ROSAH 증후군이 있는 피험자의 말초 혈액 단핵 세포를 사용하여 생체 외 분석에서 DF-003 평가 (ROSAH)
2025년 8월 7일 업데이트: Hospices Civils de Lyon
망막 이영양증, 시신경 부종, 비장 비대, 무한증 및 두통(ROSAH) 증후군이 있는 피험자로부터 말초 혈액 단핵 세포(PBMC)를 사용하여 생체 외 분석에서 DF-003을 평가하는 0상 연구.
Alpha-1 kinase(ALPK1)는 ROSAH Syndrome의 잠재적인 원인 유전자로 보고되었습니다.
ROSAH 증후군 환자에게서 T237M을 포함한 유전적 변이가 발견되었습니다. 우리의 사내 연구는 T237M 돌연변이가 ALPK1의 과잉활성화로 이어지며, 이것이 ROSAH 증후군 환자에서 발견되는 염증성 증후군의 원인일 수 있음을 발견했습니다. 우리는 T237M 돌연변이 ALPK1이 ROSAH 증후군을 유발하고 ALPK1 억제제가 이 질병을 치료하기 위한 잠재적 치료법이 될 수 있다고 가정합니다. 가설을 테스트하기 위해 ROSAH 증후군 환자의 체외 말초 혈액 단핵 세포(PBMC)를 강력한 ALPK1 억제제(DF-003) 또는 위약에 노출시키는 실험을 설계했습니다. 우리는 DF-003에 노출된 ROSAH 증후군 환자 샘플에서 활성화된 염증 유전자, 케모카인/사이토카인 및 급성기 단백질의 하향 조절을 볼 것으로 예상합니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
4
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: YVAN JAMILLOUX, MD
- 전화번호: +33 04 26 73 26 36
- 이메일: yvan.jamilloux@chu-lyon.fr
연구 연락처 백업
- 이름: Nora MARTEL
- 전화번호: +33 04 26 73 28 62
- 이메일: nora.martel@chu-lyon.fr
연구 장소
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Angers, 프랑스, 49000
- 아직 모집하지 않음
- service de Genetique - Institut de Biologie Santé PBH-IBS
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연락하다:
- Dominique BONNEAU, MD
- 전화번호: +33 0241353883
- 이메일: DoBonneau@chu-angers.fr
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Paris, 프랑스, 75013
- 모병
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
-
연락하다:
- David SAADOUN, MD
- 전화번호: +33 0142178042
- 이메일: david.saadoun@aphp.fr
-
Reims, 프랑스, 51000
- 아직 모집하지 않음
- Service d'Ophtalmologie
-
연락하다:
- Léo OLORY GARNOTEL, MD
- 전화번호: +33 03 26 78 78 78
- 이메일: lolory-garnotel@chu-reims.fr
-
Rennes, 프랑스, 35000
- 아직 모집하지 않음
- Service de médecine interne et immunologie clinique
-
연락하다:
- Samuel ARDOIS, MD
- 전화번호: +33 02 99 28 93 96
- 이메일: samuel.ardois@chu-rennes.fr
-
-
Rhône-Alpes
-
Lyon, Rhône-Alpes, 프랑스, 69004
- 모병
- Hôpital Nord Croix Rousse
-
연락하다:
- Yvan Jamilloux, MD
- 전화번호: +33 0426732636
- 이메일: yvan.jamilloux@chu-lyon.fr
-
연락하다:
- Nora +33 Martel, PM
- 전화번호: +33 0428732862
- 이메일: nora.martel@chu-lyon.fr
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이 연구는 ROSAH 증후군이 있는 성인 피험자에 관한 것입니다.
설명
포함 기준:
- 만 18세 이상 남녀
- T237M 돌연변이가 확인된 ROSAH 증후군 환자
제외 기준:
- 법적 보호를 받거나 보호 조치를 받고 있는 사람
- 동의를 표현할 수 없는 사람
- 응급 상황에 처한 사람(필수적이든 아니든)
- 인간 면역결핍 바이러스 및/또는 B형 간염 바이러스 및/또는 C형 간염 바이러스에 감염된 사람
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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사이토카인 방출 분석
기간: 0일에
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사이토카인 방출 검정은 DF-003 및 대조군의 존재/부재 하에 인터류킨 8(IL-8), 종양 괴사 인자(TNF) 농도를 세포 상층액에서 ELISA로 분석할 것이다.
|
0일에
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: YVAN JAMILLOUX, Service de médecine interne - Hôpital de la Croix Rousse
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 9월 6일
기본 완료 (추정된)
2028년 5월 6일
연구 완료 (추정된)
2028년 5월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 3월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 3월 31일
처음 게시됨 (실제)
2022년 4월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 8월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 7일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
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인식할 수 없는 상태에 대한 임상 시험
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Nordsjaellands HospitalHvidovre University Hospital; Nordstar Medical아직 모집하지 않음
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Kaohsiung Medical University아직 모집하지 않음폐 선암종 | 폐암(진단) | Condition/Disease