低リスク骨髄異形成症候群（LR MDS）患者におけるR289の研究
2026年8月6日 更新者：Rigel Pharmaceuticals
以前の治療に難治性/抵抗性の低リスク骨髄異形成症候群 (LR MDS) 患者を対象とした、IRAK1/4 阻害剤である R289 の非盲検第 1b 相試験
この研究は、R289 の非盲検第 1b 相研究であり、再発、難治性/耐性、不耐性、またはエリスロポエチン (EPO)、トロンボポエチンなどの前治療に対する反応が不十分な LR MDS 患者における忍容性と予備的有効性を判断します。 (TPO)、luspatercept、または MDS の低メチル化剤 (HMA)。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、R289 の非盲検第 1b 相研究であり、再発、難治性/耐性、不耐性、またはエリスロポエチン (EPO)、トロンボポエチンなどの前治療に対する反応が不十分な LR MDS 患者における忍容性と予備的有効性を判断します。 (TPO)、luspatercept、または MDS の低メチル化剤 (HMA)。
研究の種類
介入
入学 (推定)
86
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Strait Hicklin
- 電話番号：(650) 624-1100
- メール：shicklin@rigel.com
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- 募集
- University of California, Los Angeles
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Orange、California、アメリカ、92868
- 募集
- University of California, Irvine
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- 募集
- Stanford Cancer Institute
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- 募集
- University of Miami
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Miami Beach、Florida、アメリカ、33140
- 引きこもった
- Mount Sinai Medical Center
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- 募集
- WashU Medicine
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- 募集
- Oncology Clinical Research Referral Office
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ、09083
- 引きこもった
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
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New York
-
New York、New York、アメリカ、10029
- 募集
- Ichan School of Medicine at Mount Sinai
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- 募集
- Duke Cancer Institute
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- 募集
- Cleveland Clinic
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- 募集
- The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- 募集
- University of Texas, Southwestern
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- Md Anderson Cancer Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84009
- 募集
- Intermountain Healthcare
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -患者は、インフォームドコンセントに署名した時点で18歳以上でなければなりません。
- -非常に低い、低い、または中間-1リスク（国際予後スコアリングシステム（IPSS）-R≤3.5）および≤5％の骨髄骨髄芽球を伴うMDSの確定診断が必要です。
- TPO、EPO、luspatercept、HMA（すなわち、アザシチジンまたはデシタビン）など、MDSの臨床的利益が知られている治療法に対して再発性、難治性/耐性、不耐性、または治療に対する反応が不十分である必要があります。 del (5q) の患者は、以前のレナリドミド治療に失敗している必要があります。
-RBC輸血、血小板数、または絶対好中球（ANC）の疾患関連基準の少なくとも1つを満たす必要があります 研究治療の最初の投与前の8週間以内：
- -ヘモグロビン<9.0 g / dLで輸血されていない症候性貧血 登録から8週間以内、または赤血球（RBC）輸血依存性は、ヘモグロビン<9.0 g /で過去16週間に3単位以上の赤血球（PRBC）を受け取ったと定義されていますdL。
- -臨床的に関連する血小板減少症（治療および輸血依存を研究する前の少なくとも2回の血液検査で血小板数が100×109 / L未満）。
- -無作為化前の少なくとも2回の血球計算で、絶対好中球数（ANC）が1.0×109 / L未満。
- -スクリーニング時にEastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータスが0〜2である必要があります。
- -スクリーニング時にEastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータスが0〜2である必要があります。
次のように定義された適切な臓器機能が必要です。
肝機能：
- アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) またはアラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) ≤ 1.5 × 正常値の上限 (ULN)
- 総ビリルビン≤1.5×ULN
- -クレアチニンクリアランス> 60 mL / min（Cockcroft-Gaultを使用）、または血中クレアチン< 1.5 mg / dLとして定義される腎機能
除外基準:
- -MDS（すなわち、TPO、EPO、luspatercept、HMA）の前治療は、研究治療の4週間前に終了しました
- -鉄、B12または葉酸欠乏、自己免疫または遺伝性溶血、または消化管出血に起因する臨床的に重大な貧血。
- すべての被験者は、骨髄の鉄貯蔵を記録している必要があります。 骨髄鉄染色が利用できない場合は、トランスフェリン飽和度が 20% を超えるか、血清フェリチンが 100 ng/100 mL を超えている必要があります。
- 悪性疾患または自己免疫疾患に対する放射線療法、化学療法、および/または免疫療法による治療に続発する MDS。
- 慢性骨髄単球性白血病の診断。
- 制御されていない発作の病歴。
- -制御されていない細菌またはウイルス感染（つまり、文書化されたHIV、B型肝炎またはC型肝炎）。
-研究に参加する前の過去2年間の活動的な悪性腫瘍の病歴、以下を除く：
- 適切に治療された子宮頸部上皮内がん
- 適切に治療された皮膚の基底細胞がんまたは限局性扁平上皮がん、または
- -平均余命が2年を超えるその他の悪性腫瘍
- -活動的、臨床的に重要な、心血管、呼吸器、GI、腎臓、肝臓、神経、精神、筋骨格、泌尿生殖器、皮膚、または治験責任医師の意見では、研究の実施または吸収、代謝に影響を与える可能性のあるその他の障害の病歴または試験治療の排泄。
- -骨髄移植の既往。
- Fridericia の QT 補正式を使用した、QT/QTc 間隔の顕著なベースライン延長 (例: QTc 間隔 > 480 ミリ秒 [msec] の反復実証) (有害事象共通用語基準 [CTCAE] グレード 1)。
- -TdPの追加の危険因子の病歴（例、心不全、低カリウム血症、QT延長症候群の家族歴）。
- -研究治療の8週間以内のMDSの治療のための細胞毒性化学療法剤または実験的薬剤による治療。
- -他の同時化学療法、放射線療法、または免疫療法を受けている（試験治療の開始から8週間以内）。
- -研究治療中のQT / QTc間隔を延長する併用薬の使用
- -強力なCYP3AまたはCYP2B6阻害剤または誘導剤である併用薬の使用 研究治療中
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：実験的
エスカレーションフェーズ: 用量レベル 1: 250 mg PO、qd 用量レベル 2: 500 mg PO、qd 用量レベル 3: 750 mg PO、qd 用量レベル 4: 250 mg PO 1日2回 用量レベル5: 500 mg PO、午前/250 mg 経口、午後 用量レベル6: 500 mg PO、1日2回 拡張フェーズ (ランダム化された 1:1): 用量レベル 1: 250 mg 経口、毎日 用量レベル 2: 250 mg 経口、1 日 2 回 |
薬：R906289モノソジウム（R289 NA）R906289モノソジウム（250mg PO QD、250mg PO BID、500 mg PO QD、500 mg PO BID、750 mg PO QD、分割線量-500 mg PO AM/250 mg PO PM）
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性と忍容性
時間枠：2年
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2年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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薬物動態 (PK) の特徴付け
時間枠：8週間
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最大血漿濃度 (Cmax)
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8週間
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結果測定：予備的な有効性
時間枠：一次有効性の24週間。特徴づけられたPKの8週間
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測定説明の主な有効性： 赤血球輸血の独立性を達成している患者の割合は、赤血球輸血の独立性を8週間以上、16週間以上、24週間以上のIWG 2006年あたりの全体的な反応の患者の割合で、IWG 2018年ごとの血液改善患者の割合を持つ患者の割合：24週間測定説明特性PK最大プラズマ濃度（CMAX）時間枠：8週間：8週間 |
一次有効性の24週間。特徴づけられたPKの8週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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薬力学 (PD) の特徴付け
時間枠：1年
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血漿および骨髄におけるベースラインバイオマーカー発現レベルからの変化 (C反応性タンパク質 [CRP] および腫瘍壊死因子 [TNF]-a を含むがこれらに限定されない)
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1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年9月12日
一次修了 (推定)
2026年8月1日
研究の完了 (推定)
2026年12月1日
試験登録日
最初に提出
2022年3月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年3月25日
最初の投稿 (実際)
2022年4月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月6日
最終確認日
2025年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。