Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Jest to badanie mające na celu ustalenie dawki, po którym następuje 2-letnie badanie uzupełniające w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji Tinlarebantu u młodzieży z chorobą Stargardta

10 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: RBP4 Pty Ltd

Faza 1/2, otwarta próba, ustalanie dawki, a następnie przedłużenie o 2 lata w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji Tinlarebantu u młodzieży z chorobą Stargardta

Choroba Stargardta 1 (STGD1) jest najbardziej rozpowszechnioną postacią młodzieńczego zwyrodnienia plamki żółtej. Jest to spowodowane rzadką, dziedziczną autosomalnie recesywnie cechą, która prowadzi do ciężkiej i nieodwracalnej ślepoty w pierwszej lub drugiej dekadzie życia. Wcześniejszy początek choroby wiąże się z szybką utratą wzroku, podczas gdy pacjenci z późniejszym początkiem mają zwykle lepsze rokowanie.

Do badania zostaną włączone osoby w wieku 12-18 lat z potwierdzonym klinicznym rozpoznaniem choroby Stargardta typu 1 (STGD1). To badanie będzie obejmowało 2 fazy, część fazy 1b ma na celu określenie optymalnej dawki dla fazy 2 w oparciu o zakres redukcji białka wiążącego retinol 4 (RBP4) po 2 cyklach leczenia tinlarebantem. Część fazy 2 oceni bezpieczeństwo i skuteczność pojedynczej dziennej dawki tinlarebantu w ciągu 24-miesięcznego okresu leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Sydney Children's Hospitals Network
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6009
        • Lions Eye Institute
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 100
        • National Taiwan University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Główne kryteria włączenia:

Uczestnik musi mieć klinicznie zdiagnozowaną chorobę Stargardta z co najmniej jedną mutacją zidentyfikowaną w genie ABCA4.

Główne kryteria wykluczenia:

Każda wyjściowa choroba oczu inna niż choroba Stargardta, która w opinii PI skomplikowałaby ocenę efektu leczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: tinlarebant
Codzienne, doustne podawanie jednego tinlarebantu.
Lek: tinlarebant

Faza 1b Porcja: tinlarebant będzie podawany doustnie samodzielnie raz dziennie przez 2 cykle, 14 dni w każdym cyklu.

Faza 2 porcja: tinlarebant będzie do samodzielnego podawania doustnie raz dziennie przez 24 miesiące.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena ogólnoustrojowego i ogólnoustrojowego bezpieczeństwa i tolerancji tinlarebantu.
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24 miesięcy
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji dziennego dawkowania tinlarebantu na podstawie częstości występowania i/lub ciężkości działań niepożądanych dotyczących oka i innych.
Od wartości początkowej do 24 miesięcy
Optymalna dawka dla Fazy 2.
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Określenie optymalnej dawki tinlarebantu podawanego doustnie u młodzieży z chorobą Stargardta.
Do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana rozmiaru zmiany zanikowej.
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24 miesięcy.
Od wartości początkowej do 24 miesięcy.
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) cynylarebantu w osoczu.
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Czas do maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) cynylarebantu w osoczu.
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Okres półtrwania (t1/2) cynylarebantu w osoczu.
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Czas do minimalnego poziomu RBP4 w osoczu (Tmin)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Minimalne stężenie RBP4 (Cmin)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

RBP4 Pty Ltd

Współpracownicy

Belite Bio, Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 marca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 stycznia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 marca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 marca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LBS-008-CT02

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Stargardta

Badania kliniczne na tinlarebant

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lithuania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj