저위험 골수이형성 증후군(LR MDS) 환자의 R289 연구
2023년 10월 6일 업데이트: Rigel Pharmaceuticals
이전 치료에 불응성/내성인 저위험 골수이형성 증후군(LR MDS) 환자를 대상으로 한 IRAK1/4 억제제 R289의 공개 라벨, 1b상 연구
이 연구는 에리스로포이에틴(EPO), 트롬보포이에틴과 같은 이전 요법에 대한 반응이 불충분하거나 재발성, 불응성/내성, 과민성인 LR MDS 환자의 내약성과 예비 효능을 결정하기 위한 R289의 공개 라벨 1b상 연구입니다. (TPO), luspatercept 또는 MDS용 저메틸화제(HMA).
연구 개요
상세 설명
이 연구는 에리스로포이에틴(EPO), 트롬보포이에틴과 같은 이전 요법에 대한 반응이 불충분하거나 재발성, 불응성/내성, 과민성인 LR MDS 환자의 내약성과 예비 효능을 결정하기 위한 R289의 공개 라벨 1b상 연구입니다. (TPO), luspatercept 또는 MDS용 저메틸화제(HMA).
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
34
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Elizabeth Franklin
- 전화번호: (650) 624-1100
- 이메일: clinicaltrials@rigel.com
연구 연락처 백업
- 이름: Donna Chow
- 전화번호: (650) 624-1100
- 이메일: clinicaltrials@rigel.com
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- 모병
- University of California, Los Angeles
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Orange, California, 미국, 92868
- 모병
- University of California, Irvine
-
-
Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- 모병
- University of Miami
-
Miami Beach, Florida, 미국, 33140
- 모병
- Mount Sinai Medical Center
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New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- 모병
- Hackensack University Medical Center
-
New Brunswick, New Jersey, 미국, 09083
- 빼는
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
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New York
-
New York, New York, 미국, 10029
- 모병
- Ichan School of Medicine at Mount Sinai
-
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- 모병
- Cleveland Clinic
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- 모병
- University of Texas, Southwestern
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- MD Anderson Cancer Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자는 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 18세 이상이어야 합니다.
- 매우 낮음, 낮음 또는 중간-1 위험(국제 예후 점수 시스템(IPSS)-R ≤ 3.5) 및 ≤5% 골수 골수모세포를 가진 MDS의 최종 진단이 있어야 합니다.
- TPO, EPO, luspatercept 및 HMA(즉, 아자시티딘 또는 데시타빈)와 같이 MDS에 대해 알려진 임상적 이점이 있는 요법에 대해 재발성, 불응성/내성, 불내성 또는 부적절한 반응이 있어야 합니다. del(5q) 환자는 이전 레날리도마이드 요법에 실패한 적이 있어야 합니다.
연구 치료제의 초기 투여 전 8주 이내에 RBC 수혈, 혈소판 수 또는 절대 호중구(ANC)에 대한 질병 관련 기준 중 하나 이상을 충족해야 합니다.
- 등록 8주 이내에 헤모글로빈 < 9.0g/dL로 수혈되지 않은 증상이 있는 빈혈 또는 이전 16주 동안 헤모글로빈 < 9.0g/dL에 대해 > 3 단위의 포장 적혈구(PRBC)를 받는 것으로 정의되는 적혈구(RBC) 수혈 의존성 dL.
- 임상적으로 관련된 혈소판 감소증(연구 치료 및 수혈 의존성 이전에 최소 2회의 혈구 수에서 <100 × 109/L의 혈소판 수).
- 무작위화 전 최소 2개의 혈구 수에서 < 1.0 × 109/L의 절대 호중구 수(ANC).
- 스크리닝 시 ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 수행 상태가 0~2여야 합니다.
- 스크리닝 시 ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 수행 상태가 0~2여야 합니다.
다음과 같이 정의되는 적절한 장기 기능이 있어야 합니다.
간 기능:
- 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) ≤ 1.5 × 정상 상한치(ULN)
- 총 빌리루빈 ≤ 1.5 × ULN
- 크레아티닌 청소율 > 60 mL/min(Cockcroft-Gault 사용) 또는 혈액 크레아틴 < 1.5 mg/dL로 정의되는 신장 기능
제외 기준:
- MDS(즉, TPO, EPO, luspatercept, HMA)에 대한 이전 치료가 연구 치료 전 < 4주 전에 완료됨
- 철분, B12 또는 엽산 결핍, 자가면역 또는 유전성 용혈 또는 위장관 출혈로 인한 임상적으로 유의미한 빈혈.
- 모든 피험자는 기록된 골수 철 저장소를 가지고 있어야 합니다. 골수 철 염색이 불가능한 경우 트랜스페린 포화도 > 20% 또는 혈청 페리틴 > 100 ng/100 mL이어야 합니다.
- 악성 또는 자가면역 질환에 대한 방사선요법, 화학요법 및/또는 면역요법 치료에 이차적인 MDS.
- 만성 골수단구성 백혈병의 진단.
- 조절되지 않는 발작의 병력.
- 통제되지 않은 박테리아 또는 바이러스 감염(즉, 기록된 HIV, B형 간염 또는 C형 간염).
다음을 제외하고 연구 시작 전 지난 2년 이내에 활동성 악성 종양의 병력:
- 적절하게 치료된 자궁경부 자궁내막암
- 적절하게 치료된 피부의 기저 세포 암종 또는 국소 편평 세포 암종, 또는
- 기대 수명이 2년 이상인 기타 모든 악성 종양
- 연구의 수행이나 흡수, 대사에 영향을 줄 수 있는 활동성, 임상적으로 유의한, 심혈관, 호흡기, GI, 신장, 간, 신경, 정신, 근골격, 비뇨생식, 피부 또는 기타 장애의 병력 또는 활동성 또는 연구 치료제의 배설.
- 골수 이식의 이전 병력.
- Fridericia의 QT 보정 공식을 사용하여 QT/QTc 간격의 현저한 기준선 연장(예: QTc 간격 > 480밀리초[msec]의 반복적인 증명)(이상반응에 대한 일반 용어 기준[CTCAE] 등급 1).
- TdP에 대한 추가 위험 인자의 병력(예: 심부전, 저칼륨혈증, 긴 QT 증후군의 가족력).
- 연구 치료 8주 이내에 세포독성 화학요법제 또는 MDS 치료를 위한 실험적 제제를 사용한 치료.
- 기타 동시 화학요법, 방사선요법 또는 면역요법을 받고 있는 경우(연구 치료 시작 후 8주 이내).
- 연구 치료 중 QT/QTc 간격을 연장하는 병용 약물 사용
- 연구 치료 중 강력한 CYP3A 또는 CYP2B6 억제제 또는 유도제인 병용 약물 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 실험적
용량 수준 1: 250mg PO qd 용량 수준 2: 500mg PO qd 용량 수준 3: 750mg PO qd 및 1000mg PO qd
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약물: R906289 일나트륨(R289 Na) R906289 일나트륨(250mg PO qd, 500mg PO qd, 750mg PO qd, 1000mg PO qd)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성 및 내약성
기간: 2 년
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2 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약동학 특성화(PK)
기간: 8주
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최대 혈장 농도(Cmax)
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8주
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24주차까지 적혈구 수혈 독립을 달성한 참가자
기간: 24주
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기준선과 비교하여 적혈구 수혈 횟수가 ≥ 50% 감소하고 ≥ 24주를 달성한 참가자의 비율.
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24주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약력학(PD) 특성화
기간: 일년
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혈장 및 골수(C-반응성 단백질[CRP] 및 종양 괴사 인자[TNF]-a를 포함하되 이에 국한되지 않음)에서 기준선 바이오마커 발현 수준으로부터의 변화
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일년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 9월 12일
기본 완료 (추정된)
2025년 5월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 3월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 3월 25일
처음 게시됨 (실제)
2022년 4월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 10월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 10월 6일
마지막으로 확인됨
2023년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .