Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Értékelje a DF-003 in ex vivo vizsgálatokat ROSAH-szindrómás alanyok perifériás vérének mononukleáris sejtjével (ROSAH)

2025. augusztus 7. frissítette: Hospices Civils de Lyon

0. fázisú vizsgálat a DF-003 ex vivo vizsgálatokban történő értékelésére, perifériás vér mononukleáris sejtjeit (PBMC) alkalmazva retinális disztrófiában, látóideg ödémában, splenomegáliában, anhidrosis és fejfájás (ROSAH) szindrómában szenvedő alanyokból.

Az alfa-1 kináz (ALPK1) a ROSAH-szindróma lehetséges okozója.

ROSAH-szindrómás betegekben genetikai variánsokat találtak, köztük a T237M-et. Házon belüli vizsgálatunk azt találta, hogy a T237M mutáció az ALPK1 hiperaktivitásához vezet, ami a ROSAH-szindrómás betegekben észlelt gyulladásos szindrómák oka lehet. Feltételezzük, hogy az ALPK1 T237M mutációja ROSAH szindrómát okoz, és egy ALPK1 gátló potenciális terápia lehet e betegség kezelésében. Hipotézisünk tesztelésére egy olyan kísérletet terveztünk, amelyben a ROSAH-szindrómás betegek ex vivo perifériás vér mononukleáris sejtjeit (PBMC) erős ALPK1-inhibitorral (DF-003) vagy placebóval kezelik. Várhatóan az aktivált gyulladásos gének, a kemokin/citokinek és az akut fázis fehérjék csökkenését tapasztaljuk a DF-003-nak kitett ROSAH-szindrómás betegmintákban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Felismeretlen állapot

Beavatkozás / kezelés

Egyéb: ROSAH-szindrómában szenvedő felnőttek

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Név: YVAN JAMILLOUX, MD
Telefonszám: +33 04 26 73 26 36
E-mail: yvan.jamilloux@chu-lyon.fr

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Név: Nora MARTEL
Telefonszám: +33 04 26 73 28 62
E-mail: nora.martel@chu-lyon.fr

Tanulmányi helyek

Franciaország
- - Angers, Franciaország, 49000
    - Még nincs toborzás
    - service de Genetique - Institut de Biologie Santé PBH-IBS
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Dominique BONNEAU, MD
      
      Telefonszám: +33 0241353883
      
      E-mail: DoBonneau@chu-angers.fr
  - Paris, Franciaország, 75013
    - Toborzás
    - Hôpital de la Pitié Salpêtrière
    - Kapcsolatba lépni:
      
      David SAADOUN, MD
      
      Telefonszám: +33 0142178042
      
      E-mail: david.saadoun@aphp.fr
  - Reims, Franciaország, 51000
    - Még nincs toborzás
    - Service d'Ophtalmologie
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Léo OLORY GARNOTEL, MD
      
      Telefonszám: +33 03 26 78 78 78
      
      E-mail: lolory-garnotel@chu-reims.fr
  - Rennes, Franciaország, 35000
    - Még nincs toborzás
    - Service de Médecine Interne et Immunologie Clinique
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Samuel ARDOIS, MD
      
      Telefonszám: +33 02 99 28 93 96
      
      E-mail: samuel.ardois@chu-rennes.fr
- Rhône-Alpes
  - Lyon, Rhône-Alpes, Franciaország, 69004
    - Toborzás
    - Hôpital Nord Croix Rousse
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Yvan Jamilloux, MD
      
      Telefonszám: +33 0426732636
      
      E-mail: yvan.jamilloux@chu-lyon.fr
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Nora +33 Martel, PM
      
      Telefonszám: +33 0428732862
      
      E-mail: nora.martel@chu-lyon.fr

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Ez a tanulmány ROSAH-szindrómában szenvedő felnőtt alanyokra vonatkozik

Leírás

Bevételi kritériumok:

18 év feletti férfi vagy nő
ROSAH szindrómában szenvedő beteg, aki megerősíti a T237M mutációt

Kizárási kritériumok:

jogi védelem vagy védelmi intézkedések hatálya alatt álló személy
beleegyezését kifejezni nem tudó személy
vészhelyzetben lévő személy (létfontosságú vagy nem)
humán immunhiány vírussal és/vagy hepatitis B vírussal és/vagy hepatitis C vírussal fertőzött személy

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Megfigyelési modellek: Kohorsz
Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
Citokin felszabadulási vizsgálatok Időkeret: 0. napon	A citokin felszabadulási teszteket ELISA-val elemzik a sejtek felülúszójában az Interleukin 8 (IL-8), a Tumor Necrosis Faktor (TNF) koncentrációja a DF-003 és a kontroll jelenlétében/hiányában.	0. napon

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Hospices Civils de Lyon

Nyomozók

Kutatásvezető: YVAN JAMILLOUX, Service de médecine interne - Hôpital de la Croix Rousse

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. szeptember 6.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. május 6.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. május 6.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. március 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak