Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

R289-tutkimus potilailla, joilla on alhaisemman riskin myelodysplastinen oireyhtymä (LR MDS)

torstai 6. elokuuta 2026 päivittänyt: Rigel Pharmaceuticals

Avoin, vaiheen 1b tutkimus R289:stä, IRAK1/4-estäjistä, potilailla, joilla on matalamman riskin myelodysplastinen oireyhtymä (LR MDS) ja jotka ovat refraktorisia/resistenttejä aikaisemmille hoidoille

Tutkimus on avoin R289:n vaiheen 1b tutkimus, jolla määritetään siedettävyys ja alustava teho LR MDS:ää sairastavilla potilailla, jotka ovat uusiutuneita, refraktaarisia/resistenttejä, intolerantteja tai joilla on riittämätön vaste aikaisemmille hoidoille, kuten erytropoietiinille (EPO), trombopoietiinille. (TPO), luspatersepti tai hypometylointiaineet (HMA:t) MDS:lle.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus on avoin R289:n vaiheen 1b tutkimus, jolla määritetään siedettävyys ja alustava teho LR MDS:ää sairastavilla potilailla, jotka ovat uusiutuneita, refraktaarisia/resistenttejä, intolerantteja tai joilla on riittämätön vaste aikaisemmille hoidoille, kuten erytropoietiinille (EPO), trombopoietiinille. (TPO), luspatersepti tai hypometylointiaineet (HMA:t) MDS:lle.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

86

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • University of California, Los Angeles
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Rekrytointi
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Rekrytointi
        • Stanford Cancer Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • University of Miami
      • Miami Beach, Florida, Yhdysvallat, 33140
        • Peruutettu
        • Mount Sinai Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • WashU Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Rekrytointi
        • Oncology Clinical Research Referral Office
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 09083
        • Peruutettu
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Rekrytointi
        • Ichan School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Rekrytointi
        • Duke Cancer Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Rekrytointi
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Rekrytointi
        • The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Rekrytointi
        • University of Texas, Southwestern
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84009
        • Rekrytointi
        • Intermountain Healthcare

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaan tulee olla ≥ 18-vuotias tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
  • Hänellä on oltava lopullinen diagnoosi MDS:stä, jonka riski on erittäin pieni, pieni tai keskitaso 1 (International Prognostic Scoring System (IPSS) -R ≤ 3,5) ja ≤5 % luuytimen myeloblasteja.
  • Sen on oltava uusiutunut, tulenkestävä/resistentti, intoleranssi tai sillä on oltava riittämätön vaste hoidoille, joilla on tunnettuja kliinisiä etuja MDS:n hoidossa, kuten TPO:t, EPO:t, luspatersepti ja HMA:t (eli atsasytidiini tai desitabiini). Del (5q) -potilailla on täytynyt epäonnistua aikaisemmassa lenalidomidihoidossa.

  • Hänen on täytettävä vähintään yksi sairauteen liittyvästä punasolusiirron, verihiutaleiden määrän tai absoluuttisen neutrofiilin (ANC) kriteeristä 8 viikon sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista:

    1. Oireinen anemia, jota ei ole siirretty hemoglobiinilla < 9,0 g/dl 8 viikon sisällä rekisteröinnistä tai punasolujen (RBC) siirrosta riippuvainen, määritellään saaneena > 3 yksikköä pakattuja punasoluja (PRBC) edeltävien 16 viikon aikana hemoglobiinin ollessa < 9,0 g/ dl.
    2. Kliinisesti merkittävä trombosytopenia (verihiutaleiden määrä <100 × 109/l vähintään kahdessa verikuvassa ennen tutkimushoitoa ja verensiirtoriippuvuus).
    3. Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) < 1,0 × 109/l vähintään kahdessa verinäytteessä ennen satunnaistamista.
  • Hänellä on oltava Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytaso 0–2 seulonnassa.
  • Hänellä on oltava Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytaso 0–2 seulonnassa.

  • Elintoimintojen on oltava riittävät, kuten:

    1. Maksan toiminta:

      • aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≤ 1,5 × normaalin yläraja (ULN)
      • kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 × ULN
    2. Munuaisten toiminta määritellään kreatiniinipuhdistukseksi > 60 ml/min (Cockcroft-Gaultilla) tai veren kreatiiniksi < 1,5 mg/dl

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi MDS-hoito (ts. TPO:t, EPO:t, luspatersepti, HMA:t) päättyi < 4 viikkoa ennen tutkimushoitoa
  • Kliinisesti merkittävä anemia, joka johtuu raudan, B12:n tai folaatin puutteesta, autoimmuuni- tai perinnöllisestä hemolyysistä tai maha-suolikanavan verenvuodosta.
  • Kaikilla koehenkilöillä on oltava dokumentoidut luuytimen rautavarastot. Jos luuytimen rautavärjäystä ei ole saatavilla, transferriinikyllästyksen on oltava > 20 % tai seerumin ferritiinin > 100 ng/100 ml.
  • MDS on toissijainen pahanlaatuisten tai autoimmuunisairauksien sädehoidon, kemoterapian ja/tai immunoterapian jälkeen.
  • Kroonisen myelomonosyyttisen leukemian diagnoosi.
  • Hallitsemattomien kohtausten historia.
  • Hallitsematon bakteeri- tai virusinfektio (eli dokumentoitu HIV, hepatiitti B tai hepatiitti C).

  • Aktiivinen pahanlaatuinen kasvain viimeisten 2 vuoden aikana ennen tutkimukseen tuloa, lukuun ottamatta:

    1. Riittävästi hoidettu kohdunkaulan in situ karsinooma
    2. Riittävästi hoidettu tyvisolusyöpä tai paikallinen ihon okasolusyöpä, tai
    3. Mikä tahansa muu pahanlaatuinen kasvain, jonka elinajanodote on yli 2 vuotta
  • Aiempi tai aktiivinen, kliinisesti merkittävä, sydän- ja verisuoni-, hengitystie-, GI-, munuais-, maksa-, neurologinen, psykiatrinen, tuki- ja liikuntaelin-, urogenitaalinen, dermatologinen tai muu häiriö, joka tutkijan mielestä voisi vaikuttaa tutkimuksen suorittamiseen tai imeytymiseen, aineenvaihduntaan tai tutkimushoidon erittyminen.
  • Aiempi luuytimensiirtohistoria.
  • Huomattava QT/QTc-ajan pidentyminen (esim. toistuva QTc-välin osoittaminen > 480 millisekuntia [msek]) (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] Grade 1) Friderician QT-korjauskaavaa käyttämällä.
  • Muita TdP:n riskitekijöitä (esim. sydämen vajaatoiminta, hypokalemia, pitkä QT-oireyhtymä suvussa) aiemmin esiintynyt.
  • Hoito sytotoksisilla kemoterapeuttisilla aineilla tai kokeellisilla aineilla MDS:n hoitoon 8 viikon kuluessa tutkimushoidosta.
  • Minkä tahansa muun samanaikaisen kemoterapian, sädehoidon tai immunoterapian saaminen (8 viikon sisällä tutkimushoidon aloittamisesta).
  • Samanaikainen QT/QTc-aikaa pidentävien lääkkeiden käyttö tutkimushoidon aikana
  • Samanaikainen lääkkeiden käyttö, jotka ovat vahvoja CYP3A- tai CYP2B6-estäjiä tai indusoijia tutkimushoidon aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kokeellinen

ESSKALOINTIVAIHE:

Annostaso 1: 250 mg PO qd Annostaso 2: 500 mg PO qd Annostaso 3: 750 mg PO qd Annostaso 4: 250 mg PO bid Annostaso 5: 500 mg PO 2 kertaa Annostaso 5: 500 mg PO 2 kertaa

LAAJENTAMINEN (satunnaistettu 1:1):

Annostaso 1: 250 mg PO qd Annostaso 2: 250 mg PO bid
Lääke: R906289 Monosodium (R289 NA)
Lääke: R906289 Monosodium (R289 NA) R906289 Monosodium (250 mg PO QD, 250 mg PO Bid, 500 mg PO QD, 500 mg PO Bid, 750 mg PO QD, jaettu annos - 500 mg po Am/250 mg PO PM)
Muut nimet:
  • R906289 Natrium

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 2 vuosi
  • Haittavaikutusten ilmaantuvuus
  • R289:n lopettamisen tai keskeytymisen ilmaantuvuus haittavaikutusten vuoksi
  • Annosta rajoittavien toksisuuksien (DLT) ilmaantuvuus
2 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuvaile farmakokinetiikkaa (PK)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Suurin plasmapitoisuus (Cmax)
8 viikkoa
Tulosmitta: Alustava teho
Aikaikkuna: 24 viikkoa primaarisen tehokkuuden suhteen; 8 viikkoa karakterisoidulle PK: lle

Mittaa kuvaus ensisijainen teho:

Punasolujen verensiirron riippumattomuuden saavuttavien potilaiden osuus ≥ 8 viikkoa, ≥ 16 viikkoa ja ≥ 24 viikon osuus potilaista, joilla on kokonaisvaste IWG 2006: n osuus hematologisista parannuksista IWG 2018 -aikataulu: 24 viikon mittaus Karakterisoitu PK Suurin plasman pitoisuus (CMAX) Aikataulu: 8 viikkoa
24 viikkoa primaarisen tehokkuuden suhteen; 8 viikkoa karakterisoidulle PK: lle

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuvaile farmakodynaamisia (PD)
Aikaikkuna: 1 vuosi
Muutos perustason biomarkkerin ilmentymistasoista plasmassa ja luuytimessä (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, C-reaktiivinen proteiini [CRP] ja tuumorinekroositekijä [TNF]-a)
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rigel Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 12. syyskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. elokuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 2. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 25. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 4. huhtikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 10. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • C-906289-002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa