ROSAH 症候群の被験者からの末梢血単核細胞を使用した ex Vivo アッセイで DF-003 を評価 (ROSAH)
2025年8月7日 更新者：Hospices Civils de Lyon
網膜ジストロフィー、視神経浮腫、脾腫、無汗症および頭痛 (ROSAH) 症候群の被験者からの末梢血単核細胞 (PBMC) を使用した ex Vivo アッセイで DF-003 を評価する第 0 相試験。
アルファ 1 キナーゼ (ALPK1) は、ROSAH 症候群の潜在的な原因遺伝子として報告されています。
T237M を含む遺伝子変異は、ROSAH 症候群の患者で発見されています。 当社の社内研究では、T237M 変異が ALPK1 の機能亢進につながることがわかりました。これは、ROSAH 症候群患者に見られる炎症性症候群の原因である可能性があります。 T237M 変異 ALPK1 が ROSAH 症候群を引き起こし、ALPK1 阻害剤がこの疾患を治療する潜在的な治療法になる可能性があるという仮説を立てています。 仮説を検証するために、ROSAH 症候群患者の ex vivo 末梢血単核細胞 (PBMC) を強力な ALPK1 阻害剤 (DF-003) またはプラセボに曝露する実験を設計しました。 DF-003 にさらされた ROSAH 症候群患者のサンプルでは、活性化された炎症性遺伝子、ケモカイン/サイトカイン、および急性期タンパク質のダウンレギュレーションが見られると予想されます。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (推定)
4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：YVAN JAMILLOUX, MD
- 電話番号：+33 04 26 73 26 36
- メール：yvan.jamilloux@chu-lyon.fr
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Nora MARTEL
- 電話番号：+33 04 26 73 28 62
- メール：nora.martel@chu-lyon.fr
研究場所
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Angers、フランス、49000
- まだ募集していません
- service de Genetique - Institut de Biologie Santé PBH-IBS
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コンタクト：
- Dominique BONNEAU, MD
- 電話番号：+33 0241353883
- メール：DoBonneau@chu-angers.fr
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Paris、フランス、75013
- 募集
- Hopital de La Pitie Salpetriere
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コンタクト：
- David SAADOUN, MD
- 電話番号：+33 0142178042
- メール：david.saadoun@aphp.fr
-
Reims、フランス、51000
- まだ募集していません
- Service d'Ophtalmologie
-
コンタクト：
- Léo OLORY GARNOTEL, MD
- 電話番号：+33 03 26 78 78 78
- メール：lolory-garnotel@chu-reims.fr
-
Rennes、フランス、35000
- まだ募集していません
- Service de Médecine Interne et Immunologie Clinique
-
コンタクト：
- Samuel ARDOIS, MD
- 電話番号：+33 02 99 28 93 96
- メール：samuel.ardois@chu-rennes.fr
-
-
Rhône-Alpes
-
Lyon、Rhône-Alpes、フランス、69004
- 募集
- Hôpital Nord Croix Rousse
-
コンタクト：
- Yvan Jamilloux, MD
- 電話番号：+33 0426732636
- メール：yvan.jamilloux@chu-lyon.fr
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コンタクト：
- Nora +33 Martel, PM
- 電話番号：+33 0428732862
- メール：nora.martel@chu-lyon.fr
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
この研究は、ROSAH症候群の成人被験者に関するものです
説明
包含基準:
- 18歳以上の男女
- T237M変異が確認されたROSAH症候群の患者
除外基準:
- 法的保護を受けている人または保護措置を受けている人
- 同意できない人
- 緊急事態の人（生命の有無）
- ヒト免疫不全ウイルスおよび/またはB型肝炎ウイルスおよび/またはC型肝炎ウイルスに感染した人
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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サイトカイン放出アッセイ
時間枠：0日目
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サイトカイン放出アッセイは、DF-003および対照の存在/非存在下で、細胞上清中のインターロイキン8(IL-8)、腫瘍壊死因子(TNF)濃度をELISAによって分析する。
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0日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：YVAN JAMILLOUX、Service de médecine interne - Hôpital de la Croix Rousse
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年9月6日
一次修了 (推定)
2028年5月6日
研究の完了 (推定)
2028年5月6日
試験登録日
最初に提出
2022年3月31日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年3月31日
最初の投稿 (実際)
2022年4月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年8月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月7日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。