты в возрасте 12–18 лет с подтвержденным клиническим диагнозом болезни Штаргардта 1 типа (STGD1). Это исследование будет включать 2 фазы, часть фазы 1b предназначена для определения оптимальной дозы для фазы 2 на основе степени снижения ретинол-связывающего белка 4 (RBP4) после 2 циклов лечения тинларебантом. Часть фазы 2 будет оценивать безопасность и эффективность однократной суточной дозы тинларебанта в течение 24-месячного периода лечения.
Обзор исследования
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Основные критерии включения:
Субъект должен иметь клинически диагностированную болезнь Штаргардта по крайней мере с одной мутацией, идентифицированной в гене ABCA4.
Основные критерии исключения:
Любое глазное заболевание, отличное от болезни Штаргардта на исходном уровне, которое, по мнению PI, усложнило бы оценку эффекта лечения.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: тинларебант
Ежедневно перорально по одному тинларебанту.
|
Часть фазы 1b: тинларебант будет приниматься самостоятельно перорально один раз в день в течение 2 циклов, 14 дней в каждом цикле. Часть фазы 2: тинларебант будет приниматься самостоятельно перорально один раз в день в течение 24 месяцев. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить системную и глазную безопасность и переносимость тинларебанта.
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев
|
Оценить безопасность и переносимость ежедневного приема тинларебанта по частоте и/или тяжести глазных и неглазных нежелательных явлений.
|
От исходного уровня до 24 месяцев
|
|
Оптимальная доза для фазы 2.
Временное ограничение: До 24 месяцев
|
Определить оптимальную дозу тинларебанта для перорального применения у подростков с болезнью Штаргардта.
|
До 24 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение размера атрофического поражения.
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев.
|
От исходного уровня до 24 месяцев.
|
|
Максимальная плазменная концентрация (Cmax) тинларебанта в плазме.
Временное ограничение: До 24 месяцев
|
До 24 месяцев
|
|
Время достижения максимальной концентрации тинларебанта в плазме (Tmax).
Временное ограничение: До 24 месяцев
|
До 24 месяцев
|
|
Период полувыведения (t1/2) тинларебанта в плазме.
Временное ограничение: До 24 месяцев
|
До 24 месяцев
|
|
Время достижения минимального уровня RBP4 в плазме (Tmin)
Временное ограничение: До 24 месяцев
|
До 24 месяцев
|
|
Минимальная концентрация RBP4 (Cmin)
Временное ограничение: До 24 месяцев
|
До 24 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- LBS-008-CT02
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .