Il s'agit d'une étude de recherche de dose suivie d'une étude d'extension de 2 ans pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du tinlarebant chez les sujets adolescents atteints de la maladie de Stargardt
Phase 1/2, en ouvert, recherche de dose suivie d'une étude d'extension de 2 ans pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du tinlarebant chez les sujets adolescents atteints de la maladie de Stargardt
La maladie de Stargardt 1 (STGD1) est la forme la plus répandue de dégénérescence maculaire juvénile. Elle est causée par un trait autosomique récessif héréditaire rare, entraînant une cécité grave et irréversible au cours de la première ou de la deuxième décennie de la vie. L'apparition précoce de la maladie est liée à une perte de vision rapide, tandis que les patients dont l'apparition est tardive ont tendance à avoir un meilleur pronostic.
Cette étude recrutera des sujets âgés de 12 à 18 ans avec un diagnostic clinique confirmé de la maladie de Stargardt de type 1 (STGD1). Cette étude comprendra 2 phases, la phase 1b consiste à déterminer la dose optimale pour la phase 2 en fonction de l'étendue de la réduction de la protéine de liaison au rétinol 4 (RBP4) après 2 cycles de traitement au tinlarebant. La phase 2 évaluera l'innocuité et l'efficacité d'une seule dose quotidienne de tinlarebant sur une période de traitement de 24 mois.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Principaux critères d'inclusion :
Le sujet doit avoir une maladie de Stargardt cliniquement diagnostiquée avec au moins une mutation identifiée dans le gène ABCA4.
Principaux critères d'exclusion :
Toute maladie oculaire autre que la maladie de Stargardt au départ qui, de l'avis du PI, compliquerait l'évaluation d'un effet du traitement.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: tinlarebant
Administration orale quotidienne d'un tinlarebant.
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Portion de phase 1b : le tinlarebant sera auto-administré par voie orale une fois par jour pendant 2 cycles, 14 jours par cycle. Portion de phase 2 : le tinlarebant sera auto-administré par voie orale une fois par jour pendant 24 mois. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluer l'innocuité et la tolérabilité systémiques et oculaires du tinlarebant.
Délai: De la ligne de base à 24 mois
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Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'administration quotidienne de tinlarebant en fonction de l'incidence et/ou de la gravité des événements indésirables oculaires et non oculaires.
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De la ligne de base à 24 mois
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La dose optimale pour la Phase 2.
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Déterminer la dose optimale de tinlarebant administrée par voie orale chez les patients adolescents atteints de la maladie de Stargardt.
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Jusqu'à 24 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Modification de la taille de la lésion atrophique.
Délai: De la ligne de base à 24 mois.
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De la ligne de base à 24 mois.
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Concentration plasmatique maximale (Cmax) de tinlarebant dans le plasma.
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Jusqu'à 24 mois
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Temps jusqu'à la concentration plasmatique maximale (Tmax) de tinlarebant dans le plasma.
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Jusqu'à 24 mois
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Demi-vie (t1/2) du tinlarebant dans le plasma.
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Jusqu'à 24 mois
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Temps jusqu'au niveau minimal de RBP4 plasmatique (Tmin)
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Jusqu'à 24 mois
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Concentration minimale de RBP4 (Cmin)
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Jusqu'à 24 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- LBS-008-CT02
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
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Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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