Ez egy dózismeghatározó tanulmány, amelyet egy 2 éves kiterjesztett tanulmány követ a tinlarebant biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére Stargardt-kórban szenvedő serdülőknél
1/2. fázis, nyílt, dózismegállapítás, majd 2 éves meghosszabbítási tanulmány a tinlarebant biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére Stargardt-kórban szenvedő serdülőknél
A Stargardt-kór 1 (STGD1) a fiatalkori makuladegeneráció legelterjedtebb formája. Ritka, öröklött autoszomális recesszív vonás okozza, amely súlyos és visszafordíthatatlan vaksághoz vezet az élet első vagy második évtizedében. A betegség korai megjelenése összefügg a gyors látásvesztéssel, míg a későbbi kezdetű betegek jobb prognózissal rendelkeznek.
Ebbe a vizsgálatba olyan 12-18 éves alanyokat vonnak be, akiknek megerősített klinikai diagnózisa 1-es típusú Stargardt-betegség (STGD1). Ez a vizsgálat 2 fázist fog tartalmazni, az 1b fázis a 2. fázis optimális dózisának meghatározása a retinolkötő fehérje 4 (RBP4) csökkenésének mértéke alapján 2 ciklus tinlarebant kezelés után. A 2. fázisú rész a tinlarebant egyszeri napi adagjának biztonságosságát és hatásosságát értékeli egy 24 hónapos kezelési időszak alatt.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
- Sydney Children's Hospitals Network
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Ausztrália, 6009
- Lions Eye Institute
-
-
-
-
-
Taipei, Tajvan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
Az alanynak klinikailag diagnosztizált Stargardt-betegségben kell lennie, és legalább egy mutációt azonosítottak az ABCA4 génben.
Főbb kizárási kritériumok:
Bármely olyan szembetegség, amely a Stargardt-kórtól eltérő a kiinduláskor, és a PI véleménye szerint megnehezítené a kezelés hatásának értékelését.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: tinlarebant
Naponta egy tinlarebant orális adagolása.
|
1b. fázisú adag: a tinlarebantot naponta egyszer szájon át kell beadni 2 cikluson keresztül, ciklusonként 14 napon keresztül. 2. fázisú adag: a tinlarebant önmagának szájon át naponta egyszer, 24 hónapon keresztül kerül beadásra. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A tinlarebant szisztémás és szemészeti biztonságának és tolerálhatóságának értékelése.
Időkeret: Az alapvonaltól 24 hónapig
|
A tinlarebant napi adagolásának biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése a szemészeti és nem szemmel kapcsolatos nemkívánatos események gyakorisága és/vagy súlyossága alapján.
|
Az alapvonaltól 24 hónapig
|
|
Az optimális adag a 2. fázishoz.
Időkeret: Akár 24 hónapig
|
Az orálisan alkalmazott tinlarebant optimális dózisának meghatározása Stargardt-kórban szenvedő serdülő betegeknél.
|
Akár 24 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az atrófiás elváltozás méretének változása.
Időkeret: Az alapvonaltól 24 hónapig.
|
Az alapvonaltól 24 hónapig.
|
|
A tinlarebant maximális plazmakoncentrációja (Cmax) a plazmában.
Időkeret: Akár 24 hónapig
|
Akár 24 hónapig
|
|
A tinlarebant maximális plazmakoncentrációjához (Tmax) eltelt idő a plazmában.
Időkeret: Akár 24 hónapig
|
Akár 24 hónapig
|
|
A tinlarebant felezési ideje (t1/2) a plazmában.
Időkeret: Akár 24 hónapig
|
Akár 24 hónapig
|
|
A minimális plazma RBP4-szint eléréséhez szükséges idő (Tmin)
Időkeret: Akár 24 hónapig
|
Akár 24 hónapig
|
|
Az RBP4 minimális koncentrációja (Cmin)
Időkeret: Akár 24 hónapig
|
Akár 24 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- LBS-008-CT02
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .